{"id":334689,"date":"2020-03-16T01:00:00","date_gmt":"2020-03-16T00:00:00","guid":{"rendered":"https:\/\/medizinonline.com\/alleviare-i-pazienti-attraverso-intervalli-di-infusione-piu-lunghi\/"},"modified":"2020-03-16T01:00:00","modified_gmt":"2020-03-16T00:00:00","slug":"alleviare-i-pazienti-attraverso-intervalli-di-infusione-piu-lunghi","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/medizinonline.com\/it\/alleviare-i-pazienti-attraverso-intervalli-di-infusione-piu-lunghi\/","title":{"rendered":"Alleviare i pazienti attraverso intervalli di infusione pi\u00f9 lunghi"},"content":{"rendered":"

La distruzione cronica dei globuli rossi \u00e8 caratteristica dell’emoglobinuria parossistica notturna. Le mutazioni nel gene PIG-A portano a un deficit di GPI-AP, che si traduce in un’attivazione incontrollata del complemento. L’inibizione del complemento C5, che deve essere somministrata solo ogni otto settimane per la prima volta, pu\u00f2 aiutare.<\/strong><\/p>\n

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La caratteristica principale della rara emoglobinuria parossistica notturna cronica e progressiva (PNH) \u00e8 l’emolisi mediata dal complemento. A causa di una mutazione acquisita, le proteine di ancoraggio del glicofosfatidilostiolo (GPI) mancano nelle cellule staminali ematopoietiche del midollo osseo. Di conseguenza, le proteine ancorate al GPI non possono essere formate, soprattutto sulla superficie degli eritrociti rossi. La protezione contro il sistema del complemento, una parte del sistema immunitario dell’organismo, viene meno. I globuli rossi vengono scambiati per invasori, attaccati e distrutti. Il complesso di attacco alla membrana (MAK) penetra nel bilayer lipidico della cellula e innesca la lisi degli eritrociti. L’intero contenuto cellulare, compresa l’emoglobina e la LDH, viene rilasciato nel plasma (Fig. 1)<\/strong>.<\/p>\n

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Malattia complessa con sintomi variabili<\/h2>\n

La malattia \u00e8 caratterizzata da anemia emolitica, emoglobinuria e insufficienza o fallimento del midollo osseo, tra gli altri sintomi. Classicamente si manifesta soprattutto con affaticamento, una qualit\u00e0 di vita ridotta e dispnea da sforzo. Tuttavia, possono verificarsi anche i sintomi non specifici che spesso accompagnano le crisi emolitiche. Tuttavia, la causa principale dell’aumento della morbilit\u00e0 e della mortalit\u00e0 dei pazienti \u00e8 la trombofilia. Fino al 50% di tutte le persone colpite sviluppano trombosi senza misure terapeutiche specifiche. Il 35% dei pazienti muore entro 5 anni dalla diagnosi.<\/p>\n

La diagnosi precoce \u00e8 essenziale per migliorare la prognosi delle persone colpite. La PNH pu\u00f2 essere diagnosticata utilizzando la citometria a flusso ad alta sensibilit\u00e0 e un esame clinico completo. Tuttavia, molti medici non sono consapevoli della complessit\u00e0 dei sintomi e della variabilit\u00e0 della malattia. Di conseguenza, la PNH spesso non viene riconosciuta e la diagnosi viene fatta solo dopo un ritardo da uno a pi\u00f9 di 5 anni. Tuttavia, ci sono gruppi ad alto rischio in cui la presenza di PNH deve essere considerata (Fig. 2)<\/strong>.<\/p>\n

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La gestione della terapia migliora<\/h2>\n

Per fermare l’emolisi, le funzioni terminali della cascata del complemento vengono interferite con gli inibitori del complemento. Le funzioni prossimali, invece, rimangono. Per esempio, il tasso di eventi tromboembolici (TE) \u00e8 stato significativamente ridotto da 11,54 a 0,72 nei pazienti trattati con anticoagulanti. L’inibitore \u00e8 stato convincente anche in termini di beneficio clinico a lungo termine. L’unico inconveniente: il breve intervallo di infusione. Ora l’inibitore potrebbe essere ulteriormente sviluppato e l’emivita estesa (Ravulizumab). Riducendo il numero di infusioni a 6-7 all’anno, la qualit\u00e0 di vita delle persone colpite \u00e8 migliorata in modo significativo e anche il rischio di emolisi da rottura \u00e8 stato ridotto dal 10,7% al 4%.<\/p>\n

Fonte: Riunione annuale 2019 delle Societ\u00e0 di Ematologia e Oncologia Medica di lingua tedesca (DGHO)<\/em><\/p>\n

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InFo ONCOLOGIA & EMATOLOGIA 2019; 7(6): 32-33 (pubblicato il 6.12.19, prima della stampa).<\/em><\/p>\n

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