{"id":325207,"date":"2022-07-22T14:00:00","date_gmt":"2022-07-22T12:00:00","guid":{"rendered":"https:\/\/medizinonline.com\/un-mayor-desarrollo-de-la-terapia-de-sustitucion-enzimatica-ofrece-una-nueva-opcion-de-tratamiento\/"},"modified":"2022-07-22T14:00:00","modified_gmt":"2022-07-22T12:00:00","slug":"un-mayor-desarrollo-de-la-terapia-de-sustitucion-enzimatica-ofrece-una-nueva-opcion-de-tratamiento","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/medizinonline.com\/es\/un-mayor-desarrollo-de-la-terapia-de-sustitucion-enzimatica-ofrece-una-nueva-opcion-de-tratamiento\/","title":{"rendered":"Un mayor desarrollo de la terapia de sustituci\u00f3n enzim\u00e1tica ofrece una nueva opci\u00f3n de tratamiento"},"content":{"rendered":"

Nuevos datos de la extensi\u00f3n a largo plazo y en abierto del ensayo aleatorizado y doble ciego de fase 3 COMET muestran que las personas con enfermedad de Pompe en fase avanzada (EPT) mantuvieron las mejoras en la funci\u00f3n respiratoria y la movilidad tras casi dos a\u00f1os de tratamiento con avalglucosidasa alfa. El an\u00e1lisis se present\u00f3 en el 18\u00ba simposio anual WORLDS.<\/strong><\/p>\n

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Avalglucosidasa alfa (AVA; Nexviazyme\u00ae) es una evoluci\u00f3n de la terapia de sustituci\u00f3n enzim\u00e1tica con alglucosidasa alfa (AL; Myozyme\u00ae), que puede ralentizar la progresi\u00f3n de la enfermedad de Pompe. Los resultados del estudio comparativo de fase 3 COMET muestran que la enzima recombinante AVA tiene una uni\u00f3n cualitativamente mejor al receptor de manosa-6-fosfato en comparaci\u00f3n con AL, lo que conduce a una mejor captaci\u00f3n en las c\u00e9lulas diana.<\/p>\n

Se estudiaron los resultados de eficacia y seguridad a largo plazo en pacientes que hab\u00edan recibido tratamiento continuo con AVA (20 mg\/kg). Adem\u00e1s, se incluyeron en el an\u00e1lisis los pacientes que fueron tratados con AVA durante al menos 48 semanas tras ser cambiados de un tratamiento previo con AL (20 mg\/kg). Durante las 97 semanas, se observ\u00f3 un efecto sostenido del tratamiento con AVA, as\u00ed como una estabilizaci\u00f3n del efecto del tratamiento en los pacientes cambiados de AL, en t\u00e9rminos de funci\u00f3n respiratoria medida por la capacidad vital forzada (CVF) en posici\u00f3n erguida en comparaci\u00f3n con el valor basal, y de movilidad medida por la prueba de marcha de seis minutos (6MWT) en comparaci\u00f3n con el valor basal.<\/p>\n

Resultados del estudio COMET de fase 3 de extensi\u00f3n a largo plazo<\/h2>\n

El tratamiento con AVA produjo una mejora de 2,65 (1,05) puntos en el pron\u00f3stico porcentual de la CVF con respecto al valor inicial tanto en el an\u00e1lisis primario como en la fase de extensi\u00f3n. Los pacientes tratados \u00fanicamente con AVA durante el periodo de ampliaci\u00f3n mostraron una mejora de 0,36 (1,12) puntos en comparaci\u00f3n con el valor inicial. En los pacientes tratados con AVA tanto durante el an\u00e1lisis primario como durante el periodo de extensi\u00f3n, la distancia caminada medida con la 6MWT aument\u00f3 una media de 18,6 (12,01) metros en comparaci\u00f3n con el valor inicial. En los pacientes tratados s\u00f3lo con AVA durante el periodo de ampliaci\u00f3n, la distancia media recorrida a pie aument\u00f3 en 4,56 (12,44) metros con respecto al valor inicial.<\/p>\n

El perfil de seguridad fue comparable entre los dos brazos de tratamiento durante el tratamiento con AVA. No se observaron nuevas se\u00f1ales de seguridad en los pacientes que cambiaron de AL a AVA durante el periodo de ampliaci\u00f3n. En ambos grupos, cinco personas interrumpieron el tratamiento durante el periodo de ampliaci\u00f3n debido a acontecimientos adversos como hiperemia ocular, eritema, urticaria, disnea, infarto agudo de miocardio o adenocarcinoma de p\u00e1ncreas. Seis participantes experimentaron efectos secundarios graves relacionados con el tratamiento, posiblemente relacionados con la terapia.<\/p>\n

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Resultados de la ampliaci\u00f3n a largo plazo del estudio de fase 2 Mini-COMET<\/h2>\n

En el simposio WORLDS tambi\u00e9n se presentaron los resultados de la fase de ampliaci\u00f3n del estudio mini-COMET de fase 2. El estudio abierto, de dosis crecientes y de tres cohortes, evalu\u00f3 la seguridad y eficacia del AVA en pacientes menores de 18 a\u00f1os con enfermedad de Pompe infantil (EPI) (una aplicaci\u00f3n que a\u00fan se est\u00e1 investigando en EE.UU.) que recibieron previamente AL durante seis o m\u00e1s meses y mostraron una respuesta sub\u00f3ptima o un empeoramiento cl\u00ednico.<\/p>\n

Los pacientes se inscribieron en una de tres cohortes: (1) 20 mg\/kg de AVA cada quince d\u00edas (n=6), (2) 40 mg\/kg de AVA cada quince d\u00edas (n=5), y (3) aleatorizados a AVA 40 mg\/kg cada quince d\u00edas (n=5) o AL a su dosis estable antes de la inclusi\u00f3n en la cohorte (desde 20 mg\/kg cada quince d\u00edas hasta 40 mg\/kg semanales n=6). Adem\u00e1s, los 22 participantes tomaron parte en una fase de ampliaci\u00f3n y recibieron hasta 40 mg\/kg de AVA cada quince d\u00edas.<\/p>\n

Los acontecimientos adversos relacionados con el tratamiento notificados con m\u00e1s frecuencia fueron de gravedad leve a moderada e incluyeron erupciones cut\u00e1neas (8 participantes), ca\u00eddas, neumon\u00eda, pirexia (7 cada una participantes), dolor de cabeza, infecci\u00f3n de las v\u00edas respiratorias superiores (6 cada una) y v\u00f3mitos (5 participantes). No hubo efectos secundarios graves o severos relacionados con el tratamiento ni muertes. Con la dosis m\u00e1s alta de AVA (40 mg\/kg cada quince d\u00edas), no se observ\u00f3 un mayor riesgo de seguridad en los participantes que cambiaron de AL a AVA.<\/p>\n

En la semana 97, los resultados mostraron que los pacientes tratados con AVA ten\u00edan una funci\u00f3n motora estable o mejorada, medida por la Medida de la Funci\u00f3n Motora (GMFM-88), la puntuaci\u00f3n porcentual total de la Prueba R\u00e1pida de Funci\u00f3n Motora (QMFT) y la Escala de Habilidades Funcionales de la Evaluaci\u00f3n Pedi\u00e1trica del \u00cdndice de Discapacidad (Pompe-PEDI). Adem\u00e1s, la puntuaci\u00f3n Z del ventr\u00edculo izquierdo (LVMZ) estaba en el rango normal en todos los participantes.<\/p>\n

Fuente: “Nexviazyme\u00ae (avalglucosidasa alfa) muestra mejoras sostenidas de la funci\u00f3n respiratoria y la movilidad en pacientes con enfermedad de Pompe” 08.02.2022, Sanofi<\/em><\/p>\n

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PR\u00c1CTICA GP 2022; 17(6): 45<\/em><\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"

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