{"id":336699,"date":"2019-02-09T01:00:00","date_gmt":"2019-02-09T00:00:00","guid":{"rendered":"https:\/\/medizinonline.com\/nueva-terapia-para-una-enfermedad-rara-de-la-sangre\/"},"modified":"2019-02-09T01:00:00","modified_gmt":"2019-02-09T00:00:00","slug":"nueva-terapia-para-una-enfermedad-rara-de-la-sangre","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/medizinonline.com\/es\/nueva-terapia-para-una-enfermedad-rara-de-la-sangre\/","title":{"rendered":"Nueva terapia para una enfermedad rara de la sangre"},"content":{"rendered":"<p><strong>La enfermedad autoinmune PTT es rara, potencialmente mortal y dif\u00edcil de tratar. Los resultados de un gran ensayo de fase III en el que particip\u00f3 el Inselspital de Berna llaman ahora la atenci\u00f3n sobre una nueva opci\u00f3n de tratamiento: el caplacizumab.<\/strong><\/p>\n<p> <!--more--> <\/p>\n<p>Con una incidencia anual de dos a tres nuevos casos por mill\u00f3n, la p\u00farpura trombocitop\u00e9nica tromb\u00f3tica (PTT) es poco frecuente. Si no se trata, conduce a la muerte en pocos d\u00edas. Afecta sobre todo a personas j\u00f3venes, previamente sanas, predominantemente mujeres.<\/p>\n<p>En las personas sanas, la proteasa ADAMTS13 escinde la prote\u00edna &#8220;factor de Von Willebrand&#8221; (FVW) e impide as\u00ed que las plaquetas se adhieran al FVW. ADAMTS13 falta en la enfermedad autoinmune TTP. Se forman co\u00e1gulos y los \u00f3rganos reciben menos sangre, lo que puede provocar una insuficiencia renal, un infarto de miocardio o un derrame cerebral.<\/p>\n<p>Hasta ahora, la plasmaf\u00e9resis diaria (extracci\u00f3n de autoanticuerpos, adici\u00f3n de ADAMTS13) en combinaci\u00f3n con inmunosupresores se consideraba el patr\u00f3n oro en el tratamiento de la PTT. No obstante, entre el 10 y el 20% de los pacientes mueren durante un episodio agudo; m\u00e1s de la mitad sufren da\u00f1os org\u00e1nicos permanentes y limitaciones, a menudo de car\u00e1cter neurol\u00f3gico. Las reca\u00eddas son frecuentes.<\/p>\n<p>Un ensayo internacional de fase III con la participaci\u00f3n del Departamento de Hematolog\u00eda del Inselspital de Berna ha confirmado ahora la eficacia de un enfoque terap\u00e9utico prometedor. El nanoanticuerpo caplacizumab, que se dirige al VWF, consigue que el VWF y las plaquetas no se adhieran entre s\u00ed, lo que permite hacer retroceder la enfermedad en unos d\u00edas y evitar da\u00f1os mayores en los \u00f3rganos. En el estudio participaron 145 pacientes, la mitad de los cuales recibieron el Nanobody o placebo durante 30 d\u00edas adem\u00e1s del intercambio de plasma. Para el 75% del grupo verum, la fase aguda de la PTT termin\u00f3 tras s\u00f3lo 2,95 d\u00edas (grupo placebo: 4,5 d\u00edas). Adem\u00e1s, los sujetos nanobody necesitaron menos plasmaf\u00e9resis (mediana de 5 frente a 7) y pudieron ser dados de alta antes. El perfil de efectos secundarios fue similar en ambos grupos, aunque las hemorragias leves fueron m\u00e1s frecuentes con el tratamiento Nanobody, como era de esperar (65% frente a 48%).<\/p>\n<p><em>Fuente: Scully M, et al: Caplacizumab Treatment for Acquired Thrombotic Thrombocytopenic Purpura. N Engl J Med 2019; doi: 10.1056\/NEJMoa1806311 [Epub ahead of print].<\/em><\/p>\n<p>&nbsp;<\/p>\n<p>&nbsp;<\/p>\n<p><em>PR\u00c1CTICA GP 2019; 14(1): 2<\/em><\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>La enfermedad autoinmune PTT es rara, potencialmente mortal y dif\u00edcil de tratar. 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