{"id":328407,"date":"2021-07-28T02:00:00","date_gmt":"2021-07-28T00:00:00","guid":{"rendered":"https:\/\/medizinonline.com\/bonnes-chances-de-survie-avec-une-approche-de-traitement-causal\/"},"modified":"2021-07-28T02:00:00","modified_gmt":"2021-07-28T00:00:00","slug":"bonnes-chances-de-survie-avec-une-approche-de-traitement-causal","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/medizinonline.com\/fr\/bonnes-chances-de-survie-avec-une-approche-de-traitement-causal\/","title":{"rendered":"Bonnes chances de survie avec une approche de traitement causal"},"content":{"rendered":"

L’amylose \u00e0 transthyr\u00e9tine avec cardiomyopathie est une maladie nettement sous-diagnostiqu\u00e9e qui se pr\u00e9sente souvent avec des sympt\u00f4mes cliniques d’insuffisance cardiaque. En raison de la pyramide des \u00e2ges, le nombre de patients va selon toute vraisemblance augmenter. Mais un large \u00e9ventail de sympt\u00f4mes rend le diagnostic difficile. Il serait pourtant important d’\u00e9tablir un diagnostic pr\u00e9coce afin de pouvoir mettre en \u0153uvre rapidement l’option de traitement existante.<\/strong><\/p>\n

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L’amylose est un groupe de maladies caract\u00e9ris\u00e9es par le d\u00e9p\u00f4t de prot\u00e9ines pathologiques dans l’interstitium. Si l’amylo\u00efde se forme par le d\u00e9p\u00f4t de monom\u00e8res de transthyr\u00e9tine (TTR) mal repli\u00e9s, principalement dans le c\u0153ur et les nerfs p\u00e9riph\u00e9riques ou autonomes, on parle d’amylose \u00e0 transthyr\u00e9tine avec cardiomyopathie (ATTR-CM). Elle pr\u00e9sente une morbidit\u00e9 et une mortalit\u00e9 \u00e9lev\u00e9es. Le tableau clinique est si diversifi\u00e9 que l’ATTR-CM n’est souvent d\u00e9tect\u00e9e qu’\u00e0 un stade avanc\u00e9. Un \u00e9change \u00e9troit entre les m\u00e9decins g\u00e9n\u00e9ralistes, les cardiologues et les sp\u00e9cialistes de la m\u00e9decine nucl\u00e9aire est donc souhaitable.<\/p>\n

Caract\u00e9ristiques typiques<\/h2>\n

Par exemple, il faut penser \u00e0 l’ATTR-CM chez les patients masculins \u00e2g\u00e9s de plus de 60 ans souffrant d’insuffisance cardiaque \u00e0 fraction d’\u00e9jection pr\u00e9serv\u00e9e (HFpEF) s’ils ne r\u00e9pondent pas au traitement standard par b\u00eatabloquants ou inhibiteurs de l’ECA. Un syndrome du canal carpien bilat\u00e9ral, des taux \u00e9lev\u00e9s de NT-proBNP ou un \u00e9paississement de la paroi cardiaque de plus de 12 mm sont \u00e9galement des arguments en faveur de cette forme d’amylose (tableau 1).<\/span> Une scintigraphie du squelette peut apporter des \u00e9claircissements. Il se caract\u00e9rise notamment par un “c\u0153ur noir”.<\/p>\n

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Type sauvage ou h\u00e9r\u00e9ditaire ?<\/h2>\n

La d\u00e9stabilisation de la prot\u00e9ine TTR et la formation de prot\u00e9ines TTR mal repli\u00e9es donnent naissance \u00e0 des fibrilles amylo\u00efdes qui peuvent se d\u00e9poser \u00e0 diff\u00e9rents endroits du corps et entra\u00eener de graves modifications structurelles. Dans le cas de l’amylose ATTR, ce sont surtout les nerfs p\u00e9riph\u00e9riques ou le c\u0153ur qui sont touch\u00e9s. En cons\u00e9quence, on distingue l’amylose ATTR avec polyneuropathie ou l’ATTR-CM. La cause peut \u00eatre une mutation dans le g\u00e8ne de la transthyr\u00e9tine sous forme h\u00e9r\u00e9ditaire ou sous forme sauvage li\u00e9e \u00e0 l’\u00e2ge. L’ATTR-CM se pr\u00e9sente g\u00e9n\u00e9ralement sous la forme d’un type sauvage, mais peut \u00e9galement se manifester \u00e0 la suite d’une mutation. Elle se d\u00e9veloppe de mani\u00e8re insidieuse, mais doit \u00eatre diagnostiqu\u00e9e \u00e0 un stade pr\u00e9coce. En effet, la survie m\u00e9diane non trait\u00e9e est de 3,6 ans \u00e0 partir de la date du diagnostic.<\/p>\n

Le diagnostic se base sur diff\u00e9rentes mesures. L’\u00e9chocardiographie peut d\u00e9tecter des parois cardiaques \u00e9paissies. De plus, la fonction de pompage est r\u00e9duite et, aux stades ult\u00e9rieurs, les oreillettes sont dilat\u00e9es. Une particularit\u00e9 est la d\u00e9formation longitudinale presque pr\u00e9serv\u00e9e ou seulement l\u00e9g\u00e8rement r\u00e9duite dans les segments apicaux du ventricule gauche. Pour le d\u00e9pistage non invasif, une scintigraphie du squelette est \u00e9galement recommand\u00e9e.<\/p>\n

S’attaquer aux causes<\/h2>\n

Le premier et seul traitement causal disponible \u00e0 ce jour est le tafamidis, un inhibiteur oral de la dissociation TTR-t\u00e9tram\u00e8re. Il se lie au site de liaison de la thyroxine du t\u00e9tram\u00e8re TTR, le stabilise et emp\u00eache ainsi la formation de fibrilles. Dans l’\u00e9tude pivot, les bras de dose 20 mg et 4\u00d7 20 mg de tafamidis-m\u00e9glumine ont permis de r\u00e9duire la mortalit\u00e9 globale de 30% et les hospitalisations pour causes cardiovasculaires de 32% par rapport au placebo.<\/p>\n

Les r\u00e9sultats de l’\u00e9tude d’extension ouverte ont maintenant montr\u00e9 un avantage significatif en termes de survie chez les patients recevant 80 mg de tafamidis-m\u00e9glumine par rapport \u00e0 ceux recevant 20 mg, avec une r\u00e9duction relative du risque de d\u00e9c\u00e8s de 30%. En corrigeant les covariables pertinentes, on obtient une r\u00e9duction relative globale du risque de mortalit\u00e9 de 43%. Le produit a \u00e9t\u00e9 bien tol\u00e9r\u00e9 aux deux doses et le profil de s\u00e9curit\u00e9 \u00e9tait comparable \u00e0 celui du placebo.<\/p>\n

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Litt\u00e9rature compl\u00e9mentaire :<\/p>\n

    \n
  • Maurer MS, et al : Circulation 2017 ; 135:1357-1377.<\/li>\n
  • Gonz\u00e1lez-L\u00f3pez, et al. : Eur Heart J. 2015 ; 36(38) : 2585-2594.<\/li>\n
  • Ruberg FL, et al : J Am Coll Cardiol. 2019 ; 73(22) : 2872-2892.<\/li>\n
  • Maurer MS, et al : Circ Heart Fail. 2019 ; 12 : e006075<\/li>\n
  • Donnelly J, Hanna M. Cleve Clin J Med 2017 ; 84(12 Suppl 3) : 12-26.<\/li>\n
  • Aus dem Siepen, et al : Clin Res Cardiol. 2019 ; 108(12) : 1324-1330.<\/li>\n
  • Gillmore JD, et al : Circulation 2016 ; 133 : 2404-2412.<\/li>\n
  • Damy T, et al : Eur J Heart Fail 2020 Oct 18. doi.org\/10.1002\/ejhf.202<\/li>\n
  • Yilmaz A, et al. : Clinical Research in Cardiology, publ. en ligne janvier 2021, https:\/\/doi.org\/10.1007\/s00392-020-01799-3<\/li>\n<\/ul>\n

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    CARDIOVASC 2021 ; 20(2) : 18<\/em><\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"

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