{"id":336718,"date":"2019-02-09T01:00:00","date_gmt":"2019-02-09T00:00:00","guid":{"rendered":"https:\/\/medizinonline.com\/un-nouveau-traitement-pour-une-maladie-sanguine-rare\/"},"modified":"2019-02-09T01:00:00","modified_gmt":"2019-02-09T00:00:00","slug":"un-nouveau-traitement-pour-une-maladie-sanguine-rare","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/medizinonline.com\/fr\/un-nouveau-traitement-pour-une-maladie-sanguine-rare\/","title":{"rendered":"Un nouveau traitement pour une maladie sanguine rare"},"content":{"rendered":"<p><strong>Le PTT est une maladie auto-immune rare, potentiellement mortelle et difficile \u00e0 traiter. Les r\u00e9sultats d&#8217;une grande \u00e9tude de phase III men\u00e9e avec la participation de l&#8217;H\u00f4pital de l&#8217;\u00cele de Berne attirent d\u00e9sormais l&#8217;attention sur une nouvelle option th\u00e9rapeutique : le caplacizumab.<\/strong><\/p>\n<p> <!--more--> <\/p>\n<p>Avec une incidence annuelle de deux \u00e0 trois nouveaux cas par million, le purpura thrombotique thrombocytop\u00e9nique (PTT) est rare. Si elle n&#8217;est pas trait\u00e9e, elle entra\u00eene la mort en quelques jours. Les personnes concern\u00e9es sont g\u00e9n\u00e9ralement plus jeunes et en bonne sant\u00e9 jusqu&#8217;\u00e0 pr\u00e9sent, principalement des femmes.<\/p>\n<p>Chez les personnes en bonne sant\u00e9, la prot\u00e9ase ADAMTS13 assure le clivage de la prot\u00e9ine &#8220;facteur Von Willebrand&#8221; (VWF) et emp\u00eache ainsi les plaquettes de s&#8217;agglutiner au VWF. L&#8217;ADAMTS13 est absente dans le PTT, une maladie auto-immune. Des caillots se forment et les organes sont moins bien irrigu\u00e9s, ce qui peut entra\u00eener une insuffisance r\u00e9nale, une crise cardiaque ou une attaque c\u00e9r\u00e9brale.<\/p>\n<p>Jusqu&#8217;\u00e0 pr\u00e9sent, l&#8217;\u00e9talon-or dans le traitement du PTT \u00e9tait une plasmaph\u00e9r\u00e8se quotidienne (extraction des auto-anticorps, ajout d&#8217;ADAMTS13) associ\u00e9e \u00e0 des immunosuppresseurs. N\u00e9anmoins, 10 \u00e0 20 % des patients meurent lors d&#8217;une pouss\u00e9e aigu\u00eb et plus de la moiti\u00e9 d&#8217;entre eux souffrent de l\u00e9sions organiques et de handicaps permanents, souvent de nature neurologique. Les rechutes sont fr\u00e9quentes.<\/p>\n<p>Une \u00e9tude internationale de phase III impliquant la clinique universitaire d&#8217;h\u00e9matologie de l&#8217;H\u00f4pital de l&#8217;\u00cele de Berne vient de confirmer l&#8217;efficacit\u00e9 d&#8217;une approche th\u00e9rapeutique prometteuse. Le caplacizumab, un nanobody dirig\u00e9 contre le VWF, fait en sorte que le VWF et les plaquettes ne s&#8217;agglutinent pas, ce qui permet de faire reculer la maladie en quelques jours et d&#8217;\u00e9viter de nouvelles l\u00e9sions organiques. L&#8217;\u00e9tude a port\u00e9 sur 145 patients, dont la moiti\u00e9 a re\u00e7u le nanobody ou le placebo pendant 30 jours en plus de l&#8217;\u00e9change de plasma. Pour 75% du groupe trait\u00e9 par le m\u00e9dicament, la phase aigu\u00eb du PTT s&#8217;est termin\u00e9e apr\u00e8s seulement 2,95 jours (groupe placebo : 4,5 jours). En outre, les sujets nanobody ont eu besoin de moins de plasmaph\u00e9r\u00e8ses (m\u00e9diane de 5 contre 7) et ont pu sortir plus t\u00f4t. Le profil d&#8217;effets secondaires \u00e9tait similaire dans les deux groupes, m\u00eame si, comme pr\u00e9vu, les saignements l\u00e9gers \u00e9taient plus fr\u00e9quents avec le traitement par nanobody (65% vs 48%).<\/p>\n<p><em>Source : Scully M, et al : Caplacizumab Treatment for Acquired Thrombotic Thrombocytopenic Purpura. N Engl J Med 2019 ; doi : 10.1056\/NEJMoa1806311 [Epub ahead of print].<\/em><\/p>\n<p>&nbsp;<\/p>\n<p>&nbsp;<\/p>\n<p><em>PRATIQUE DU M\u00c9DECIN DE FAMILLE 2019 ; 14(1) : 2<\/em><\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>Le PTT est une maladie auto-immune rare, potentiellement mortelle et difficile \u00e0 traiter. 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