En el caso de los ni\u00f1os con c\u00e1ncer que han reca\u00eddo, los an\u00e1lisis del genoma del c\u00e1ncer pueden ayudar a realizar diagn\u00f3sticos m\u00e1s precisos, encontrar una terapia adecuada y retrasar la progresi\u00f3n de la enfermedad. As\u00ed lo demuestran los resultados del estudio INFORM, en el que se determinaron sistem\u00e1ticamente por primera vez en todo el mundo los beneficios de la oncolog\u00eda de precisi\u00f3n molecular en ni\u00f1os.<\/p>\n
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Cada a\u00f1o se diagnostica c\u00e1ncer a unos 2.000 ni\u00f1os en Alemania. Dado que el c\u00e1ncer es comparativamente poco frecuente en los ni\u00f1os, tambi\u00e9n disponen de muchas menos opciones de tratamiento innovadoras que los adultos. Los nuevos enfoques, como los f\u00e1rmacos dirigidos y la inmunoterapia contra el c\u00e1ncer, que ya se utilizan con \u00e9xito contra algunos tipos de c\u00e1ncer en adultos, apenas existen espec\u00edficamente para los ni\u00f1os. “Sin embargo, se necesitan urgentemente enfoques terap\u00e9uticos modernos para los ni\u00f1os”, explica Olaf Witt, director del Centro Hopp de Tumores Infantiles de Heidelberg (KiTZ), que dirige el estudio INFORM. Olaf Witt es tambi\u00e9n onc\u00f3logo pedi\u00e1trico en el Hospital Universitario de Heidelberg (UKHD) y dirige la Unidad de Cooperaci\u00f3n Cl\u00ednica de Oncolog\u00eda Pedi\u00e1trica del DKFZ. “Aproximadamente una quinta parte de los pacientes j\u00f3venes de c\u00e1ncer no pueden curarse porque las terapias est\u00e1ndar habituales ya no funcionan cuando recaen”, afirma Witt.<\/p>\n
El estudio INFORM (INdividualized therapy FOr Relapsed Malignancies in childhood) iniciado en 2015 pretende dar una segunda oportunidad a estos ni\u00f1os. En caso de reca\u00edda, m\u00e9dicos y cient\u00edficos buscan dianas moleculares que puedan abrir opciones de tratamiento m\u00e1s eficaces y adaptadas a la biolog\u00eda del tumor. Los resultados de la observaci\u00f3n a largo plazo, que se han publicado ahora en la revista Cancer Discovery, muestran el beneficio de los an\u00e1lisis del genoma del c\u00e1ncer para los j\u00f3venes afectados. Junto con m\u00e9dicos del UKHD y cient\u00edficos del DKFZ, as\u00ed como colegas de la sociedad profesional GPOH, el equipo del KiTZ desarroll\u00f3 un algoritmo con el que clasific\u00f3 la idoneidad de los cambios moleculares de un tumor como estructura diana terap\u00e9utica en siete categor\u00edas, desde “muy adecuado” hasta “inadecuado”. Por ejemplo, se clasificaron como muy adecuadas las alteraciones gen\u00e9ticas del tumor que representan estructuras diana biol\u00f3gicas que pueden ser atacadas directamente por agentes activos y para las que ya existen f\u00e1rmacos aprobados o ensayos cl\u00ednicos en curso. Los onc\u00f3logos pedi\u00e1tricos tratantes de los 72 centros de ocho pa\u00edses europeos pudieron entonces utilizar esta informaci\u00f3n para sus decisiones de tratamiento.<\/p>\n
“En conjunto, pudimos identificar estructuras diana gen\u00e9ticas en 225 del total de 519 pacientes que en principio son tratables”, explica el cient\u00edfico del KiTZ y onc\u00f3logo pedi\u00e1trico Cornelis van Tilburg como primer autor del estudio. “En 42 de los 519 pacientes, pudimos clasificar las estructuras diana como ‘muy adecuadas'”. A continuaci\u00f3n, la mitad de estos pacientes recibieron una terapia oncol\u00f3gica dirigida, por ejemplo como parte de un ensayo cl\u00ednico, por recomendaci\u00f3n de su m\u00e9dico tratante. En comparaci\u00f3n con el resto de pacientes, el tiempo sin progresi\u00f3n del c\u00e1ncer se duplic\u00f3. En un ocho por ciento, la forma exacta del tumor tambi\u00e9n pudo determinarse a partir del an\u00e1lisis del genoma. Adem\u00e1s, se descubri\u00f3 que 39 de los pacientes ten\u00edan una predisposici\u00f3n gen\u00e9tica familiar al c\u00e1ncer, que se incorpor\u00f3 a los servicios de asesoramiento y a los programas de detecci\u00f3n para las familias. El director del KiTZ, Stefan Pfister, jefe de departamento del DKFZ y onc\u00f3logo pedi\u00e1trico del UKHD, considera los resultados del estudio como un primer paso importante para demostrar que algunos de los afectados pueden beneficiarse de los modernos an\u00e1lisis del genoma del c\u00e1ncer. “Sin embargo, lo ideal ser\u00eda que los diagn\u00f3sticos moleculares no s\u00f3lo se utilizaran como \u00faltima esperanza en caso de reca\u00edda. En la mayor\u00eda de los pacientes j\u00f3venes de c\u00e1ncer, la enfermedad est\u00e1 entonces ya muy avanzada. Si a los pacientes con un riesgo especialmente alto de reca\u00edda se les pudiera ofrecer una terapia adaptada a ellos en una fase m\u00e1s temprana, lo m\u00e1s probable es que fueran mucho m\u00e1s eficaces.”<\/p>\n
Para utilizar de forma \u00f3ptima la oncolog\u00eda de precisi\u00f3n en ni\u00f1os, faltan estudios cl\u00ednicos con nuevos f\u00e1rmacos espec\u00edficos para ni\u00f1os. El programa DKFZ\/NCT\/DKTK MASTER de secuenciaci\u00f3n del genoma del c\u00e1ncer en adultos, cuyos resultados actuales tambi\u00e9n se han publicado recientemente en la revista cient\u00edfica “Cancer Discovery”, tambi\u00e9n muestra la gran diferencia que supone para la oncolog\u00eda de adultos. Ya el 18% de los pacientes incluidos en el programa MASTER reciben recomendaciones terap\u00e9uticas cuya compatibilidad entre la estructura diana y el f\u00e1rmaco para la enfermedad tumoral en cuesti\u00f3n ya se ha podido comprobar en varios ensayos cl\u00ednicos y que, por tanto, tambi\u00e9n son m\u00e1s fiables. “Todav\u00eda estamos muy lejos de esas cifras en oncolog\u00eda pedi\u00e1trica”, subraya Stefan Pfister.<\/p>\n
Fuente: Centro Alem\u00e1n de Investigaci\u00f3n del C\u00e1ncer<\/p>\n
Publicaci\u00f3n original: Cornelis M. van Tilburg, Elke Pfaff, Kristian W. Pajtler, Karin P.S. Langenberg et al The pediatric precision oncology INFORM registry: clinical outcome and benefit for patients with very high-evidence targets. En: Cancer Discovery (publicaci\u00f3n en l\u00ednea 09 agosto 2021).<\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"
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