{"id":325568,"date":"2022-06-15T01:00:00","date_gmt":"2022-06-14T23:00:00","guid":{"rendered":"https:\/\/medizinonline.com\/un-espoir-pour-90-des-patients\/"},"modified":"2022-06-15T01:00:00","modified_gmt":"2022-06-14T23:00:00","slug":"un-espoir-pour-90-des-patients","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/medizinonline.com\/fr\/un-espoir-pour-90-des-patients\/","title":{"rendered":"Un espoir pour 90% des patients"},"content":{"rendered":"

Dans le pass\u00e9, le diagnostic de fibrose kystique (CF) \u00e9tait synonyme de d\u00e9c\u00e8s pr\u00e9coce, g\u00e9n\u00e9ralement avant l’\u00e2ge de 30 ans. Cette maladie h\u00e9r\u00e9ditaire raccourcit encore la vie, mais les progr\u00e8s de la recherche et les nouvelles th\u00e9rapies ont d\u00e9j\u00e0 permis d’augmenter l’esp\u00e9rance de vie moyenne en Europe centrale \u00e0 plus de 50 ans. Pour les adultes atteints de mucoviscidose, il existe d\u00e9sormais un certain nombre d’options pour g\u00e9rer la maladie.<\/strong><\/p>\n

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L’introduction des enzymes pancr\u00e9atiques a constitu\u00e9 une avanc\u00e9e th\u00e9rapeutique majeure, mais la cr\u00e9ation de centres o\u00f9 les patients atteints de mucoviscidose sont trait\u00e9s de mani\u00e8re cibl\u00e9e a \u00e9galement contribu\u00e9 \u00e0 augmenter la probabilit\u00e9 de survie, a d\u00e9clar\u00e9 en guise d’introduction le Dr Sivagurunathan Sutharsan, m\u00e9decin-chef \u00e0 la clinique de pneumologie, Ruhrlandklinik, Universit\u00e4tsmedizin Essen (D). En 1989, le g\u00e8ne CFTR a \u00e9t\u00e9 d\u00e9couvert. En 2014, l’ivacaftor (IVA) a \u00e9t\u00e9 la premi\u00e8re substance active \u00e0 \u00eatre autoris\u00e9e en Suisse pour un petit groupe de patients (5-6%). Depuis, il existe trois autres modulateurs, disponibles sous forme de combinaison et, depuis ao\u00fbt 2020, sous forme de triple. (Tab.1).<\/span><\/p>\n

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Complications croissantes avec l’\u00e2ge<\/h2>\n

Les premi\u00e8res complications apparaissent d\u00e8s la petite enfance : les enfants se pr\u00e9sentent souvent (jusqu’\u00e0 25%) avec l’il\u00e9us m\u00e9conial comme indicateur le plus pr\u00e9coce, le plus souvent (>85%), une insuffisance pancr\u00e9atique est d\u00e9j\u00e0 pr\u00e9sente et les infections pulmonaires sont souvent d\u00e9j\u00e0 pr\u00e9sentes (mais seulement <25% de Pseudomonas aeruginosa).<\/em> Au cours de l’enfance et de l’adolescence, la proportion de P. aeruginosa<\/em> augmente pour atteindre environ 45%, mais d’autres organes entrent \u00e9galement en jeu, notamment les maladies du foie et les polypes nasaux (25%). Enfin, \u00e0 l’\u00e2ge adulte, le tableau complet appara\u00eet, avec notamment de graves maladies pulmonaires et osseuses (aper\u00e7u 1).<\/span><\/p>\n

Au cours de la premi\u00e8re d\u00e9cennie de la vie, Staphylococcus aureus<\/em> et Haemophilus influenzae<\/em> sont les bact\u00e9ries les plus fr\u00e9quemment isol\u00e9es des crachats dans la mucoviscidose, tandis que Pseudomonas aerugiosa est beaucoup plus fr\u00e9quent au cours de la deuxi\u00e8me et de la troisi\u00e8me d\u00e9cennie.<\/p>\n

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Les exacerbations augmentent le risque<\/h2>\n

La pr\u00e9vention des exacerbations est un \u00e9l\u00e9ment central de la prise en charge de la mucoviscidose. “Les patients qui ont plus de deux exacerbations pulmonaires par an doivent s’attendre \u00e0 un risque accru de d\u00e9c\u00e8s ou de transplantation pulmonaire”, a expliqu\u00e9 le Dr Sutharsan. La r\u00e9duction du nombre d’exacerbations et de la perte de fonction pulmonaire qui s’ensuit devrait donc \u00eatre un objectif majeur de la prise en charge de la mucoviscidose.<\/p>\n

Lors de la prise en charge, une physioth\u00e9rapie est g\u00e9n\u00e9ralement prescrite afin d’\u00e9vacuer les s\u00e9cr\u00e9tions des poumons, une antibioth\u00e9rapie est indiqu\u00e9e en cas d’infection chronique par des pseudomonas ou des staphylocoques, des macrolides tels que l’azithromycine sont souvent utilis\u00e9s en traitement continu en cas de colonisation chronique par des pseudomonas. Si les patients saignent, on a la possibilit\u00e9 de r\u00e9aliser une occlusion des art\u00e8res bronchiques. Le traitement par modulateurs du CFTR est une nouveaut\u00e9 (aper\u00e7u 2).<\/span><\/p>\n

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Modulateurs CFTR<\/h2>\n

Dans le cas de la mutation la plus fr\u00e9quente, F508del, la prot\u00e9ine est certes produite, mais elle est g\u00e9n\u00e9ralement d\u00e9grad\u00e9e dans la cellule. Mais avec les nouveaux modulateurs, les correcteurs CFTR Elexacaftor (ELX) et Tezacaftor (TEZ), le canal chlorure est stabilis\u00e9 sur diff\u00e9rents sites de liaison, ce qui emp\u00eache la d\u00e9gradation. Il s’ensuit un transport dirig\u00e9 vers la surface cellulaire, o\u00f9 le potentialisateur CFTR Ivacaftor peut augmenter la probabilit\u00e9 d’ouverture du canal chlorure. Il existe aujourd’hui 4 modulateurs CFTR approuv\u00e9s. Alors que l’ivacaftor peut \u00eatre utilis\u00e9 chez environ 5% de la population atteinte de mucoviscidose, la nouvelle triple combinaison ivacaftor\/t\u00e9zacaftor\/lexacaftor permet de traiter environ 90% des patients dans le monde. Pour pouvoir b\u00e9n\u00e9ficier du traitement, il faut avoir au moins une mutation 508 sur un all\u00e8le. “La deuxi\u00e8me mutation n’a g\u00e9n\u00e9ralement pas d’importance”, explique le Dr Sutharsan. Les effets secondaires d\u00e9crits sont principalement des \u00e9ruptions cutan\u00e9es et des d\u00e9mangeaisons, qui sont g\u00e9n\u00e9ralement bien contr\u00f4l\u00e9es par des antihistaminiques oraux ou des st\u00e9ro\u00efdes. Un bon effet n’est toutefois pas seulement d\u00e9crit sur les poumons, mais aussi sur les sinus.<\/p>\n

Dans sa clinique d’Essen, le Dr Sutharsan et ses coll\u00e8gues ont mis 133 patients atteints de mucoviscidose sous le nouveau triple ELX\/TEZ\/IVA (80 homozygotes, 32 + 21 (cas difficiles) h\u00e9t\u00e9rozygotes). Dans le groupe homozygote, 96 hospitalisations sous traitement i.v. ont eu lieu au cours des 12 mois pr\u00e9c\u00e9dents en raison d’exacerbations. En 6 mois de triple traitement, ce nombre a \u00e9t\u00e9 r\u00e9duit \u00e0 seulement 5 th\u00e9rapies IV. La situation \u00e9tait similaire chez les h\u00e9t\u00e9rozygotes : Les 29 + 74 (cas de rigueur) traitements IV avant l’introduction sur une p\u00e9riode de 12 mois sont devenus seulement 2 + 7 (cas de rigueur) traitements IV au cours des 6 premiers mois sous ELX\/TEZ\/IVA. Bien qu’il faille attendre la suite des \u00e9v\u00e9nements, les chiffres “montrent d\u00e9j\u00e0 les \u00e9normes progr\u00e8s th\u00e9rapeutiques apport\u00e9s par les nouveaux modulateurs”, a conclu le Dr Sutharsan.
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Source : 128. Congr\u00e8s de la Soci\u00e9t\u00e9 allemande de m\u00e9decine interne (DGIM)<\/em><\/p>\n

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InFo PNEUMOLOGIE & ALLERGOLOGIE 2022 ; 4(2) : 30-31<\/em><\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"

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