{"id":336724,"date":"2019-02-09T01:00:00","date_gmt":"2019-02-09T00:00:00","guid":{"rendered":"https:\/\/medizinonline.com\/nuova-terapia-per-una-rara-malattia-del-sangue\/"},"modified":"2019-02-09T01:00:00","modified_gmt":"2019-02-09T00:00:00","slug":"nuova-terapia-per-una-rara-malattia-del-sangue","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/medizinonline.com\/it\/nuova-terapia-per-una-rara-malattia-del-sangue\/","title":{"rendered":"Nuova terapia per una rara malattia del sangue"},"content":{"rendered":"<p><strong>La malattia autoimmune TTP \u00e8 rara, pericolosa per la vita e difficile da trattare. I risultati di un ampio studio di fase III che ha coinvolto l&#8217;Inselspital di Berna stanno ora attirando l&#8217;attenzione su una nuova opzione terapeutica: il caplacizumab.<\/strong><\/p>\n<p> <!--more--> <\/p>\n<p>Con un&#8217;incidenza annuale di due o tre nuovi casi per milione, la porpora trombotica trombocitopenica (TTP) \u00e8 rara. Se non viene trattata, porta alla morte nel giro di pochi giorni. Sono colpite soprattutto le persone pi\u00f9 giovani e precedentemente sane, in prevalenza donne.<\/p>\n<p>Nelle persone sane, la proteasi ADAMTS13 taglia la proteina &#8220;fattore Von Willebrand&#8221; (VWF) e quindi impedisce alle piastrine di aderire al VWF. L&#8217;ADAMTS13 manca nella malattia autoimmune TTP. Si formano dei coaguli e gli organi sono meno riforniti di sangue, il che pu\u00f2 portare a insufficienza renale, infarto o ictus.<\/p>\n<p>Fino ad oggi, la plasmaferesi quotidiana (estrazione degli autoanticorpi, aggiunta di ADAMTS13) in combinazione con gli immunosoppressori era considerata il gold standard nel trattamento della TTP. Tuttavia, il 10-20% dei pazienti muore durante un episodio acuto; pi\u00f9 della met\u00e0 subisce danni permanenti agli organi e limitazioni, spesso di natura neurologica. Le ricadute sono frequenti.<\/p>\n<p>Uno studio internazionale di fase III con la partecipazione del Dipartimento di Ematologia dell&#8217;Inselspital di Berna ha ora confermato l&#8217;efficacia di un promettente approccio terapeutico. Il nanocorpo caplacizumab, che ha come bersaglio il VWF, fa s\u00ec che il VWF e le piastrine non si attacchino insieme, il che significa che la malattia pu\u00f2 essere allontanata in pochi giorni e che si possono evitare ulteriori danni agli organi. Lo studio ha coinvolto 145 pazienti, met\u00e0 dei quali ha ricevuto il Nanobody o il placebo per 30 giorni, oltre allo scambio di plasma. Per il 75% del gruppo verum, la fase acuta della TTP \u00e8 terminata dopo soli 2,95 giorni (gruppo placebo: 4,5 giorni). Inoltre, i soggetti nanobody hanno richiesto meno plasmaferesi (mediana 5 vs. 7) e hanno potuto essere dimessi prima. Il profilo degli effetti collaterali \u00e8 stato simile in entrambi i gruppi, anche se il sanguinamento minore \u00e8 stato pi\u00f9 frequente con il trattamento Nanobody, come previsto (65% contro 48%).<\/p>\n<p><em>Fonte: Scully M, et al: Trattamento con caplacizumab per la porpora trombotica trombocitopenica acquisita. N Engl J Med 2019; doi: 10.1056\/NEJMoa1806311 [Epub ahead of print].<\/em><\/p>\n<p>&nbsp;<\/p>\n<p>&nbsp;<\/p>\n<p><em>PRATICA GP 2019; 14(1): 2<\/em><\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>La malattia autoimmune TTP \u00e8 rara, pericolosa per la vita e difficile da trattare. 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