{"id":334675,"date":"2020-03-16T01:00:00","date_gmt":"2020-03-16T00:00:00","guid":{"rendered":"https:\/\/medizinonline.com\/soulagement-des-patients-grace-a-des-intervalles-de-perfusion-plus-longs\/"},"modified":"2020-03-16T01:00:00","modified_gmt":"2020-03-16T00:00:00","slug":"soulagement-des-patients-grace-a-des-intervalles-de-perfusion-plus-longs","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/medizinonline.com\/fr\/soulagement-des-patients-grace-a-des-intervalles-de-perfusion-plus-longs\/","title":{"rendered":"Soulagement des patients gr\u00e2ce \u00e0 des intervalles de perfusion plus longs"},"content":{"rendered":"

La destruction chronique des globules rouges caract\u00e9rise l’h\u00e9moglobinurie paroxystique nocturne. Des mutations dans le g\u00e8ne PIG-A entra\u00eenent un d\u00e9ficit en GPI-AP, ce qui entra\u00eene une activation incontr\u00f4l\u00e9e du compl\u00e9ment. Une inhibition du compl\u00e9ment C5, qui ne doit \u00eatre administr\u00e9e que toutes les huit semaines pour la premi\u00e8re fois, peut aider.<\/strong><\/p>\n

<\/p>\n

La principale caract\u00e9ristique de l’h\u00e9moglobinurie paroxystique nocturne (HPN), une maladie rare, chronique et progressive, est une h\u00e9molyse m\u00e9di\u00e9e par le compl\u00e9ment. En raison d’une mutation acquise, les cellules souches h\u00e9matopo\u00ef\u00e9tiques de la moelle osseuse sont d\u00e9pourvues de prot\u00e9ines d’ancrage du glycophosphatidylinostiol (GPI). En cons\u00e9quence, des prot\u00e9ines ancr\u00e9es dans le GPI ne peuvent pas \u00eatre form\u00e9es, en particulier \u00e0 la surface des \u00e9rythrocytes rouges. La protection contre le syst\u00e8me du compl\u00e9ment, une partie du syst\u00e8me immunitaire de l’organisme, dispara\u00eet. Les globules rouges sont pris pour des envahisseurs, attaqu\u00e9s et d\u00e9truits. Le complexe d’attaque membranaire (CAM) p\u00e9n\u00e8tre dans la bicouche lipidique de la cellule et y d\u00e9clenche la lyse des \u00e9rythrocytes. Tout le contenu cellulaire, y compris l’h\u00e9moglobine et la LDH, est lib\u00e9r\u00e9 dans le plasma (figure 1).<\/strong><\/p>\n

 <\/p>\n

\"\"<\/p>\n

 <\/p>\n

Maladie complexe avec des sympt\u00f4mes variables<\/h2>\n

La maladie se caract\u00e9rise notamment par une an\u00e9mie h\u00e9molytique, une h\u00e9moglobinurie et une insuffisance ou une d\u00e9faillance de la moelle osseuse. Elle se manifeste classiquement par une fatigue, une diminution de la qualit\u00e9 de vie et une dyspn\u00e9e d’effort. Mais des sympt\u00f4mes non sp\u00e9cifiques, souvent associ\u00e9s \u00e0 des crises h\u00e9molytiques, peuvent \u00e9galement appara\u00eetre. Cependant, la cause principale de l’augmentation de la morbidit\u00e9 et de la mortalit\u00e9 des patients est la thrombophilie. Jusqu’\u00e0 50% des personnes touch\u00e9es par la maladie et ne b\u00e9n\u00e9ficiant pas d’un traitement sp\u00e9cifique d\u00e9veloppent des thromboses. 35% des patients d\u00e9c\u00e8dent dans les 5 ans suivant le diagnostic.<\/p>\n

Un diagnostic pr\u00e9coce est essentiel pour am\u00e9liorer le pronostic des personnes atteintes. L’HPN peut \u00eatre diagnostiqu\u00e9e \u00e0 l’aide de la cytom\u00e9trie de flux \u00e0 haute sensibilit\u00e9 et d’un examen clinique complet. Cependant, de nombreux m\u00e9decins ne sont pas conscients de la complexit\u00e9 des sympt\u00f4mes et de la variabilit\u00e9 de la maladie. En cons\u00e9quence, l’HPN n’est souvent pas d\u00e9tect\u00e9e et le diagnostic n’est pos\u00e9 qu’avec un retard allant de 1 \u00e0 plus de 5 ans. Il existe toutefois des groupes \u00e0 haut risque chez lesquels la pr\u00e9sence d’une HPN doit \u00eatre envisag\u00e9e (figure 2).<\/strong><\/p>\n

 <\/p>\n

\"\"<\/p>\n

 <\/p>\n

La gestion du traitement s’am\u00e9liore<\/h2>\n

Pour stopper l’h\u00e9molyse, on intervient sur les fonctions terminales de la cascade du compl\u00e9ment au moyen d’un inhibiteur du compl\u00e9ment. En revanche, les fonctions proximales sont maintenues. Par exemple, le taux d’\u00e9v\u00e9nements thromboemboliques (ET) a \u00e9t\u00e9 significativement r\u00e9duit de 11,54 \u00e0 0,72 chez les patients trait\u00e9s par anticoagulant. L’inhibiteur s’est \u00e9galement montr\u00e9 convaincant en termes de b\u00e9n\u00e9fices cliniques \u00e0 long terme. Seul b\u00e9mol : l’intervalle de perfusion court. Aujourd’hui, l’inhibiteur a pu \u00eatre d\u00e9velopp\u00e9 et sa demi-vie prolong\u00e9e (ravulizumab). La r\u00e9duction \u00e0 6-7 perfusions par an am\u00e9liore consid\u00e9rablement la qualit\u00e9 de vie des personnes concern\u00e9es et a \u00e9galement permis de r\u00e9duire le risque d’h\u00e9molyse de rupture de 10,7% \u00e0 4%.<\/p>\n

Source : R\u00e9union annuelle 2019 des soci\u00e9t\u00e9s savantes germanophones d’h\u00e9matologie et d’oncologie m\u00e9dicale (DGHO)<\/em><\/p>\n

 <\/p>\n

InFo ONKOLOGIE & H\u00c4MATOLOGIE 2019 ; 7(6) : 32-33 (publi\u00e9 le 6.12.19, ahead of print)<\/em><\/p>\n

 <\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"

La destruction chronique des globules rouges caract\u00e9rise l’h\u00e9moglobinurie paroxystique nocturne. Des mutations dans le g\u00e8ne PIG-A entra\u00eenent un d\u00e9ficit en GPI-AP, ce qui entra\u00eene une activation incontr\u00f4l\u00e9e du compl\u00e9ment. Une…<\/p>\n","protected":false},"author":7,"featured_media":93657,"comment_status":"closed","ping_status":"","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"_acf_changed":false,"pmpro_default_level":"","cat_1_feature_home_top":false,"cat_2_editor_pick":false,"csco_eyebrow_text":"H\u00e9moglobinurie paroxystique nocturne","footnotes":""},"category":[11373,11535,11549],"tags":[18949,25999,13160],"powerkit_post_featured":[],"class_list":["post-334675","post","type-post","status-publish","format-standard","has-post-thumbnail","category-hematologie","category-rapports-de-congres","category-rx-fr","tag-hemoglobinurie-paroxystique-nocturne","tag-inhibition-du-complement-c5","tag-mutations-fr","pmpro-has-access"],"acf":[],"publishpress_future_action":{"enabled":false,"date":"2026-04-12 03:10:09","action":"change-status","newStatus":"draft","terms":[],"taxonomy":"category","extraData":[]},"publishpress_future_workflow_manual_trigger":{"enabledWorkflows":[]},"wpml_current_locale":"fr_FR","wpml_translations":{"it_IT":{"locale":"it_IT","id":334689,"slug":"alleviare-i-pazienti-attraverso-intervalli-di-infusione-piu-lunghi","post_title":"Alleviare i pazienti attraverso intervalli di infusione pi\u00f9 lunghi","href":"https:\/\/medizinonline.com\/it\/alleviare-i-pazienti-attraverso-intervalli-di-infusione-piu-lunghi\/"},"pt_PT":{"locale":"pt_PT","id":334696,"slug":"alivio-dos-pacientes-atraves-de-intervalos-de-infusao-mais-longos","post_title":"Al\u00edvio dos pacientes atrav\u00e9s de intervalos de infus\u00e3o mais longos","href":"https:\/\/medizinonline.com\/pt-pt\/alivio-dos-pacientes-atraves-de-intervalos-de-infusao-mais-longos\/"},"es_ES":{"locale":"es_ES","id":334702,"slug":"alivio-para-los-pacientes-gracias-a-intervalos-de-infusion-mas-largos","post_title":"Alivio para los pacientes gracias a intervalos de infusi\u00f3n m\u00e1s largos","href":"https:\/\/medizinonline.com\/es\/alivio-para-los-pacientes-gracias-a-intervalos-de-infusion-mas-largos\/"}},"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/medizinonline.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/334675","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/medizinonline.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/medizinonline.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/medizinonline.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/users\/7"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/medizinonline.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=334675"}],"version-history":[{"count":0,"href":"https:\/\/medizinonline.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/334675\/revisions"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/medizinonline.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/media\/93657"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/medizinonline.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=334675"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/medizinonline.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/category?post=334675"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/medizinonline.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=334675"},{"taxonomy":"powerkit_post_featured","embeddable":true,"href":"https:\/\/medizinonline.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/powerkit_post_featured?post=334675"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}