{"id":361789,"date":"2023-06-23T23:00:00","date_gmt":"2023-06-23T21:00:00","guid":{"rendered":"https:\/\/medizinonline.com\/lobjectif-en-ligne-de-mire-des-resultats-optimaux-pour-les-patients-en-hematologie\/"},"modified":"2023-08-24T06:36:44","modified_gmt":"2023-08-24T04:36:44","slug":"lobjectif-en-ligne-de-mire-des-resultats-optimaux-pour-les-patients-en-hematologie","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/medizinonline.com\/fr\/lobjectif-en-ligne-de-mire-des-resultats-optimaux-pour-les-patients-en-hematologie\/","title":{"rendered":"L&#8217;objectif en ligne de mire : Des r\u00e9sultats optimaux pour les patients en h\u00e9matologie"},"content":{"rendered":"\n<p><strong>En h\u00e9matologie, le congr\u00e8s annuel de l&#8217;<em>Association europ\u00e9enne d&#8217;h\u00e9matologie <\/em>fait partie <em>des<\/em> rendez-vous de l&#8217;ann\u00e9e. L&#8217;association promeut l&#8217;excellence dans les soins aux patients, la recherche et l&#8217;\u00e9ducation en h\u00e9matologie. En cons\u00e9quence, le congr\u00e8s pr\u00e9sente les connaissances et les r\u00e9sultats de recherche les plus r\u00e9cents et les plus innovants en mati\u00e8re de maladies h\u00e9matologiques. Il s&#8217;agit de passer de la recherche et de la pratique cliniques, de la recherche fondamentale et de la recherche translationnelle aux approches les plus r\u00e9centes en mati\u00e8re de diagnostic et de traitement.<\/strong><\/p>\n\n<!--more-->\n\n<p>Un nouveau traitement CAR de la leuc\u00e9mie my\u00e9lo\u00efde aigu\u00eb (LMA) est en cours d&#8217;\u00e9tude par un groupe de chercheurs dont les r\u00e9sultats pr\u00e9cliniques sont encourageants [1]. Le concept, appel\u00e9 ADCLEC.syn1, utilise des r\u00e9cepteurs coop\u00e9ratifs qui ciblent ADGRE2 et CLEC12A. Cela devrait permettre d&#8217;\u00e9liminer la LAM tout en minimisant les toxicit\u00e9s h\u00e9matologiques. C&#8217;est ce qu&#8217;a montr\u00e9 une s\u00e9rie compl\u00e8te de mod\u00e8les d&#8217;efficacit\u00e9 et de toxicit\u00e9 in vivo. Les th\u00e9rapies CAR pour la LAM sont confront\u00e9es \u00e0 des obstacles en raison de l&#8217;h\u00e9t\u00e9rog\u00e9n\u00e9it\u00e9 clonale et de la similitude avec l&#8217;h\u00e9matopo\u00ef\u00e8se pr\u00e9coce normale, ce qui peut entra\u00eener une \u00e9vasion antig\u00e9nique et des toxicit\u00e9s h\u00e9matologiques. L&#8217;\u00e9tude actuelle a examin\u00e9 l&#8217;expression quantitative de cibles de surface dans des tissus de LAM et des tissus normaux afin de d\u00e9terminer des fen\u00eatres th\u00e9rapeutiques pouvant \u00eatre exploit\u00e9es par de nouveaux designs CAR combinatoires. Ainsi, ADCLEC.syn1 a \u00e9t\u00e9 d\u00e9velopp\u00e9, une nouvelle th\u00e9rapie CAR combinatoire qui utilise ADGRE2 et CLEC12A comme co-cibles pour l&#8217;\u00e9limination s\u00e9lective des cellules LAM \u00e0 faible concentration d&#8217;ADGRE2 et la pr\u00e9servation des cellules souches et prog\u00e9nitrices h\u00e9matopo\u00ef\u00e9tiques normales.  <strong>(Fig. 1).<\/strong>  Les chercheurs ont corr\u00e9l\u00e9 l&#8217;expression de l&#8217;antig\u00e8ne cible avec l&#8217;efficacit\u00e9 des cellules T ADCLEC.syn1 et CD33-CAR en utilisant des x\u00e9nogreffes de LAM. Les r\u00e9sultats ont montr\u00e9 qu&#8217;ADCLEC.syn1 induit une r\u00e9mission durable dans plusieurs lign\u00e9es cellulaires de LMA humaine repr\u00e9sentatives des ph\u00e9notypes des patients atteints de LMA r\u00e9cidivante\/r\u00e9fractaire. Cependant, les souris ayant re\u00e7u des greffes de LAM et reconstitu\u00e9es avec des cellules h\u00e9matopo\u00ef\u00e9tiques humaines normales n&#8217;ont r\u00e9pondu qu&#8217;\u00e0 ADCLEC.syn1, mais pas \u00e0 CD33-CAR. Ces r\u00e9sultats soulignent l&#8217;importance du profilage quantitatif de la cible CAR dans la LAM. ADCLEC.syn1 fait maintenant l&#8217;objet d&#8217;un premier essai clinique de phase I chez l&#8217;homme I pour les LAM r\u00e9cidivantes\/r\u00e9fractaires.<\/p>\n<div class=\"wp-block-image\">\n<figure class=\"aligncenter size-large is-resized\"><a href=\"https:\/\/medizinonline.com\/wp-content\/uploads\/2023\/06\/abb1_OH3_s26.jpg\"><img fetchpriority=\"high\" decoding=\"async\" src=\"https:\/\/medizinonline.com\/wp-content\/uploads\/2023\/06\/abb1_OH3_s26-1160x836.jpg\" alt=\"\" class=\"wp-image-361637\" style=\"width:580px;height:418px\" width=\"580\" height=\"418\" srcset=\"https:\/\/medizinonline.com\/wp-content\/uploads\/2023\/06\/abb1_OH3_s26-1160x836.jpg 1160w, https:\/\/medizinonline.com\/wp-content\/uploads\/2023\/06\/abb1_OH3_s26-800x576.jpg 800w, https:\/\/medizinonline.com\/wp-content\/uploads\/2023\/06\/abb1_OH3_s26-120x86.jpg 120w, https:\/\/medizinonline.com\/wp-content\/uploads\/2023\/06\/abb1_OH3_s26-90x65.jpg 90w, https:\/\/medizinonline.com\/wp-content\/uploads\/2023\/06\/abb1_OH3_s26-320x230.jpg 320w, https:\/\/medizinonline.com\/wp-content\/uploads\/2023\/06\/abb1_OH3_s26-560x403.jpg 560w, https:\/\/medizinonline.com\/wp-content\/uploads\/2023\/06\/abb1_OH3_s26-240x173.jpg 240w, https:\/\/medizinonline.com\/wp-content\/uploads\/2023\/06\/abb1_OH3_s26-180x130.jpg 180w, https:\/\/medizinonline.com\/wp-content\/uploads\/2023\/06\/abb1_OH3_s26-640x461.jpg 640w, https:\/\/medizinonline.com\/wp-content\/uploads\/2023\/06\/abb1_OH3_s26-1120x807.jpg 1120w, https:\/\/medizinonline.com\/wp-content\/uploads\/2023\/06\/abb1_OH3_s26.jpg 1473w\" sizes=\"(max-width: 580px) 100vw, 580px\" \/><\/a><\/figure>\n<\/div>\n<h3 id=\"progres-de-lapl\" class=\"wp-block-heading\">Progr\u00e8s de l&#8217;APL<\/h3>\n\n<p>La leuc\u00e9mie aigu\u00eb promy\u00e9locytaire (LAP), autrefois consid\u00e9r\u00e9e comme l&#8217;une des formes de leuc\u00e9mie aigu\u00eb my\u00e9lo\u00efde les plus rapidement mortelles, a connu des progr\u00e8s remarquables en termes de r\u00e9sultats th\u00e9rapeutiques. Une \u00e9tude utilisant les donn\u00e9es du registre HARMONY sur une grande cohorte de patients confirme que le traitement combin\u00e9 par l&#8217;acide tout-trans r\u00e9tino\u00efque (ATRA) et le trioxyde d&#8217;arsenic (ATO) a entra\u00een\u00e9 un taux de survie global \u00e0 10 ans de 85 \u00e0 92% chez les patients atteints de LPA [2]. Le registre HARMONY comprend 1868 patients atteints d&#8217;APL, issus de deux essais cliniques et de registres nationaux dans six pays, diagnostiqu\u00e9s entre 2007 et 2020. Parmi eux, 937 patients r\u00e9pondaient aux exigences de qualit\u00e9 des donn\u00e9es et ont \u00e9t\u00e9 inclus dans la pr\u00e9sente analyse. Les donn\u00e9es ont \u00e9t\u00e9 harmonis\u00e9es \u00e0 l&#8217;aide d&#8217;un Observational Medical Outcomes Partnership Common Data Model et enregistr\u00e9es dans la HARMONY Big Data Platform. Les r\u00e9sultats de l&#8217;analyse ont montr\u00e9 que les patients trait\u00e9s par le sch\u00e9ma ATRA-ATO avaient un taux de survie globale (SG) \u00e0 10 ans de 92%, contre 75% pour les patients trait\u00e9s par le sch\u00e9ma ATRA-Idarubicine (AIDA) <strong>(tableau 1).<\/strong> L&#8217;avantage en termes de survie \u00e9tait le m\u00eame dans les diff\u00e9rents groupes de risque d\u00e9finis par le score de risque de Sanz. L&#8217;\u00e2ge a \u00e9galement jou\u00e9 un r\u00f4le important dans la survie, les patients plus jeunes (&lt;50 ans) ayant obtenu de meilleurs r\u00e9sultats. Cependant, le taux de d\u00e9c\u00e8s pr\u00e9coces (&lt;30 jours apr\u00e8s le diagnostic) \u00e9tait similaire dans les deux groupes (3,4%-5,7%). Dans l&#8217;ensemble, ces r\u00e9sultats obtenus sur une large cohorte internationale de patients confirment l&#8217;avantage significatif en termes de survie du traitement ATRA-ATO sans chimioth\u00e9rapie pour les patients atteints de LPA, quel que soit leur profil de risque, et fournissent des informations pr\u00e9cieuses pour le traitement de la LPA.<\/p>\n<div class=\"wp-block-image\">\n<figure class=\"aligncenter size-large is-resized\"><a href=\"https:\/\/medizinonline.com\/wp-content\/uploads\/2023\/06\/tab1_OH3_s27.png\"><img decoding=\"async\" data-src=\"https:\/\/medizinonline.com\/wp-content\/uploads\/2023\/06\/tab1_OH3_s27-1160x1166.png\" alt=\"\" class=\"wp-image-361635 lazyload\" style=\"--smush-placeholder-width: 580px; --smush-placeholder-aspect-ratio: 580\/583;width:580px;height:583px\" width=\"580\" height=\"583\" data-srcset=\"https:\/\/medizinonline.com\/wp-content\/uploads\/2023\/06\/tab1_OH3_s27-1160x1166.png 1160w, https:\/\/medizinonline.com\/wp-content\/uploads\/2023\/06\/tab1_OH3_s27-800x804.png 800w, https:\/\/medizinonline.com\/wp-content\/uploads\/2023\/06\/tab1_OH3_s27-80x80.png 80w, https:\/\/medizinonline.com\/wp-content\/uploads\/2023\/06\/tab1_OH3_s27-120x120.png 120w, https:\/\/medizinonline.com\/wp-content\/uploads\/2023\/06\/tab1_OH3_s27-90x90.png 90w, https:\/\/medizinonline.com\/wp-content\/uploads\/2023\/06\/tab1_OH3_s27-320x322.png 320w, https:\/\/medizinonline.com\/wp-content\/uploads\/2023\/06\/tab1_OH3_s27-560x563.png 560w, https:\/\/medizinonline.com\/wp-content\/uploads\/2023\/06\/tab1_OH3_s27-640x644.png 640w, https:\/\/medizinonline.com\/wp-content\/uploads\/2023\/06\/tab1_OH3_s27-1120x1126.png 1120w, https:\/\/medizinonline.com\/wp-content\/uploads\/2023\/06\/tab1_OH3_s27.png 1441w\" data-sizes=\"(max-width: 580px) 100vw, 580px\" src=\"data:image\/svg+xml;base64,PHN2ZyB3aWR0aD0iMSIgaGVpZ2h0PSIxIiB4bWxucz0iaHR0cDovL3d3dy53My5vcmcvMjAwMC9zdmciPjwvc3ZnPg==\" \/><\/a><\/figure>\n<\/div>\n<h3 id=\"guerison-fonctionnelle-en-cas-de-tdt\" class=\"wp-block-heading\">Gu\u00e9rison fonctionnelle en cas de TDT ?<\/h3>\n\n<p>Les premiers r\u00e9sultats interm\u00e9diaires sont encourageants [3] : Une \u00e9tude de phase III sur l&#8217;autotemcel exagamglog\u00e8ne (exa-cel), une th\u00e9rapie cellulaire non virale, suscite l&#8217;espoir d&#8217;une gu\u00e9rison fonctionnelle unique pour les patients atteints de \u03b2-thalass\u00e9mie d\u00e9pendante des transfusions (TDT). Des r\u00e9sultats significatifs ont \u00e9t\u00e9 obtenus en termes d&#8217;ind\u00e9pendance vis-\u00e0-vis des transfusions, d&#8217;am\u00e9lioration des taux d&#8217;h\u00e9moglobine et de la qualit\u00e9 de vie. Exa-cel r\u00e9active la synth\u00e8se de l&#8217;h\u00e9moglobine f\u0153tale (HbF) par \u00e9dition de g\u00e8nes ex vivo CRISPR\/Cas9 en ciblant le g\u00e8ne BCL11A dans les cellules souches et prog\u00e9nitrices h\u00e9matopo\u00ef\u00e9tiques CD34+ autologues. Sur les 48 patients TDT qui ont re\u00e7u exa-cel, 27 \u00e9taient \u00e9valuables pour les crit\u00e8res d&#8217;\u00e9valuation de l&#8217;\u00e9tude lors de l&#8217;analyse interm\u00e9diaire pr\u00e9d\u00e9finie. Ceux qui ont \u00e9t\u00e9 ind\u00e9pendants des transfusions pendant \u226512 mois ont eu un d\u00e9lai moyen avant la derni\u00e8re transfusion de 37 jours apr\u00e8s la perfusion exa-cel et sont rest\u00e9s sans transfusion pendant 12,1 \u00e0 40,7 mois. Les taux d&#8217;h\u00e9moglobine et les all\u00e8les BCL11A \u00e9dit\u00e9s dans les cellules CD34+ de la moelle osseuse et des cellules du sang p\u00e9riph\u00e9rique nucl\u00e9\u00e9 sont rest\u00e9s stables au fil du temps.<\/p>\n\n<p>L&#8217;\u00e9tude a \u00e9galement observ\u00e9 des am\u00e9liorations significatives de la qualit\u00e9 de vie et de la r\u00e9ussite des greffes de neutrophiles et de plaquettes chez tous les patients, ce qui souligne l&#8217;efficacit\u00e9 du traitement. Le profil de s\u00e9curit\u00e9 d&#8217;exa-cel \u00e9tait conforme au sch\u00e9ma de conditionnement my\u00e9loablatif \u00e0 base de busulfan et aux proc\u00e9dures d&#8217;autogreffe, avec des \u00e9v\u00e9nements ind\u00e9sirables g\u00e9rables. Tous les \u00e9v\u00e9nements ind\u00e9sirables graves ont disparu et il n&#8217;y a pas eu de d\u00e9c\u00e8s, d&#8217;abandon de l&#8217;\u00e9tude ou de maladie maligne.<\/p>\n\n<h3 id=\"erythrocytose-incontrolee-dans-la-polycythemie-vraie\" class=\"wp-block-heading\">\u00c9rythrocytose incontr\u00f4l\u00e9e dans la polycyth\u00e9mie vraie<\/h3>\n\n<p>L&#8217;\u00e9tude REVIVE a \u00e9valu\u00e9 l&#8217;efficacit\u00e9 du rusfertid, un nouveau mim\u00e9tique de l&#8217;hepcidine, chez des patients atteints de polycyth\u00e9mie vera (PV) [4]. Le rusfertide inhibe la production de globules rouges chez les patients atteints de PV en limitant la disponibilit\u00e9 du fer. L&#8217;\u00e9tude a utilis\u00e9 une prot\u00e9ine synth\u00e9tique similaire \u00e0 l&#8217;hepcidine, normalement produite par le foie et r\u00e9gulant la circulation du fer, pour traiter l&#8217;\u00e9rythrocytose associ\u00e9e \u00e0 la PV (production excessive d&#8217;\u00e9rythrocytes). La phase de sevrage randomis\u00e9e de 12 semaines de l&#8217;\u00e9tude a permis d&#8217;atteindre le crit\u00e8re d&#8217;\u00e9valuation principal et de d\u00e9montrer la grande efficacit\u00e9 du rusfertide dans le contr\u00f4le de l&#8217;\u00e9rythrocytose, une caract\u00e9ristique majeure de la PV qui augmente le risque de complications thromboemboliques et cardiovasculaires.<\/p>\n\n<p>L&#8217;\u00e9tude de phase II a port\u00e9 sur des patients chez qui une PV avait \u00e9t\u00e9 diagnostiqu\u00e9e selon les crit\u00e8res de l&#8217;OMS de 2016 et qui n\u00e9cessitaient un nombre excessif de saign\u00e9es th\u00e9rapeutiques (TP) chez des patients trait\u00e9s par TP seuls ou avec des agents de cytor\u00e9duction (CYTO). Le rusfertide, administr\u00e9 par voie sous-cutan\u00e9e une fois par semaine, a \u00e9t\u00e9 ajout\u00e9 au traitement PV pr\u00e9c\u00e9dent. Pendant la phase de sevrage, les patients ont \u00e9t\u00e9 randomis\u00e9s de mani\u00e8re al\u00e9atoire pour poursuivre le traitement par rusfertide pendant 12 semaines ou pour recevoir un placebo. Les donn\u00e9es de la phase de sevrage randomis\u00e9e ont montr\u00e9 l&#8217;efficacit\u00e9 sup\u00e9rieure du rusfertid par rapport au placebo. Les patients ont pr\u00e9sent\u00e9 un taux de r\u00e9ponse statistiquement significatif (sans TP) de 69,2% contre 18,5% dans le groupe placebo. En outre, le traitement par le rusfertide a \u00e9t\u00e9 associ\u00e9 \u00e0 un contr\u00f4le soutenu de l&#8217;h\u00e9matocrite (HCT) par rapport au placebo. Le taux sans TP chez les patients a atteint 92,3%. Le traitement a \u00e9t\u00e9 g\u00e9n\u00e9ralement bien tol\u00e9r\u00e9, la plupart des \u00e9v\u00e9nements ind\u00e9sirables \u00e9tant des r\u00e9actions au site d&#8217;injection de s\u00e9v\u00e9rit\u00e9 l\u00e9g\u00e8re \u00e0 mod\u00e9r\u00e9e, qui ont diminu\u00e9 avec la poursuite du traitement.<\/p>\n\n<p>Ces r\u00e9sultats positifs d\u00e9montrent l&#8217;efficacit\u00e9 et la tol\u00e9rance du rusfertide en tant que traitement hautement efficace de l&#8217;\u00e9rythrocytose incontr\u00f4l\u00e9e et des sympt\u00f4mes associ\u00e9s dans la PV et repr\u00e9sentent une avanc\u00e9e significative dans le traitement de cette n\u00e9oplasie my\u00e9loprolif\u00e9rative maligne. Cette mol\u00e9cule offre une nouvelle approche bas\u00e9e sur un hormono-mim\u00e9tique qui agit s\u00e9lectivement sur l&#8217;\u00e9rythrocytose incontr\u00f4l\u00e9e et permet un contr\u00f4le durable et permanent de l&#8217;HCT ainsi qu&#8217;une am\u00e9lioration des sympt\u00f4mes li\u00e9s \u00e0 la PV.<\/p>\n\n<h3 id=\"traitement-de-lanemie-dans-les-lr-mds\" class=\"wp-block-heading\">Traitement de l&#8217;an\u00e9mie dans les LR-MDS<\/h3>\n\n<p>L&#8217;\u00e9tude de phase III COMMANDS a montr\u00e9 des r\u00e9sultats prometteurs dans le traitement de l&#8217;an\u00e9mie associ\u00e9e aux syndromes my\u00e9lodysplasiques \u00e0 faible risque (LR-MDS) [5]. Dans une analyse interm\u00e9diaire pr\u00e9-planifi\u00e9e, le luspatercept a montr\u00e9 des avantages cliniques significatifs par rapport au traitement standard par \u00e9po\u00e9tine alfa chez les patients SMD LR na\u00effs de l&#8217;ASE. Ces r\u00e9sultats ont le potentiel de changer le paysage th\u00e9rapeutique pour les patients SMD LR qui ont besoin de transfusions. Les patients SMD LR souffrant d&#8217;an\u00e9mie chronique pr\u00e9sentent une morbidit\u00e9 accrue, une surcharge en fer et un taux de survie r\u00e9duit. La norme de traitement actuelle, les agents de stimulation de l&#8217;\u00e9rythropo\u00ef\u00e8se (ASE), ne donne que des r\u00e9sultats suboptimaux chez ces patients. L&#8217;analyse interm\u00e9diaire a port\u00e9 sur l&#8217;efficacit\u00e9 et l&#8217;innocuit\u00e9 du luspatercept et de l&#8217;\u00e9po\u00e9tine alfa chez 356 patients SMD-LR na\u00effs de l&#8217;ASE et d\u00e9pendants de la transfusion. Le crit\u00e8re d&#8217;\u00e9valuation principal de l&#8217;\u00e9tude \u00e9tait l&#8217;obtention de l&#8217;ind\u00e9pendance vis-\u00e0-vis des transfusions de globules rouges Ind\u00e9pendance vis-\u00e0-vis des transfusions de globules rouges (RBC-TI) pendant \u226512 semaines avec une augmentation moyenne simultan\u00e9e de l&#8217;h\u00e9moglobine d&#8217;au moins 1,5 g\/dL pendant les 24 premi\u00e8res semaines. 59% des patients trait\u00e9s par luspatercept ont obtenu un RBC-TI et une augmentation concomitante de l&#8217;h\u00e9moglobine, contre 31% dans le groupe \u00e9po\u00e9tine alpha. Les b\u00e9n\u00e9fices cliniques ont \u00e9t\u00e9 observ\u00e9s dans tous les sous-groupes. L&#8217;atteinte des crit\u00e8res d&#8217;\u00e9valuation secondaires \u00e9tait \u00e9galement en faveur du luspatercept, y compris l&#8217;am\u00e9lioration h\u00e9matologique. Les patients pr\u00e9sentant des mutations g\u00e9n\u00e9tiques sp\u00e9cifiques associ\u00e9es aux SMD, telles que SF3B1, SF3B1a, ASXL1 et TET2, ont r\u00e9pondu de mani\u00e8re sup\u00e9rieure \u00e0 la moyenne au luspatercept, ind\u00e9pendamment de leur charge mutationnelle globale. Le luspatercept a pr\u00e9sent\u00e9 un profil de s\u00e9curit\u00e9 favorable, avec des \u00e9v\u00e9nements ind\u00e9sirables l\u00e9gers \u00e0 mod\u00e9r\u00e9s li\u00e9s au traitement. Le taux de mortalit\u00e9 global \u00e9tait similaire dans les groupes recevant le luspatercept et l&#8217;\u00e9po\u00e9tine alfa.<\/p>\n\n<h3 id=\"traiter-efficacement-la-llc\" class=\"wp-block-heading\">Traiter efficacement la LLC<\/h3>\n\n<p>L&#8217;\u00e9tude CLL14, une \u00e9tude sur le traitement de la leuc\u00e9mie lympho\u00efde chronique (LLC), a fourni des informations r\u00e9centes sur les r\u00e9sultats \u00e0 long terme des patients trait\u00e9s par le v\u00e9n\u00e9toclax-obinutuzumab (Ven-Obi) [6]. Les r\u00e9sultats d\u00e9montrent une efficacit\u00e9 et une s\u00e9curit\u00e9 durables et pourraient faire de Ven-Obi une option th\u00e9rapeutique de choix pour les patients atteints de LLC, y compris ceux souffrant de maladies concomitantes. Dans cette \u00e9tude en cours, 432 patients atteints de LLC non trait\u00e9s auparavant ont \u00e9t\u00e9 randomis\u00e9s pour recevoir Ven-Obi ou chlorambucil-obinutuzumab (Clb-Obi). Apr\u00e8s un suivi m\u00e9dian de 76,4 mois, Ven-Obi a montr\u00e9 une meilleure survie sans progression (PFS) que Clb-Obi (PFS m\u00e9diane de 76,2 vs 36,4 mois). Il est important de noter que m\u00eame apr\u00e8s six ans, le taux estim\u00e9 de PFS pour Ven-Obi \u00e9tait de 53,1%, contre 21,7% pour Clb-Obi. L&#8217;\u00e9tude a \u00e9galement montr\u00e9 que Ven-Obi entra\u00eenait une augmentation significative du d\u00e9lai avant le prochain traitement (TTNT) par rapport \u00e0 Clb-Obi (TTNT \u00e0 6 ans 65,2% vs 37,1%) <strong>(Fig. 2).<\/strong> Ces r\u00e9sultats positifs ont \u00e9t\u00e9 observ\u00e9s dans tous les groupes \u00e0 risque, y compris les patients pr\u00e9sentant des caract\u00e9ristiques de LLC \u00e0 haut risque. En outre, Ven-Obi a montr\u00e9 une excellente r\u00e9ponse \u00e0 la maladie r\u00e9siduelle minimale (MRD), avec 7,9% de patients sans valeur MRD d\u00e9tectable cinq ans apr\u00e8s le traitement, contre 1,9% pour Clb-Obi. Aucun nouveau signal de s\u00e9curit\u00e9 n&#8217;a \u00e9t\u00e9 d\u00e9tect\u00e9.<\/p>\n\n<p><\/p>\n<div class=\"wp-block-image\">\n<figure class=\"aligncenter size-large is-resized\"><a href=\"https:\/\/medizinonline.com\/wp-content\/uploads\/2023\/06\/abb2_OH3_s28.jpg\"><img decoding=\"async\" data-src=\"https:\/\/medizinonline.com\/wp-content\/uploads\/2023\/06\/abb2_OH3_s28-1160x1021.jpg\" alt=\"\" class=\"wp-image-361636 lazyload\" style=\"--smush-placeholder-width: 580px; --smush-placeholder-aspect-ratio: 580\/511;width:580px;height:511px\" width=\"580\" height=\"511\" data-srcset=\"https:\/\/medizinonline.com\/wp-content\/uploads\/2023\/06\/abb2_OH3_s28-1160x1021.jpg 1160w, https:\/\/medizinonline.com\/wp-content\/uploads\/2023\/06\/abb2_OH3_s28-800x704.jpg 800w, https:\/\/medizinonline.com\/wp-content\/uploads\/2023\/06\/abb2_OH3_s28-120x106.jpg 120w, https:\/\/medizinonline.com\/wp-content\/uploads\/2023\/06\/abb2_OH3_s28-90x79.jpg 90w, https:\/\/medizinonline.com\/wp-content\/uploads\/2023\/06\/abb2_OH3_s28-320x282.jpg 320w, https:\/\/medizinonline.com\/wp-content\/uploads\/2023\/06\/abb2_OH3_s28-560x493.jpg 560w, https:\/\/medizinonline.com\/wp-content\/uploads\/2023\/06\/abb2_OH3_s28-240x211.jpg 240w, https:\/\/medizinonline.com\/wp-content\/uploads\/2023\/06\/abb2_OH3_s28-180x158.jpg 180w, https:\/\/medizinonline.com\/wp-content\/uploads\/2023\/06\/abb2_OH3_s28-640x563.jpg 640w, https:\/\/medizinonline.com\/wp-content\/uploads\/2023\/06\/abb2_OH3_s28-1120x986.jpg 1120w, https:\/\/medizinonline.com\/wp-content\/uploads\/2023\/06\/abb2_OH3_s28.jpg 1459w\" data-sizes=\"(max-width: 580px) 100vw, 580px\" src=\"data:image\/svg+xml;base64,PHN2ZyB3aWR0aD0iMSIgaGVpZ2h0PSIxIiB4bWxucz0iaHR0cDovL3d3dy53My5vcmcvMjAwMC9zdmciPjwvc3ZnPg==\" \/><\/a><\/figure>\n<\/div>\n<p>Ven-Obi offre une r\u00e9mission soutenue, des taux \u00e9lev\u00e9s de maladie r\u00e9siduelle minimale ind\u00e9tectable et un d\u00e9lai prolong\u00e9 avant le traitement suivant. Plus de la moiti\u00e9 des patients sont toujours en r\u00e9mission cinq ans apr\u00e8s la fin du traitement et la majorit\u00e9 n&#8217;a pas besoin d&#8217;un traitement de deuxi\u00e8me ligne.<\/p>\n\n<h3 id=\"hemochromatose-hereditaire\" class=\"wp-block-heading\">H\u00e9mochromatose h\u00e9r\u00e9ditaire<\/h3>\n\n<p>L&#8217;homozygotie pour le variant HFE C282Y provoque une h\u00e9mochromatose h\u00e9r\u00e9ditaire qui peut potentiellement conduire au diab\u00e8te, \u00e0 des maladies h\u00e9patiques et cardiaques. Une \u00e9tude a maintenant test\u00e9 si l&#8217;homozygotie C282Y augmente le risque de diab\u00e8te, de maladies h\u00e9patiques et cardiaques, m\u00eame chez les personnes ayant un fer plasmatique, une saturation de la transferrine ou une ferritine normaux [7]. Ils ont \u00e9galement cherch\u00e9 \u00e0 savoir si les homozygotes C282Y atteints de diab\u00e8te, de maladies du foie ou de maladies cardiaques pr\u00e9sentaient un risque accru de mortalit\u00e9 par rapport aux non-porteurs de ces maladies. 132 542 personnes cons\u00e9cutives issues d&#8217;une cohorte de population g\u00e9n\u00e9rale ont \u00e9t\u00e9 g\u00e9notyp\u00e9es pour le variant HFE C282Y et 422 homozygotes ont \u00e9t\u00e9 trouv\u00e9s. Les personnes ont \u00e9t\u00e9 suivies de mani\u00e8re prospective pendant une p\u00e9riode allant jusqu&#8217;\u00e0 27 ans. Les informations sur les contacts hospitaliers provenaient du registre national des patients, qui couvre tous les h\u00f4pitaux danois.  <\/p>\n\n<p>Au cours de la p\u00e9riode de suivi, 17 688 personnes sont d\u00e9c\u00e9d\u00e9es, quelle qu&#8217;en soit la cause, tandis que 7702, 2804 et 21 769 personnes ont \u00e9t\u00e9 hospitalis\u00e9es respectivement pour diab\u00e8te, maladies du foie et maladies cardiaques. En comparant les porteurs d&#8217;homozygotes C282Y aux non-porteurs, le rapport de risque \u00e9tait de 1,66 pour le diab\u00e8te, de 2,16 pour les maladies du foie et de 0,98 pour les maladies cardiaques. Le risque de diab\u00e8te \u00e9tait m\u00eame accru chez les homozygotes C282Y ayant un taux de fer, une saturation de la transferrine ou une ferritine normaux (4,35 ; 1,81-10,48). Les homozygotes C282Y atteints de diab\u00e8te pr\u00e9sentaient un ratio de risque de d\u00e9c\u00e8s toutes causes confondues de 1,94 par rapport aux non-porteurs de diab\u00e8te. Le pourcentage de tous les d\u00e9c\u00e8s chez les homozygotes C282Y qui pourrait th\u00e9oriquement \u00eatre \u00e9vit\u00e9 si une seule maladie \u00e9tait \u00e9limin\u00e9e \u00e9tait de 27,3% pour le diab\u00e8te et de 14,4% pour les maladies du foie. Les r\u00e9sultats sugg\u00e8rent que la strat\u00e9gie actuelle de traitement de l&#8217;h\u00e9mochromatose, ax\u00e9e sur la r\u00e9duction de la ferritine, ne permet pas de r\u00e9duire suffisamment le risque de diab\u00e8te et le risque de d\u00e9c\u00e8s par diab\u00e8te.<\/p>\n\n<p><em>Congr\u00e8s de l&#8217;Association europ\u00e9enne d&#8217;h\u00e9matologie (EHA) 2023<\/em><\/p>\n\n<p>Litt\u00e9rature :<\/p>\n\n<ol class=\"wp-block-list\">\n<li>Hauber S, et al.: Novel CAR Therapy for Acute Myeloid Leukemia Targeting ADGRE2 and CLEC12A Shows Favorable Pre-Clinical Outcomes. S104. 10.06.2023. EHA 2023.<\/li>\n\n\n\n<li>Voso MT, et al.: ATRA-ATO Regimen Provides Significant Survival Advantage for Patients with Acute Promyelocytic Leukemia. S136. 11.06.2023. EHA 2023.<\/li>\n\n\n\n<li>Locatelli F, et al.: Exagamglogene Autotemcel: A Potential One-Time Functional Cure for Patients with Transfusion-Dependent \u03b2-Thalassemia. S270. 11.06.2023. EHA 2023.<\/li>\n\n\n\n<li>Hoffman R, et al.: Rusfertide Therapy Serves as a Novel Effective Treatment for Uncontrolled Erythrocytosis in Polycythemia Vera. LB2710. 11.06.2023. EHA 2023<\/li>\n\n\n\n<li>Della Porta MG, et al.: Luspatercept Is Superior to Epoetin Alfa in Treating Anemia in Lower-Risk Myelodysplastic Syndromes. S102. 10.06.2023. EHA 2023.<\/li>\n\n\n\n<li>Al-Sawaf O, et al.: Long-Term CLL14 Study Confirms Venetoclax-Obinutuzumab as Effective Treatment for Chronic Lymphocytic Leukemia. S145. 09.06.2023. EHA 2023.<\/li>\n\n\n\n<li>Mottelson M, et al.: Individuals with HFE C282Y Homozygosity and Diabetes habe almost two-fold risk of death compared to non-carriers with diabetes: A prospective study of a 132,542-individual general population cohort. S280. EHA 2023.<\/li>\n<\/ol>\n\n<p><\/p>\n\n<p class=\"has-small-font-size\"><em>InFo ONKOLOGIE &amp; H\u00c4MATOLOGIE 2023; 11(3): 26\u201328<\/em><\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>En h\u00e9matologie, le congr\u00e8s annuel de l&#8217;Association europ\u00e9enne d&#8217;h\u00e9matologie fait partie des rendez-vous de l&#8217;ann\u00e9e. L&#8217;association promeut l&#8217;excellence dans les soins aux patients, la recherche et l&#8217;\u00e9ducation en h\u00e9matologie. 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