{"id":390077,"date":"2024-12-01T21:12:30","date_gmt":"2024-12-01T20:12:30","guid":{"rendered":"https:\/\/medizinonline.com\/?p=390077"},"modified":"2024-12-01T21:15:45","modified_gmt":"2024-12-01T20:15:45","slug":"les-differences-de-conception-et-leur-importance-pour-linterpretation-2","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/medizinonline.com\/fr\/les-differences-de-conception-et-leur-importance-pour-linterpretation-2\/","title":{"rendered":"Les diff\u00e9rences de conception et leur importance pour l’interpr\u00e9tation"},"content":{"rendered":"\n

Par quelles phases d’\u00e9tude passe une nouvelle substance active avant d’arriver \u00e0 la pratique clinique ? Quelles sont les diff\u00e9rences dans la conception des essais cliniques ? Quels sont les aspects importants pour interpr\u00e9ter les r\u00e9sultats ? Cet article de FMC pr\u00e9sente l’\u00e9volution des mod\u00e8les d’essais cliniques dans les maladies inflammatoires chroniques de l’intestin (MICI) et explique comment les crit\u00e8res d’\u00e9valuation passent des mesures cliniques aux donn\u00e9es bas\u00e9es sur les patients et comment les crit\u00e8res d’\u00e9valuation mixtes sont compos\u00e9s d’\u00e9valuations endoscopiques et bas\u00e9es sur les patients. <\/strong><\/strong><\/p>\n\n\n\n\n\n\n\n

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Par quelles phases d’\u00e9tude passe une nouvelle mol\u00e9cule avant d’arriver \u00e0 la pratique clinique ?\nQuelles sont les diff\u00e9rences dans la conception des essais cliniques ?\nQuels sont les aspects importants pour interpr\u00e9ter les r\u00e9sultats ?\nCet article de FMC pr\u00e9sente l’\u00e9volution des mod\u00e8les d’essais cliniques dans les maladies inflammatoires chroniques de l’intestin (MICI) et explique comment les crit\u00e8res d’\u00e9valuation passent des mesures cliniques aux donn\u00e9es bas\u00e9es sur les patients et comment les crit\u00e8res d’\u00e9valuation mixtes sont compos\u00e9s d’\u00e9valuations endoscopiques et bas\u00e9es sur les patients [1]. <\/p>\n\n\n\n

Diff\u00e9rentes phases d’essais cliniques<\/h3>\n\n\n\n

Il existe diff\u00e9rentes phases d’essais cliniques.\nLa premi\u00e8re phase – phase 1 – se d\u00e9roule avec de petits groupes, g\u00e9n\u00e9ralement moins de 80 participants [2].\nParfois, il s’agit de volontaires sains sur lesquels les substances actives sont test\u00e9es, surtout en ce qui concerne la s\u00e9curit\u00e9 et le dosage.\nL’objectif est d’\u00e9valuer la posologie, la voie d’administration et la s\u00e9curit\u00e9 . <\/wpcodeself><\/p>\n\n\n\n

Une fois ces facteurs test\u00e9s, on passe aux phases 2a et 2b.\nLa phase 2a est g\u00e9n\u00e9ralement consacr\u00e9e \u00e0 la preuve de concept, tandis que la phase 2b \u00e9value l’efficacit\u00e9\/la s\u00e9curit\u00e9 et d\u00e9termine le dosage et le d\u00e9roulement des \u00e9tudes de phase 3 [5].\nDans le domaine des maladies inflammatoires chroniques de l’intestin, c’est surtout la phase 2b qui est importante – il s’agit ici de comprendre exactement quelle dose et comment l’administrer afin d’obtenir la meilleure efficacit\u00e9. <\/p>\n\n\n\n

La phase 3 comprend g\u00e9n\u00e9ralement entre 500 et 1000 patients.\nAu cours de cette phase, il s’agit de v\u00e9rifier si la s\u00e9curit\u00e9 et l’efficacit\u00e9 sont confirm\u00e9es et si elles sont pertinentes.\nLes \u00e9tudes de phase 3 sont soumises \u00e0 des proc\u00e9dures statistiques strictes et \u00e0 des designs rigoureux qui peuvent conduire \u00e0 l’approbation.\nIls sont g\u00e9n\u00e9ralement randomis\u00e9s et en aveugle avec un placebo [6].\nIl est important d’avoir la possibilit\u00e9 de comparer : soit avec un placebo, soit avec une autre substance active.\nLors de l’interpr\u00e9tation des r\u00e9sultats, il convient \u00e9galement de v\u00e9rifier si l’\u00e9tude disposait d’un plan d’analyse statistique rigoureux et pr\u00e9\u00e9tabli [6]. <\/p>\n\n\n\n

La pertinence de l’\u00e9tude est influenc\u00e9e par les crit\u00e8res d’\u00e9valuation d\u00e9finis au d\u00e9part : dans les MICI, la r\u00e9mission clinique et la r\u00e9ponse clinique sont g\u00e9n\u00e9ralement des crit\u00e8res d’\u00e9valuation primaires.\nLes comparateurs actifs choisis comme contr\u00f4le d\u00e9terminent la puissance des r\u00e9sultats . <\/wpcodeself><\/p>\n\n\n\n

Une fois que la substance active est approuv\u00e9e et commercialis\u00e9e, la phase d’observation 4 est lanc\u00e9e et permet d’inclure et de suivre un nombre beaucoup plus important de patients (>100 000).\nLes crit\u00e8res d’\u00e9valuation sont moins stricts, mais la p\u00e9riode de suivi est plus longue.\nDans cette phase, l’accent est mis sur d’autres aspects de la s\u00e9curit\u00e9 de la substance active qui, en raison de leur raret\u00e9, n’apparaissent que si l’on dispose d’un nombre suffisamment \u00e9lev\u00e9 de patients dans le cadre du monde r\u00e9el. <\/p>\n\n\n\n

Cat\u00e9gories de designs d’\u00e9tudes cliniques et leurs limites<\/h3>\n\n\n\n

Les \u00e9tudes contr\u00f4l\u00e9es par placebo<\/em> ne font pas toujours l’unanimit\u00e9, car l’utilisation d’un placebo dans de nombreux essais cliniques semble poser des probl\u00e8mes \u00e9thiques.\nDans les MICI, les placebos sont donc utilis\u00e9s pour une courte p\u00e9riode (8-12 semaines d’induction) et avec un petit bras de contr\u00f4le (2:2:1).\nSi le patient ne pr\u00e9sente pas de r\u00e9ponse apr\u00e8s cette p\u00e9riode, il peut \u00e9galement recevoir le verum par la suite.\nDes groupes de contr\u00f4le sont \u00e9galement d\u00e9velopp\u00e9s pour de nombreuses \u00e9tudes (\u00e9tudes Umbrella\/Plateforme). <\/p>\n\n\n\n

Il faut ensuite trouver le bon comparateur <\/em>: En g\u00e9n\u00e9ral, le Standard of Care (SOC) ou le choix des th\u00e9rapies standard par les m\u00e9decins traitants peut d\u00e9terminer la cr\u00e9dibilit\u00e9 des r\u00e9sultats [8,9]. Sans comparateur appropri\u00e9, les \u00e9tudes peuvent ne pas \u00eatre en mesure de d\u00e9montrer si un traitement \u00e0 l’\u00e9tude est sup\u00e9rieur \u00e0 la pratique dominante et\/ou entra\u00eene des biais [10]. <\/p>\n\n\n\n

Les comparateurs actifs peuvent ne pas convenir, en fonction, entre autres, de<\/p>\n\n\n\n