{"id":336260,"date":"2019-05-21T02:00:00","date_gmt":"2019-05-21T00:00:00","guid":{"rendered":"https:\/\/medizinonline.com\/une-approche-therapeutique-prometteuse-dans-le-pipeline\/"},"modified":"2019-05-21T02:00:00","modified_gmt":"2019-05-21T00:00:00","slug":"une-approche-therapeutique-prometteuse-dans-le-pipeline","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/medizinonline.com\/fr\/une-approche-therapeutique-prometteuse-dans-le-pipeline\/","title":{"rendered":"Une approche th\u00e9rapeutique prometteuse dans le pipeline"},"content":{"rendered":"

De nouveaux r\u00e9sultats des \u00e9tudes FIREFISH et SUNFISH indiquent qu’il existe un espoir pour les enfants atteints d’atrophie musculaire spinale.<\/strong><\/p>\n

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L’amyotrophie spinale (SMA) est une maladie neuromusculaire h\u00e9r\u00e9ditaire, grave et progressive, qui entra\u00eene une atrophie musculaire et des complications li\u00e9es \u00e0 la maladie. Parmi les maladies rares, la SMA est la plus fr\u00e9quente, touchant environ un b\u00e9b\u00e9 sur 11 000. La perte progressive de cellules nerveuses dans la moelle \u00e9pini\u00e8re entra\u00eene des limitations motrices dont la gravit\u00e9 d\u00e9pend de la forme de la SMA.<\/p>\n

Le Risdiplam est une approche th\u00e9rapeutique prometteuse. Le d\u00e9riv\u00e9 de la pyridazine augmente la survie fonctionnelle des g\u00e8nes de conservation de la vie du neurone moteur (SMN) en modifiant le sch\u00e9ma d’\u00e9pissage. La mol\u00e9cule est administr\u00e9e par voie orale et est actuellement \u00e9tudi\u00e9e dans les \u00e9tudes FIREFISH, SUNFISH, JEWELFISH et RAINBOWFISH. Lors de la r\u00e9union annuelle de l’AAN \u00e0 Philadelphie, Roche a pr\u00e9sent\u00e9 de nouveaux r\u00e9sultats issus de deux \u00e9tudes.<\/p>\n

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Un pas de plus vers la th\u00e9rapie orale<\/h2>\n

FIREFISH est une \u00e9tude cl\u00e9 en deux parties et en open-label chez des enfants atteints de SMA de type 1. La premi\u00e8re partie \u00e9tait une \u00e9tude d’escalade de dose chez 21 enfants, dont l’objectif principal \u00e9tait de d\u00e9terminer le profil de s\u00e9curit\u00e9 de Risdiplam. De plus, elle devait d\u00e9finir la dose pour la partie 2 (n=41). Dans le cadre de la partie 1, il est apparu que les patients trait\u00e9s par Risdiplam survivaient plus longtemps que les patients non trait\u00e9s. En outre, ils ont atteint des \u00e9tapes motrices sup\u00e9rieures \u00e0 celles attendues dans le cadre d’une \u00e9volution naturelle de la maladie. Ainsi, apr\u00e8s 12 mois, sur 17 enfants qui avaient re\u00e7u la substance active et qui ont \u00e9galement \u00e9t\u00e9 randomis\u00e9s pour la partie 2, 7 enfants pouvaient s’asseoir pendant au moins cinq secondes sans assistance, 11 enfants pouvaient s’asseoir avec\/sans assistance et 9 pouvaient tenir leur t\u00eate droite. Un enfant pouvait se tenir debout. Les effets secondaires comprenaient, \u00e0 une fr\u00e9quence d\u00e9croissante, de la fi\u00e8vre (52%), des infections des voies respiratoires sup\u00e9rieures (43%), de la diarrh\u00e9e (29%), des vomissements, de la toux, de la pneumonie et de la constipation. Aucun enfant n’a eu besoin d’une trach\u00e9otomie ou d’une ventilation continue, aucun n’a perdu la capacit\u00e9 de d\u00e9glutir. Trois enfants sont d\u00e9c\u00e9d\u00e9s au cours de l’\u00e9tude, mais ces cas ne sont pas li\u00e9s \u00e0 Risdiplam.<\/p>\n

Au total, 59% des patients >ont obtenu 40 points sur l’\u00e9chelle CHOP-INTEND, le maximum \u00e9tant de 57. L’auteur principal de l’\u00e9tude, MD Giovanni Baranello de la Carlo Besta Neurological Research Institute Foundation \u00e0 Milan (I), a soulign\u00e9 que ces r\u00e9sultats positifs pr\u00e9conisent une approche th\u00e9rapeutique ax\u00e9e sur l’augmentation des g\u00e8nes SMN dans le syst\u00e8me nerveux central ainsi que dans l’ensemble du corps. “Nous sommes tr\u00e8s encourag\u00e9s par ces derni\u00e8res d\u00e9couvertes concernant Risdiplam”, a \u00e9galement d\u00e9clar\u00e9 Sandra Horning, m\u00e9decin-chef chez Roche et responsable du Global Product Development. “Ils nous rapprochent de la possibilit\u00e9 de fournir la premi\u00e8re option th\u00e9rapeutique orale \u00e0 la communaut\u00e9 SMA”. La partie 2 de FIREFISH, qui vise \u00e0 mesurer l’efficacit\u00e9 et inclut 41 patients, est actuellement en cours.<\/p>\n

Pr\u00e9paration de l’\u00e9tude d’efficacit\u00e9 termin\u00e9e<\/h2>\n

L’\u00e9tude clinique cl\u00e9 SUNFISH, \u00e9galement en deux parties, en double aveugle et contr\u00f4l\u00e9e par placebo, a inclus des patients \u00e2g\u00e9s de 12 \u00e0 25 ans atteints de SMA de type 2 ou de type 3. L’objectif de la partie 1 (n=51) \u00e9tait de d\u00e9terminer la dose pour la partie 2. La partie 2 vise principalement \u00e0 \u00e9valuer les capacit\u00e9s motrices \u00e0 12 mois, mesur\u00e9es par le score Motor Function Measure 32 (MFM-32). Alors que la partie 2 (n=180) est en cours de r\u00e9alisation, les r\u00e9sultats de la partie 1 sont disponibles.<\/p>\n

A la ligne de base, les participants pr\u00e9sentaient des capacit\u00e9s ou des limitations motrices tr\u00e8s diff\u00e9rentes. Certains ne peuvent plus se tenir assis, d’autres marchent encore. Chez certains, la scoliose \u00e9tait tr\u00e8s prononc\u00e9e, chez d’autres non.<\/p>\n

Apr\u00e8s 12 mois de traitement par Risdiplam, la concentration m\u00e9diane de la prot\u00e9ine SMN dans le sang a \u00e9t\u00e9 doubl\u00e9e. 43 patients ont pu participer \u00e0 toutes les mesures, 58% d’entre eux s’\u00e9tant am\u00e9lior\u00e9s de >3 points sur l’\u00e9chelle MFM-32.<\/p>\n

Les parties 2 des \u00e9tudes FIREFISH et SUNFISH \u00e9valuent \u00e0 pr\u00e9sent l’efficacit\u00e9 de Risdiplam. Les r\u00e9sultats sont attendus au quatri\u00e8me trimestre 2019 et au premier trimestre 2020.<\/p>\n

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InFo NEUROLOGIE & PSYCHIATRIE 2019 ; 17(3) : 40<\/em><\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"

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