{"id":340641,"date":"2016-11-18T01:00:00","date_gmt":"2016-11-18T00:00:00","guid":{"rendered":"https:\/\/medizinonline.com\/il-ruolo-del-trapianto-autologo-di-cellule-staminali-ematopoietiche-nella-sm\/"},"modified":"2016-11-18T01:00:00","modified_gmt":"2016-11-18T00:00:00","slug":"il-ruolo-del-trapianto-autologo-di-cellule-staminali-ematopoietiche-nella-sm","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/medizinonline.com\/it\/il-ruolo-del-trapianto-autologo-di-cellule-staminali-ematopoietiche-nella-sm\/","title":{"rendered":"Il ruolo del trapianto autologo di cellule staminali ematopoietiche nella SM"},"content":{"rendered":"

Negli ultimi anni, sono stati pubblicati risultati impressionanti sul trapianto autologo di cellule staminali ematopoietiche nei pazienti con sclerosi multipla. In un dibattito pro-con al 32\u00b0 Congresso del Comitato Europeo per il Trattamento e la Ricerca nella Sclerosi Multipla (ECTRIMS), sono state discusse non solo le opportunit\u00e0 di questa opzione, ma anche i suoi rischi. <\/strong><\/p>\n

<\/p>\n

Con oltre 9.300 partecipanti provenienti da quasi 100 Paesi, il congresso di quest’anno del Comitato Europeo per la Cura e la Ricerca nella Sclerosi Multipla (ECTRIMS) ha stabilito un nuovo record. E con oltre 2000 abstract presentati, \u00e8 stato stabilito un nuovo record anche in questo settore. Tra le 65 sessioni scientifiche del programma del congresso c’erano diverse “Sessioni a tema caldo”. Si trattava di dibattiti pro e contro su un argomento specifico. Uno di questi dibattiti riguardava il ruolo del trapianto autologo di cellule staminali ematopoietiche (aHSCT) nella sclerosi multipla recidivante-remittente (SMRR). Il Prof. Dr. med. Gianluigi Mancardi, Italia, ha rappresentato il lato dei proponenti in questo dibattito.<\/p>\n

Risultati impressionanti<\/h2>\n

All’inizio della sua presentazione, il Prof. Mancardi ha chiarito due punti: “In primo luogo, il trapianto autologo di cellule staminali ematopoietiche non \u00e8 una terapia per tutti i pazienti con SM. Tuttavia, \u00e8 un’opzione possibile per i pazienti con un decorso grave e aggressivo della malattia. In secondo luogo, l’aHSCT non porta solo all’immunosoppressione, ma anche al reset immunitario”.<\/p>\n

Ha poi spiegato che la storia dell’aHSCT nella SM \u00e8 iniziata nel 1995. “All’epoca, questa terapia veniva somministrata soprattutto ai pazienti con SM progressiva e con un alto grado di disabilit\u00e0. La sopravvivenza libera da progressione ottenuta con il trattamento dopo cinque anni \u00e8 stata del 46%, che \u00e8 un buon risultato considerando la popolazione di pazienti trattata”, ha detto. A quel punto era diventato chiaro che la TCSN aveva un effetto profondo sull’infiammazione associata alla SM. “In diverse occasioni, dopo il trapianto \u00e8 stata osservata una scomparsa completa dell’attivit\u00e0 di risonanza magnetica per molti anni”, ha spiegato il Prof. Mancardi.<\/p>\n

Negli ultimi due anni sono stati pubblicati molti altri lavori sull’aHSCT nella SM. Il relatore ha sottolineato: “Questi studi includevano un’ampia percentuale di pazienti con SMRR aggressiva. Ad esempio, uno studio svedese ha incluso un totale di 48 pazienti, di cui 34 (83%) con SMRR [1]. Cinque anni dopo l’aHSCT, la sopravvivenza libera da malattia (nessuna recidiva, nessuna nuova lesione alla risonanza magnetica e nessuna progressione EDSS) \u00e8 stata del 68%. Un altro studio degli Stati Uniti ha incluso solo pazienti con SMRR (n=25) [2]. La sopravvivenza libera da eventi dopo tre anni \u00e8 stata del 78,4%. “Questo \u00e8 notevole”, ha detto il Prof. Mancardi in questo contesto. Una serie di casi pubblicata nel 2015 comprendeva 123 pazienti con SM-RR e 28 con malattia secondaria progressiva (SMSP) [3]. Dopo quattro anni, la sopravvivenza senza attivit\u00e0 di malattia (nessuna ricaduta acuta, nessuna progressione e nessun Gd-uptaking o nuove lesioni T2) era del 68%.<\/p>\n

Lo studio pi\u00f9 recente ha incluso 24 pazienti, met\u00e0 con SMRR e met\u00e0 con SMSP [4]. Nel periodo tra la diagnosi e l’aHSCT, \u00e8 stato registrato un totale di 167 ricadute cliniche e 188 lesioni Gd+. In un follow-up mediano di 6,7 anni dopo il trapianto, non si sono verificate ulteriori recidive nella popolazione studiata e non sono state registrate nuove lesioni Gd+. “Ci\u00f2 conferma il profondo effetto di questo trattamento sull’infiammazione”, ha detto il Prof. Mancardi. Sormani et al. hanno anche recentemente scoperto che un numero significativamente maggiore di pazienti non presenta alcuna evidenza di attivit\u00e0 di malattia (“no evidence of disease activity” [NEDA]; cio\u00e8 nessuna ricaduta, nessuna progressione della disabilit\u00e0 e nessuna attivit\u00e0 di risonanza magnetica) a due e cinque anni dall’aHSCT rispetto ai pazienti trattati con terapia modificante la malattia [5]. Questo nonostante il fatto che i pazienti trapiantati soffrissero in genere di una SM pi\u00f9 attiva rispetto ai pazienti degli studi clinici. In conclusione, il Prof. Mancardi ha detto che a suo avviso non c’\u00e8 dubbio che l’aHSCT sia efficace nei pazienti con SMRR aggressiva.<\/p>\n

Il metodo non \u00e8 privo di rischi<\/h2>\n

Il Prof. Dr. Jeffrey Cohen, USA, \u00e8 salito sul podio come rappresentante della posizione contra. A titolo introduttivo, ha chiarito che i dati finora disponibili sull’aHSCT, con un’unica eccezione, provenivano da studi di fase II non controllati o da serie di casi, che mostravano anche una grande eterogeneit\u00e0 in termini di popolazione di studio, follow-up e protocollo di condizionamento utilizzato per l’immunoablazione (Tab. 1) <\/strong>[1\u20134,6]. “Sono d’accordo che i dati, considerati nel loro insieme, supportano un’efficacia elevata e sostenuta dell’aHSCT, ma il metodo deve essere utilizzato nei pazienti appropriati”, ha detto il Prof. Cohen. “Penso che siano soprattutto i pazienti giovani con una durata relativamente breve della malattia, che hanno una SM altamente attiva con attivit\u00e0 clinica e di risonanza magnetica nonostante la terapia di prima o seconda linea, a poter beneficiare di questa opzione”. Tuttavia, ha anche sottolineato l’altra faccia della medaglia: “L’aHSCT non \u00e8 priva di rischi”. In tutti gli studi citati sono state registrate tossicit\u00e0 acute e gravi. “Si trattava principalmente di tossicit\u00e0 precoci, legate soprattutto al condizionamento e alla successiva fase aplastica. Inoltre, sono stati descritti anche alcuni effetti tardivi, come disturbi autoimmuni secondari o herpes zoster”. Per quanto riguarda la mortalit\u00e0 legata al trapianto, al congresso sono stati presentati i dati attuali di una meta-analisi [7]. Ha mostrato che la mortalit\u00e0 \u00e8 diminuita significativamente dopo il 2005 (dal 3,6% all’anno prima del 2005 allo 0,3% dopo il 2005).<\/p>\n

 <\/p>\n

\"\"<\/p>\n

 <\/p>\n

Infine, il Prof. Cohen ha detto: “Penso che dobbiamo guardare alla situazione in modo differenziato. I dati finora disponibili possono giustificare l’aHSCT in pazienti selezionati, ma non l’uso generale come alternativa alle sostanze potenti e agli anticorpi monoclonali attualmente disponibili”. Per poter definire con maggiore precisione il ruolo dell’aHSCT nella SM, \u00e8 necessario confrontare l’efficacia e la sicurezza di questo metodo con le terapie altamente efficaci attualmente disponibili in uno studio prospettico e randomizzato.<\/p>\n

Fonte: 32\u00b0<\/sup> Congresso del Comitato Europeo per il Trattamento e la Ricerca nella Sclerosi Multipla (ECTRIMS). 14-17 settembre 2016, Londra\/Regno Unito.<\/em><\/p>\n

 <\/p>\n

Letteratura:<\/p>\n

    \n
  1. Burman J, et al: Trapianto autologo di cellule staminali ematopoietiche per la sclerosi multipla aggressiva: l’esperienza svedese. J Neurol Neurosurg Psychiatry 2014; 85: 1116-1121.<\/li>\n
  2. Nash R, et al: Terapia immunosoppressiva ad alto dosaggio e trapianto autologo di cellule ematopoietiche per la sclerosi multipla recidivante-remittente (HALT-MS): una relazione ad interim di 3 anni. JAMA Neurol 2015; 72: 159-169.<\/li>\n
  3. Burt RK, et al: Associazione del trapianto di cellule staminali ematopoietiche non mieloablative con la disabilit\u00e0 neurologica nei pazienti con sclerosi multipla recidivante-remittente. JAMA 2015; 313: 275-284.<\/li>\n
  4. Atkins HL, et al: Immunoablazione e trapianto autologo di cellule staminali emopoietiche per la sclerosi multipla aggressiva: uno studio multicentrico di fase 2 a gruppo unico. Lancet 2016; 388: 576-585.<\/li>\n
  5. Sormani MP, et al: Lo stato NEDA nella SM altamente attiva pu\u00f2 essere ottenuto pi\u00f9 facilmente con il trapianto autologo di cellule staminali ematopoietiche rispetto ad altri farmaci. Mult Scler 2016 Apr 26. pii: 1352458516645670. [Epub ahead of print]<\/li>\n
  6. Mancardi GL, et al: Trapianto autologo di cellule staminali ematopoietiche nella sclerosi multipla: uno studio di fase II. Neurologia 2015; 84: 981-988.<\/li>\n
  7. Sormani MP, et al: Trapianto autologo di cellule staminali ematopoietiche nella sclerosi multipla: una meta-analisi. Ectrims 2016, Abstract P751.<\/li>\n<\/ol>\n

     <\/p>\n

    \nInFo NEUROLOGIA & PSICHIATRIA 2016; 14(6): 46-47<\/em><\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"

    Negli ultimi anni, sono stati pubblicati risultati impressionanti sul trapianto autologo di cellule staminali ematopoietiche nei pazienti con sclerosi multipla. In un dibattito pro-con al 32\u00b0 Congresso del Comitato Europeo…<\/p>\n","protected":false},"author":7,"featured_media":61552,"comment_status":"closed","ping_status":"","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"_acf_changed":false,"pmpro_default_level":"","cat_1_feature_home_top":false,"cat_2_editor_pick":false,"csco_eyebrow_text":"Sessione tematica ECTRIMS","footnotes":""},"category":[11371,11522,11494,11550,11515],"tags":[40407,12320,12315,15547,13292],"powerkit_post_featured":[],"class_list":["post-340641","post","type-post","status-publish","format-standard","has-post-thumbnail","category-neurologia-it","category-rapporti-del-congresso","category-reumatologia-it","category-rx-it","category-studi","tag-ahsct-it","tag-ectrims-it","tag-sclerosi-multipla","tag-sm","tag-smrr","pmpro-has-access"],"acf":[],"publishpress_future_action":{"enabled":false,"date":"2026-07-13 09:37:58","action":"change-status","newStatus":"draft","terms":[],"taxonomy":"category","extraData":[]},"publishpress_future_workflow_manual_trigger":{"enabledWorkflows":[]},"wpml_current_locale":"it_IT","wpml_translations":{"pt_PT":{"locale":"pt_PT","id":340648,"slug":"o-papel-dos-transplantes-autologos-de-celulas-estaminais-hematopoieticas-em-em","post_title":"O papel dos transplantes aut\u00f3logos de c\u00e9lulas estaminais hematopoi\u00e9ticas em EM","href":"https:\/\/medizinonline.com\/pt-pt\/o-papel-dos-transplantes-autologos-de-celulas-estaminais-hematopoieticas-em-em\/"},"es_ES":{"locale":"es_ES","id":340655,"slug":"el-papel-del-trasplante-autologo-de-celulas-madre-hematopoyeticas-en-la-em","post_title":"El papel del trasplante aut\u00f3logo de c\u00e9lulas madre hematopoy\u00e9ticas en la EM","href":"https:\/\/medizinonline.com\/es\/el-papel-del-trasplante-autologo-de-celulas-madre-hematopoyeticas-en-la-em\/"}},"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/medizinonline.com\/it\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/340641","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/medizinonline.com\/it\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/medizinonline.com\/it\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/medizinonline.com\/it\/wp-json\/wp\/v2\/users\/7"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/medizinonline.com\/it\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=340641"}],"version-history":[{"count":0,"href":"https:\/\/medizinonline.com\/it\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/340641\/revisions"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/medizinonline.com\/it\/wp-json\/wp\/v2\/media\/61552"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/medizinonline.com\/it\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=340641"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/medizinonline.com\/it\/wp-json\/wp\/v2\/category?post=340641"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/medizinonline.com\/it\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=340641"},{"taxonomy":"powerkit_post_featured","embeddable":true,"href":"https:\/\/medizinonline.com\/it\/wp-json\/wp\/v2\/powerkit_post_featured?post=340641"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}