{"id":390773,"date":"2025-01-02T00:01:00","date_gmt":"2025-01-01T23:01:00","guid":{"rendered":"https:\/\/medizinonline.com\/letiologie-et-la-gravite-comme-criteres-de-selection-du-traitement\/"},"modified":"2025-01-01T23:47:35","modified_gmt":"2025-01-01T22:47:35","slug":"letiologie-et-la-gravite-comme-criteres-de-selection-du-traitement","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/medizinonline.com\/fr\/letiologie-et-la-gravite-comme-criteres-de-selection-du-traitement\/","title":{"rendered":"L&#8217;\u00e9tiologie et la gravit\u00e9 comme crit\u00e8res de s\u00e9lection du traitement"},"content":{"rendered":"\n<p><strong>L&#8217;an\u00e9mie aplasique est associ\u00e9e \u00e0 une hypocellularit\u00e9 de la moelle osseuse et \u00e0 une pancytop\u00e9nie. Chez les patients atteints d&#8217;an\u00e9mie aplasique s\u00e9v\u00e8re ou tr\u00e8s s\u00e9v\u00e8re immuno-m\u00e9di\u00e9e pour lesquels une greffe de moelle osseuse n&#8217;est pas envisageable, l&#8217;ajout d&#8217;un agoniste des r\u00e9cepteurs de la thrombopo\u00ef\u00e9tine par voie orale au traitement immunosuppresseur standard s&#8217;est r\u00e9v\u00e9l\u00e9 b\u00e9n\u00e9fique.   <\/strong><\/p>\n\n\n\n<!--more-->\n\n\n\n<p>L&#8217;an\u00e9mie aplasique se caract\u00e9rise par un manque absolu d&#8217;\u00e9rythrocytes, de leucocytes et de plaquettes en raison d&#8217;une insuffisance de la moelle osseuse. La moelle osseuse devient hypo- ou aplasique, car les cellules souches h\u00e9matopo\u00ef\u00e9tiques CD34-positives sont remplac\u00e9es par la moelle graisseuse. Le Dr Neal S. Young, du National Heart, Lung and Blood Institute des National Institutes of Health \u00e0 Bethesda (\u00c9tats-Unis), a expliqu\u00e9 lors de la r\u00e9union annuelle de l&#8217;<em> Association europ\u00e9enne d&#8217;h\u00e9matologie<\/em> (EHA) [1] que les m\u00e9canismes physiopathologiques varient en fonction de la cause. Les trois principaux m\u00e9canismes pathologiques sont les suivants :     <\/p>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li>dommages chimiques ou physiques, par exemple par chimioth\u00e9rapie ou radioth\u00e9rapie  <\/li>\n\n\n\n<li>d\u00e9faut constitutionnel dans des g\u00e8nes importants pour le maintien de l&#8217;int\u00e9grit\u00e9 cellulaire et la r\u00e9gulation immunitaire<\/li>\n\n\n\n<li>l\u00e9sion \u00e0 m\u00e9diation immunitaire des cellules h\u00e9matopo\u00ef\u00e9tiques.<\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<p>Cette derni\u00e8re est la plus fr\u00e9quente et est \u00e9galement appel\u00e9e &#8220;an\u00e9mie aplasique idiopathique&#8221;. On pense qu&#8217;il s&#8217;agit d&#8217;une r\u00e9action auto-immune provoqu\u00e9e par des lymphocytes T activ\u00e9s contre les cellules souches et les pr\u00e9curseurs sanguins. L&#8217;h\u00e9mogramme montre une an\u00e9mie normocytaire (MCV normal) avec une r\u00e9ticulocytop\u00e9nie, une thrombocytop\u00e9nie marqu\u00e9e et une leucop\u00e9nie avec neutrop\u00e9nie. L&#8217;aspiration de la moelle osseuse ne r\u00e9v\u00e8le que peu ou pas de pr\u00e9curseurs et la biopsie de la moelle osseuse r\u00e9v\u00e8le une cellularit\u00e9 fortement r\u00e9duite avec une augmentation de la moelle grasse, ce qui est caract\u00e9ristique. Le tableau clinique est caract\u00e9ris\u00e9 par une an\u00e9mie (p\u00e2leur, fatigue), une neutrop\u00e9nie (infection) et une thrombocytop\u00e9nie (saignements) [2].      <\/p>\n\n\n\n<h3 id=\"apercu-des-options-de-traitement\" class=\"wp-block-heading\">Aper\u00e7u des options de traitement<\/h3>\n\n\n\n<p>La <strong>transplantation de cellules souches h\u00e9matopo\u00ef\u00e9tiques<\/strong> est une option th\u00e9rapeutique potentiellement curative <strong>.<\/strong> Il s&#8217;agit du traitement de choix, en particulier pour les jeunes patients ayant un donneur compatible. C&#8217;est pourquoi, d\u00e8s le diagnostic, les fr\u00e8res et s\u0153urs sont examin\u00e9s pour d\u00e9terminer leur compatibilit\u00e9 avec l&#8217;antig\u00e8ne leucocytaire humain.   <\/p>\n\n\n\n<p>Pour les patients qui ne sont pas \u00e9ligibles \u00e0 la transplantation ou qui n&#8217;ont pas de donneur, une alternative est le <strong>traitement immunosuppresseur<\/strong> par l&#8217;antithymocyte globuline de cheval (ATG) en combinaison avec la ciclosporine. Cette option de traitement est efficace chez la majorit\u00e9 des patients, mais pas chez tous, selon le Dr Young [1]. Environ deux tiers des patients y r\u00e9pondent [3]. Pendant de nombreuses ann\u00e9es, diff\u00e9rentes m\u00e9thodes ont \u00e9t\u00e9 test\u00e9es sans succ\u00e8s pour am\u00e9liorer les r\u00e9sultats du traitement immunosuppresseur standard (IST). Finalement, une perc\u00e9e a \u00e9t\u00e9 r\u00e9alis\u00e9e : une \u00e9tude de phase I\/II ouverte et non randomis\u00e9e a montr\u00e9 que l&#8217;<strong>ajout d&#8217;eltrombopag<\/strong> \u00e0 l&#8217;ATG et \u00e0 la ciclosporine chez des patients na\u00effs souffrant d&#8217;an\u00e9mie aplasique s\u00e9v\u00e8re ou tr\u00e8s s\u00e9v\u00e8re entra\u00eenait des taux de r\u00e9ponse consid\u00e9rables [4].       <\/p>\n\n\n\n<figure class=\"wp-block-table\"><table class=\"has-background has-fixed-layout\" style=\"background-color:#8dd2fc87\"><tbody><tr><td>Le crit\u00e8re d&#8217;\u00e9valuation principal de l&#8217;\u00e9tude \u00e9tait une r\u00e9ponse h\u00e9matologique compl\u00e8te \u00e0 trois mois, d\u00e9finie par un taux d&#8217;h\u00e9moglobine sup\u00e9rieur \u00e0 10 g par dl, un nombre absolu de neutrophiles sup\u00e9rieur \u00e0 1000 par mm<sup>3<\/sup> et un nombre de plaquettes >100 000 par mm<sup>3<\/sup> chez les patients n&#8217;ayant pas re\u00e7u de transfusion. Les crit\u00e8res de r\u00e9ponse partielle \u00e9taient l&#8217;absence de transfusion (\u00e0 la fois de globules rouges et de plaquettes), avec un groupe sanguin ne r\u00e9pondant pas aux crit\u00e8res d&#8217;an\u00e9mie aplasique s\u00e9v\u00e8re, mais insuffisant pour une r\u00e9ponse compl\u00e8te.<\/td><\/tr><\/tbody><\/table><\/figure>\n\n\n\n<h3 id=\"leltrombopag-stimule-lhematopoiese-au-niveau-des-cellules-souches\" class=\"wp-block-heading\">L&#8217;eltrombopag stimule l&#8217;h\u00e9matopo\u00ef\u00e8se au niveau des cellules souches<\/h3>\n\n\n\n<p>Cet agoniste oral des r\u00e9cepteurs de la thrombopo\u00ef\u00e9tine agit sur le contr\u00f4le de la formation des cellules souches sanguines et des plaquettes. Le m\u00e9dicament active la thrombopo\u00ef\u00e9tine, qui contr\u00f4le la formation des plaquettes et du sang (h\u00e9matopo\u00ef\u00e8se). L&#8217;\u00e9tude randomis\u00e9e contr\u00f4l\u00e9e de phase III RACE<em> (Randomized, Multicenter Trial Comparing Horse ATG plus Cyclosporine with or without Eltrombopag as First-Line)<\/em> a compar\u00e9 l&#8217;IST seul (ATG plus ciclosporine) \u00e0 l&#8217;IST plus Eltrombopag comme traitement de premi\u00e8re ligne chez des patients atteints d&#8217;an\u00e9mie aplasique s\u00e9v\u00e8re ou tr\u00e8s s\u00e9v\u00e8re [3]. Le temps m\u00e9dian jusqu&#8217;\u00e0 la premi\u00e8re r\u00e9ponse et jusqu&#8217;\u00e0 la r\u00e9ponse compl\u00e8te s&#8217;est av\u00e9r\u00e9 plus court dans le bras d&#8217;\u00e9tude avec IST plus eltrombopag (groupe exp\u00e9rimental, EG) par rapport au bras d&#8217;\u00e9tude dans lequel IST seul a \u00e9t\u00e9 prescrit (groupe de contr\u00f4le, KG). Ces temps de r\u00e9ponse plus courts expliquent pourquoi le groupe EG \u00e9tait auparavant ind\u00e9pendant des transfusions de globules rouges et de plaquettes.      <\/p>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li>Les patients du GC ont re\u00e7u des IST consistant en ATG (40 mg par kg de poids corporel par jour pendant quatre jours cons\u00e9cutifs) plus de la ciclosporine orale (5 mg par kg de poids corporel par jour d\u00e8s le premier jour pendant au moins 12 mois). La ciclosporine a ensuite \u00e9t\u00e9 r\u00e9duite pendant les 12 mois suivants et arr\u00eat\u00e9e apr\u00e8s 24 mois.   <\/li>\n\n\n\n<li>Les patients de la CE ont re\u00e7u le traitement exp\u00e9rimental consistant en IST plus eltrombopag (150 mg par jour \u00e0 partir du jour 14). Les caract\u00e9ristiques d\u00e9mographiques et cliniques des participants des deux groupes \u00e9taient comparables. La dur\u00e9e m\u00e9diane de suivi a \u00e9t\u00e9 de 24 mois.    <\/li>\n\n\n\n<li>Le pourcentage de patients ayant compl\u00e8tement r\u00e9pondu au traitement \u00e0 trois mois \u00e9tait de 10 % dans le groupe de r\u00e9f\u00e9rence et de 22 % dans le groupe communautaire (odds ratio group\u00e9 [OR], 3,2 ; IC \u00e0 95 % : 1,3-7,8 ; p=0,01),  <strong>Tab. 1).<\/strong><\/li>\n\n\n\n<li>Le taux de r\u00e9ponse global \u00e0 3 mois \u00e9tait plus faible dans le groupe de contr\u00f4le (31%) que dans la CE (59%) et le temps m\u00e9dian jusqu&#8217;\u00e0 la premi\u00e8re r\u00e9ponse \u00e9tait de 8,8 mois dans le groupe de contr\u00f4le et de 3,0 mois dans la CE. Apr\u00e8s 12 mois, le taux de r\u00e9ponse compl\u00e8te \u00e9tait de 33% dans le groupe t\u00e9moin et de 52% dans le groupe t\u00e9moin. Le d\u00e9lai m\u00e9dian avant la premi\u00e8re r\u00e9ponse \u00e9tait de 3,0 mois dans le bras eltrombopag et de 8,8 mois dans le bras PC.    <\/li>\n<\/ul>\n\n\n<div class=\"wp-block-image\">\n<figure class=\"aligncenter size-full is-resized\"><a href=\"https:\/\/medizinonline.com\/wp-content\/uploads\/2024\/11\/tab1_HP11_s34.png\"><img fetchpriority=\"high\" decoding=\"async\" width=\"2194\" height=\"1698\" src=\"https:\/\/medizinonline.com\/wp-content\/uploads\/2024\/11\/tab1_HP11_s34.png\" alt=\"\" class=\"wp-image-390589\" style=\"width:500px\" srcset=\"https:\/\/medizinonline.com\/wp-content\/uploads\/2024\/11\/tab1_HP11_s34.png 2194w, https:\/\/medizinonline.com\/wp-content\/uploads\/2024\/11\/tab1_HP11_s34-800x619.png 800w, https:\/\/medizinonline.com\/wp-content\/uploads\/2024\/11\/tab1_HP11_s34-1160x898.png 1160w, https:\/\/medizinonline.com\/wp-content\/uploads\/2024\/11\/tab1_HP11_s34-1536x1189.png 1536w, https:\/\/medizinonline.com\/wp-content\/uploads\/2024\/11\/tab1_HP11_s34-1120x867.png 1120w, https:\/\/medizinonline.com\/wp-content\/uploads\/2024\/11\/tab1_HP11_s34-1600x1238.png 1600w, https:\/\/medizinonline.com\/wp-content\/uploads\/2024\/11\/tab1_HP11_s34-1920x1486.png 1920w\" sizes=\"(max-width: 2194px) 100vw, 2194px\" \/><\/a><\/figure>\n<\/div>\n\n\n<p>L&#8217;incidence des effets ind\u00e9sirables graves \u00e9tait comparable dans les deux groupes ; les interruptions de traitement li\u00e9es au traitement ont \u00e9t\u00e9 rares. Des mutations somatiques ont \u00e9t\u00e9 d\u00e9tect\u00e9es avant le d\u00e9but de l&#8217;\u00e9tude chez 31% des patients de la CE et 29% des patients du groupe t\u00e9moin. Ces pourcentages ont augment\u00e9 jusqu&#8217;\u00e0 55% dans l&#8217;\u00e9tude EG et 66% dans l&#8217;\u00e9tude KG \u00e0 6 mois apr\u00e8s la ligne de base, sans effet sur la r\u00e9ponse h\u00e9matologique ni sur les taux de survie \u00e0 2 ans (90% dans l&#8217;\u00e9tude EG contre 85% dans l&#8217;\u00e9tude KG).    <\/p>\n\n\n\n<p>Les greffes de moelle osseuse haplo-identiques sont \u00e9galement prometteuses pour \u00e9largir l&#8217;acc\u00e8s aux greffes de cellules souches h\u00e9matopo\u00ef\u00e9tiques, a mentionn\u00e9 le conf\u00e9rencier [1,5].  <\/p>\n\n\n\n<p><em>Congr\u00e8s : EHA2024  <\/em><\/p>\n\n\n\n<p><\/p>\n\n\n\n<p>Litt\u00e9rature :<\/p>\n\n\n\n<ol class=\"wp-block-list\">\n<li>&#8220;Immune aplastic anemia : Update on Pathophysiology and New Treatments&#8221;, Dr. Neal S. Young, EHA2024, Madrid, 13.6-16.6.2024.<\/li>\n\n\n\n<li>Lauten M, Erlacher M, Kn\u00f6fler R : H\u00e9matologie. P\u00e9diatrie 2019 : 541-570.   <\/li>\n\n\n\n<li>Peffault de Latour R, et al : Eltrombopag Added to Immunosuppression in Severe Aplastic Anemia. N Engl J Med 2022 ; 386(1) : 11-23.  <\/li>\n\n\n\n<li>Townsley DM, et al : Eltrombopag ajout\u00e9 \u00e0 l&#8217;immunosuppression standard pour l&#8217;an\u00e9mie aplasique. N Engl J Med 2017 ; 376 : 1540-1550.  <\/li>\n\n\n\n<li>DeZern A, et al : Alternative donor BMT with post-transplant cyclophosphamide as initial therapy for acquired severe aplastic anemia [published online ahead of print, 2023 Apr 21]. Blood 2023 ; blood.2023020435. doi:10.1182\/blood.2023020435.<\/li>\n<\/ol>\n\n\n\n<p><\/p>\n\n\n\n<p class=\"has-small-font-size\"><em><em>HAUSARZT PRAXIS 2024; 19(11): 34\u201335 (publi\u00e9 le 25.11.24, ahead of print)<\/em><\/em><br><em>InFo ONKOLOGIE &amp; H\u00c4MATOLOGIE 2024; 12(6): 26\u201327<\/em><\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>L&#8217;an\u00e9mie aplasique est associ\u00e9e \u00e0 une hypocellularit\u00e9 de la moelle osseuse et \u00e0 une pancytop\u00e9nie. 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