{"id":390786,"date":"2025-01-02T00:01:00","date_gmt":"2025-01-01T23:01:00","guid":{"rendered":"https:\/\/medizinonline.com\/etiologia-y-gravedad-como-criterios-para-la-seleccion-de-la-terapia\/"},"modified":"2025-01-01T23:54:47","modified_gmt":"2025-01-01T22:54:47","slug":"etiologia-y-gravedad-como-criterios-para-la-seleccion-de-la-terapia","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/medizinonline.com\/es\/etiologia-y-gravedad-como-criterios-para-la-seleccion-de-la-terapia\/","title":{"rendered":"Etiolog\u00eda y gravedad como criterios para la selecci\u00f3n de la terapia"},"content":{"rendered":"\n<p><strong>La anemia apl\u00e1sica se asocia a hipocelularidad de la m\u00e9dula \u00f3sea y pancitopenia. La adici\u00f3n de un agonista oral del receptor de la trombopoyetina a la terapia inmunosupresora est\u00e1ndar ha demostrado ser beneficiosa en pacientes con anemia apl\u00e1sica grave o muy grave inmunomediada para los que el trasplante de m\u00e9dula \u00f3sea no es una opci\u00f3n.   <\/strong><\/p>\n\n\n\n<!--more-->\n\n\n\n<p>En la anemia apl\u00e1sica se produce una falta total de eritrocitos, leucocitos y trombocitos debido a una insuficiencia de la m\u00e9dula \u00f3sea. El resultado es una m\u00e9dula \u00f3sea de hipo a apl\u00e1sica, ya que las c\u00e9lulas madre hematopoy\u00e9ticas CD34 positivas son desplazadas por la m\u00e9dula grasa. Dependiendo de la causa, existen diferentes mecanismos fisiopatol\u00f3gicos subyacentes, explic\u00f3 el Dr. Neal S. Young, del Instituto Nacional del Coraz\u00f3n, los Pulmones y la Sangre de los Institutos Nacionales de la Salud, Bethesda (EE UU), en la Reuni\u00f3n Anual de la<em> Asociaci\u00f3n Europea de Hematolog\u00eda<\/em> (EHA) [1]. Los tres patomecanismos m\u00e1s importantes son     <\/p>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li>Da\u00f1os qu\u00edmicos o f\u00edsicos, por ejemplo, por quimioterapia o radioterapia  <\/li>\n\n\n\n<li>Defecto constitucional en genes importantes para el mantenimiento de la integridad celular y la regulaci\u00f3n inmunol\u00f3gica.<\/li>\n\n\n\n<li>Da\u00f1os inmunomediados en las c\u00e9lulas hematopoy\u00e9ticas.<\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<p>Esta \u00faltima se da con mayor frecuencia y tambi\u00e9n se conoce como &#8220;anemia apl\u00e1sica idiop\u00e1tica&#8221;. Se cree que es una reacci\u00f3n autoinmune causada por linfocitos T activados contra c\u00e9lulas madre y progenitoras hematopoy\u00e9ticas. El hemograma muestra una anemia normoc\u00edtica (VCM normal) con reticulocitopenia, trombocitopenia pronunciada y leucopenia con neutropenia. Hay pocos o ning\u00fan precursor en el aspirado de m\u00e9dula \u00f3sea y la biopsia de m\u00e9dula \u00f3sea se caracteriza por una celularidad muy reducida con proliferaci\u00f3n de m\u00e9dula grasa. El cuadro cl\u00ednico se caracteriza por anemia (palidez, fatiga), neutropenia (infecci\u00f3n) y trombocitopenia (hemorragia) [2].      <\/p>\n\n\n\n<h3 id=\"las-opciones-de-tratamiento-de-un-vistazo\" class=\"wp-block-heading\">Las opciones de tratamiento de un vistazo<\/h3>\n\n\n\n<p><strong>El trasplante de c\u00e9lulas madre hematopoy\u00e9ticas<\/strong> es una opci\u00f3n terap\u00e9utica potencialmente curativa. Es el tratamiento de elecci\u00f3n, sobre todo para los pacientes m\u00e1s j\u00f3venes que disponen de un donante adecuado. Por este motivo, se analiza la compatibilidad de los hermanos con el ant\u00edgeno leucocitario humano en cuanto se realiza el diagn\u00f3stico.   <\/p>\n\n\n\n<p>Para los pacientes que no son aptos para un trasplante o que no disponen de un donante, existe como alternativa <strong>el tratamiento inmunosupresor<\/strong> con globulina antitimoc\u00edtica equina (ATG) en combinaci\u00f3n con ciclosporina. Esta opci\u00f3n de tratamiento es eficaz en la mayor\u00eda de los pacientes, pero no en todos, seg\u00fan el Dr. Young [1]. Alrededor de dos tercios de los pacientes responden a ella [3]. Durante muchos a\u00f1os se han probado sin \u00e9xito diversos m\u00e9todos para mejorar los resultados del tratamiento inmunosupresor est\u00e1ndar (TIS). Finalmente, se logr\u00f3 un gran avance cuando un estudio de fase I\/II abierto y no aleatorizado demostr\u00f3 que la <strong>adici\u00f3n de Eltrombopag<\/strong> a la ATG m\u00e1s ciclosporina daba lugar a tasas de respuesta considerables en pacientes sin tratamiento con anemia apl\u00e1sica grave o muy grave [4].       <\/p>\n\n\n\n<figure class=\"wp-block-table\"><table class=\"has-background has-fixed-layout\" style=\"background-color:#8dd2fc87\"><tbody><tr><td>El criterio de valoraci\u00f3n primario del estudio fue una respuesta hematol\u00f3gica completa al cabo de tres meses, definida como un nivel de hemoglobina superior a 10 g por dl, un recuento absoluto de neutr\u00f3filos superior a 1.000 por mm<sup>3<\/sup> y un recuento de plaquetas de 100.000 por mm<sup>3<\/sup> en pacientes que no hab\u00edan recibido transfusiones. Los criterios para una respuesta parcial eran la independencia de las transfusiones (tanto de gl\u00f3bulos rojos como de plaquetas), con un grupo sangu\u00edneo que no cumpl\u00eda los criterios de la anemia apl\u00e1sica grave pero que era insuficiente para una respuesta completa.<\/td><\/tr><\/tbody><\/table><\/figure>\n\n\n\n<h3 id=\"eltrombopag-estimula-la-hematopoyesis-a-nivel-de-las-celulas-madre\" class=\"wp-block-heading\">Eltrombopag estimula la hematopoyesis a nivel de las c\u00e9lulas madre<\/h3>\n\n\n\n<p>Este agonista oral del receptor de la trombopoyetina tiene un efecto sobre el control de la formaci\u00f3n de c\u00e9lulas madre hematopoy\u00e9ticas y de plaquetas. El f\u00e1rmaco activa la trombopoyetina, que controla la formaci\u00f3n de trombocitos y de sangre (hematopoyesis). En el estudio aleatorizado y controlado de fase III RACE<em> (Randomized, Multicenter Trial Comparing Horse ATG plus Cyclosporine with or without Eltrombopag as First-Line)<\/em>, se compar\u00f3 la TSI sola (ATG m\u00e1s Ciclosporina) con la TSI m\u00e1s Eltrombopag como terapia de primera l\u00ednea en pacientes con anemia apl\u00e1sica grave o muy grave [3]. Se observ\u00f3 que la mediana del tiempo transcurrido hasta la primera respuesta y hasta la respuesta completa era m\u00e1s corta en el brazo del estudio con TSI m\u00e1s eltrombopag (grupo experimental, EG) en comparaci\u00f3n con el brazo del estudio en el que se prescribi\u00f3 TSI sola (grupo de control, KG). Estos tiempos de respuesta m\u00e1s cortos explican por qu\u00e9 el EG era antes independiente de las transfusiones de gl\u00f3bulos rojos y plaquetas.      <\/p>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li>Los pacientes del KG recibieron TSI consistente en ATG (40 mg por kg de peso vivo al d\u00eda durante cuatro d\u00edas consecutivos) m\u00e1s ciclosporina oral (5 mg por kg de peso vivo al d\u00eda desde el primer d\u00eda durante al menos 12 meses). La ciclosporina se redujo a lo largo de los 12 meses siguientes y se suspendi\u00f3 a los 24 meses.   <\/li>\n\n\n\n<li>Los pacientes del GE recibieron la terapia experimental consistente en TSI m\u00e1s eltrombopag (150 mg diarios a partir del d\u00eda 14). Las caracter\u00edsticas demogr\u00e1ficas y cl\u00ednicas de los participantes en ambos grupos fueron comparables. La mediana del periodo de seguimiento fue de 24 meses.    <\/li>\n\n\n\n<li>[OR]El porcentaje de pacientes que respondieron plenamente al tratamiento al cabo de tres meses fue del 10% en el GC y del 22% en el CE (odds ratio agrupada , 3,2; IC 95%: 1,3-7,8; p=0,01, <strong>Tab. 1).<\/strong><\/li>\n\n\n\n<li>La tasa de respuesta global a los 3 meses fue inferior en el grupo de control (31%) que en el CE (59%) y la mediana del tiempo transcurrido hasta la primera respuesta fue de 8,8 meses en el grupo de control y de 3,0 meses en el CE. Despu\u00e9s de 12 meses, la tasa de respuesta completa fue del 33% en el grupo de control y del 52% en la CE. La mediana del tiempo transcurrido hasta la primera respuesta fue de 3,0 meses en el grupo de eltrombopag y de 8,8 meses en el de CE.    <\/li>\n<\/ul>\n\n\n<div class=\"wp-block-image\">\n<figure class=\"aligncenter size-full is-resized\"><a href=\"https:\/\/medizinonline.com\/wp-content\/uploads\/2024\/11\/tab1_HP11_s34.png\"><img fetchpriority=\"high\" decoding=\"async\" width=\"2194\" height=\"1698\" src=\"https:\/\/medizinonline.com\/wp-content\/uploads\/2024\/11\/tab1_HP11_s34.png\" alt=\"\" class=\"wp-image-390589\" style=\"width:500px\" srcset=\"https:\/\/medizinonline.com\/wp-content\/uploads\/2024\/11\/tab1_HP11_s34.png 2194w, https:\/\/medizinonline.com\/wp-content\/uploads\/2024\/11\/tab1_HP11_s34-800x619.png 800w, https:\/\/medizinonline.com\/wp-content\/uploads\/2024\/11\/tab1_HP11_s34-1160x898.png 1160w, https:\/\/medizinonline.com\/wp-content\/uploads\/2024\/11\/tab1_HP11_s34-1536x1189.png 1536w, https:\/\/medizinonline.com\/wp-content\/uploads\/2024\/11\/tab1_HP11_s34-1120x867.png 1120w, https:\/\/medizinonline.com\/wp-content\/uploads\/2024\/11\/tab1_HP11_s34-1600x1238.png 1600w, https:\/\/medizinonline.com\/wp-content\/uploads\/2024\/11\/tab1_HP11_s34-1920x1486.png 1920w\" sizes=\"(max-width: 2194px) 100vw, 2194px\" \/><\/a><\/figure>\n<\/div>\n\n\n<p>La incidencia de efectos adversos graves fue comparable en ambos grupos; las interrupciones del tratamiento fueron poco frecuentes. Se detectaron mutaciones som\u00e1ticas en el 31% en el GE y en el 29% en el KG antes del inicio del estudio. Estos porcentajes aumentaron al 55% en el GE y al 66% en el KG en el mes 6 despu\u00e9s del inicio, sin efecto alguno en la respuesta hematol\u00f3gica ni en las tasas de supervivencia a 2 a\u00f1os (90% en el GE frente a 85% en el KG).    <\/p>\n\n\n\n<p>Los trasplantes de m\u00e9dula \u00f3sea haploid\u00e9nticos tambi\u00e9n son prometedores para ampliar el acceso al trasplante de c\u00e9lulas madre hematopoy\u00e9ticas, mencion\u00f3 el ponente [1,5].<\/p>\n\n\n\n<p><em>Congreso: EHA2024  <\/em><\/p>\n\n\n\n<p><\/p>\n\n\n\n<p>Literatura:<\/p>\n\n\n\n<ol class=\"wp-block-list\">\n<li>&#8220;Anemia apl\u00e1sica inmunitaria: actualizaci\u00f3n sobre fisiopatolog\u00eda y nuevos tratamientos&#8221;, Dr. Neal S. Young, EHA2024, Madrid, 13.6.-16.6.2024.<\/li>\n\n\n\n<li>Lauten M, Erlacher M, Kn\u00f6fler R: Hematolog\u00eda. Pediatr\u00eda 2019: 541-570.   <\/li>\n\n\n\n<li>Peffault de Latour R, et al: Eltrombopag a\u00f1adido a la inmunosupresi\u00f3n en la anemia apl\u00e1sica grave. N Engl J Med 2022; 386(1): 11-23.  <\/li>\n\n\n\n<li>Townsley DM, et al: Eltrombopag a\u00f1adido a la inmunosupresi\u00f3n est\u00e1ndar para la anemia apl\u00e1sica. N Engl J Med 2017; 376: 1540-1550.  <\/li>\n\n\n\n<li>DeZern A, et al: Alternative donor BMT with post-transplant cyclophosphamide as initial therapy for acquired severe aplastic anemia [publicado en l\u00ednea antes de impresi\u00f3n, 2023 21 de abril]. Blood 2023; blood.2023020435. doi:10.182\/blood.2023020435.<\/li>\n<\/ol>\n\n\n\n<p><\/p>\n\n\n\n<p class=\"has-small-font-size\"><em>HAUSARZT PRAXIS 2024; 19(11): 34\u201335 (publicado el 25.11.24, antes de impresi\u00f3n)<\/em><br><em>InFo ONKOLOGIE &amp; H\u00c4MATOLOGIE 2024; 12(6): 26\u201327<\/em><\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>La anemia apl\u00e1sica se asocia a hipocelularidad de la m\u00e9dula \u00f3sea y pancitopenia. 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