{"id":340943,"date":"2016-09-15T02:00:00","date_gmt":"2016-09-15T00:00:00","guid":{"rendered":"https:\/\/medizinonline.com\/nuove-opzioni-terapeutiche-e-miglioramento-della-sopravvivenza-nelle-leucemie-acute\/"},"modified":"2016-09-15T02:00:00","modified_gmt":"2016-09-15T00:00:00","slug":"nuove-opzioni-terapeutiche-e-miglioramento-della-sopravvivenza-nelle-leucemie-acute","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/medizinonline.com\/it\/nuove-opzioni-terapeutiche-e-miglioramento-della-sopravvivenza-nelle-leucemie-acute\/","title":{"rendered":"Nuove opzioni terapeutiche e miglioramento della sopravvivenza nelle leucemie acute"},"content":{"rendered":"<p><strong>Quest&#8217;anno, il Congresso dell&#8217;Associazione Europea di Ematologia (EHA) si \u00e8 tenuto a Copenhagen dal 9 al 12 giugno. Riportiamo i risultati di studi incoraggianti sulla terapia della LAM nei pazienti anziani e sul miglioramento della sopravvivenza degli adulti con ALL. I primi risultati di una terapia genica sperimentale per l&#8217;emofilia B fanno sperare che in futuro questi pazienti non dovranno pi\u00f9 iniettarsi regolarmente il fattore IX per evitare gravi emorragie.<\/strong><\/p>\n<p> <!--more--> <\/p>\n<p>La terapia della leucemia mieloide acuta (AML) nei pazienti anziani \u00e8 spesso difficile, perch\u00e9 di solito non tollerano bene la chemioterapia intensiva. Pertanto, vengono utilizzate sostanze demetilanti come la decitabina o l&#8217;azacitidina (HMA). All&#8217;EHA sono stati presentati i dati di uno studio di fase 1 in cui pazienti anziani affetti da AML che avevano rifiutato una terapia aggressiva sono stati trattati con vadastuximab talirine (SGN-CD33A\/33A) in combinazione con azacitidina o decitabina [1]. Il 33A \u00e8 un coniugato di un anticorpo e di un agente che uccide le cellule e che ha come bersaglio il CD33, un recettore espresso sulle cellule tumorali nella maggior parte dei pazienti con AML.<\/p>\n<h2 id=\"remissioni-piu-rapide-e-sostenute-nei-pazienti-anziani-con-aml\">Remissioni pi\u00f9 rapide e sostenute nei pazienti anziani con AML<\/h2>\n<p>53 pazienti affetti da AML (64% uomini, et\u00e0 mediana 75 anni) hanno ricevuto la terapia combinata di azacitidina o decitabina pi\u00f9 33A. Il 73% ha raggiunto la remissione completa, in media dopo due cicli di trattamento. I tassi di mortalit\u00e0 erano del 2% dopo 30 e dell&#8217;8% dopo 60 giorni. Il 70% dei pazienti era ancora vivo al momento della presentazione dei dati, con un follow-up mediano di 4,7 mesi (la sopravvivenza mediana libera da progressione per i pazienti con remissione completa \u00e8 attualmente di 6,9 mesi). Gli effetti collaterali pi\u00f9 comuni di grado 3 o superiore sono stati neutropenia febbrile, trombocitopenia e anemia.<\/p>\n<p>La conclusione degli autori dello studio: la combinazione di 33A e HMA \u00e8 stata ben tollerata e ha indotto remissioni sostenute. La remissione si \u00e8 verificata in modo pi\u00f9 rapido e affidabile in circa 50 pazienti trattati, rispetto ai tassi di remissione storici con la monoterapia con HMA in questa popolazione di pazienti. In questi pazienti affetti da AML con fattori di rischio sfavorevoli, i bassi tassi di mortalit\u00e0 e gli alti tassi di remissione sono particolarmente incoraggianti. L&#8217;inizio di uno studio di fase 3 (33A+HMA vs. HMA) \u00e8 previsto per quest&#8217;anno.<\/p>\n<h2 id=\"miglioramento-della-sopravvivenza-nei-pazienti-affetti-da-all\">Miglioramento della sopravvivenza nei pazienti affetti da ALL<\/h2>\n<p>Dal giugno 2008, tutti i pazienti bambini e adulti (18-45 anni) con leucemia linfoblastica acuta (ALL) in Danimarca, Svezia, Finlandia, Islanda, Lituania ed Estonia sono stati trattati secondo il protocollo NOPHO-ALL2008. Questo prescrive una classificazione dei pazienti in quattro gruppi di rischio: Rischio standard [SR], rischio intermedio [IR], rischio elevato [HR] e rischio elevato + trapianto di cellule staminali [HR+hSCT] (in base alla risposta alla terapia dopo 29 giorni di trattamento). Ora \u00e8 stato studiato come l&#8217;applicazione del protocollo abbia influenzato la sopravvivenza libera da eventi (EFS) a 5 anni dei pazienti [2].<\/p>\n<p>Nell&#8217;analisi sono stati inclusi i dati di 1509 pazienti, 221 dei quali erano adulti. Nel gruppo degli adulti, una percentuale pi\u00f9 alta era affetta da IR o HR rispetto ai bambini (1-9 anni) e agli adolescenti (10-17 anni) <strong>(Tabella 1) <\/strong>. L&#8217;EFS complessiva nei pazienti adulti \u00e8 stata del 73% (bambini 88%, adolescenti 79%). Una differenza significativa tra bambini e adulti per quanto riguarda l&#8217;EFS \u00e8 stata osservata solo nei gruppi di pazienti con IR e HR+hSCT, mentre nei gruppi SR e HR il tasso di EFS era praticamente lo stesso. Gli autori dello studio traggono una piacevole conclusione:<\/p>\n<ul>\n<li>L&#8217;EFS dei pazienti ALL adulti \u00e8 migliorata dal 40% (dati storici) al 73% con l&#8217;introduzione del protocollo NOPHO-ALL2008. Ci\u00f2 significa che l&#8217;EFS degli adulti \u00e8 ora quasi altrettanto buona di quella dei bambini.<\/li>\n<li>I pazienti adulti affetti da ALL sono pi\u00f9 spesso ad alto rischio rispetto ai bambini.<\/li>\n<li>Gli adulti tollerano la chemioterapia intensiva quasi come i bambini.<\/li>\n<\/ul>\n<p>&nbsp;<\/p>\n<p><img fetchpriority=\"high\" decoding=\"async\" class=\" size-full wp-image-7673\" alt=\"\" src=\"https:\/\/medizinonline.com\/wp-content\/uploads\/2016\/09\/tab_30_0.jpg\" style=\"height:612px; width:1100px\" width=\"1100\" height=\"612\" srcset=\"https:\/\/medizinonline.com\/wp-content\/uploads\/2016\/09\/tab_30_0.jpg 1100w, https:\/\/medizinonline.com\/wp-content\/uploads\/2016\/09\/tab_30_0-800x445.jpg 800w, https:\/\/medizinonline.com\/wp-content\/uploads\/2016\/09\/tab_30_0-120x67.jpg 120w, https:\/\/medizinonline.com\/wp-content\/uploads\/2016\/09\/tab_30_0-90x50.jpg 90w, https:\/\/medizinonline.com\/wp-content\/uploads\/2016\/09\/tab_30_0-320x178.jpg 320w, https:\/\/medizinonline.com\/wp-content\/uploads\/2016\/09\/tab_30_0-560x312.jpg 560w\" sizes=\"(max-width: 1100px) 100vw, 1100px\" \/><\/p>\n<h2 id=\"\">&nbsp;<\/h2>\n<h2 id=\"terapia-genica-di-successo-per-lemofilia-b\">Terapia genica di successo per l&#8217;emofilia B<\/h2>\n<p>Circa 80.000 uomini in tutto il mondo soffrono di emofilia B &#8211; in questa malattia, il fattore di coagulazione IX (FIX) non funziona a sufficienza o manca del tutto. Nelle persone senza emofilia B, il valore di FIX nel siero \u00e8 di 40-150 UI\/dl, nelle persone con emofilia B grave \u00e8 inferiore all&#8217;1%. I pazienti affetti devono somministrare FIX per via endovenosa una o due volte alla settimana per evitare complicazioni emorragiche. Per evitare un&#8217;emorragia articolare spontanea, \u00e8 necessario raggiungere un valore FIX di 12 UI\/dl.<\/p>\n<p>Al Congresso EHA, i ricercatori statunitensi hanno presentato uno studio in cui i pazienti con emofilia B sono stati trattati con la terapia genica [3]. Hanno ricevuto una dose singola di SPK-9001, un prodotto sperimentale utilizzato per trasferire i geni FIX funzionanti, in modo che l&#8217;organismo possa produrre FIX stesso. Al momento del congresso, quattro pazienti erano stati trattati e seguiti per 7-26 mesi. Nessuno dei pazienti ha sperimentato effetti collaterali e nessuno ha richiesto l&#8217;immunosoppressione dopo il trattamento.<\/p>\n<p>I quattro pazienti hanno raggiunto livelli di FIX di 32, 39, 25 e 27&nbsp;UI\/dl nei giorni e nelle settimane successive all&#8217;infusione, ben al di sopra dell&#8217;obiettivo di 12&nbsp;UI\/dl, e nei due pazienti trattati per primi, il livello di FIX \u00e8 aumentato costantemente nelle settimane successive all&#8217;infusione. Tutti e quattro i pazienti possono attualmente fare a meno dell&#8217;infusione settimanale di FIX.  &nbsp;<\/p>\n<h2 id=\"nuovo-metodo-diagnostico-per-i-linfomi-del-snc\">Nuovo metodo diagnostico per i linfomi del SNC<\/h2>\n<p>I linfomi del SNC sono tumori aggressivi che devono essere diagnosticati rapidamente per avere una possibilit\u00e0 di successo nel trattamento. Una biopsia stereotassica \u00e8 solitamente necessaria per la diagnosi, ma la sua analisi richiede un po&#8217; di tempo. Il presente studio ha verificato se il tempo per la diagnosi pu\u00f2 essere ridotto esaminando il liquido di irrigazione della biospia [4]. La biopsia cerebrale stereotassica \u00e8 stata eseguita in 18 pazienti con sospetto linfoma localizzato del SNC. Dopo la raccolta, il materiale bioptico e il liquido di irrigazione dal trocar bioptico sono stati esaminati separatamente.<\/p>\n<p>Il risultato dell&#8217;esame istopatologico \u00e8 stato un linfoma diffuso a grandi cellule B in dieci pazienti e un&#8217;altra malattia (glioblastoma, ictus, ecc.) in otto pazienti. L&#8217;analisi del liquido di risciacquo (citomorfologia, citometria a flusso) ha mostrato la stessa diagnosi dell&#8217;istologia in tutti i pazienti (sensibilit\u00e0 e specificit\u00e0 100%). Il tempo medio di disponibilit\u00e0 del risultato \u00e8 stato di 4,5 giorni (range: 2-10 giorni) per l&#8217;istopatologia e di sole cinque ore (range: 3-20 ore) per l&#8217;esame del liquido di irrigazione. Secondo gli autori, i risultati di questo studio dimostrano che l&#8217;analisi del liquido di irrigazione delle biopsie cerebrali mediante citomorfologia e citometria a flusso \u00e8 un metodo rapido e utile per accelerare e specificare la diagnosi dei linfomi del SNC.<\/p>\n<p><em>Fonte: Congresso EHA, 9-12 giugno 2016, Copenaghen<\/em><\/p>\n<p>&nbsp;<\/p>\n<p>Letteratura:<\/p>\n<ol>\n<li>Fathi A, et al: La combinazione di SGN-CD33A con la terapia ipometilante produce alti tassi di remissione nei pazienti anziani con AML. EHA21, 2016, Abstract: S503.<\/li>\n<li>Toft N, et al: Adulti e bambini (1-45 anni) con ALL Ph-negativa hanno esiti quasi identici nell&#8217;analisi stratificata per rischio di NOPHO ALL2008. EHA21, 2016, abstract: LB173.<\/li>\n<li>High KA, et al.: Terapia genica mediata da AAV per l&#8217;emofilia B: espressione a livelli terapeutici con basse dosi di vettore. EHA21, 2016, abstract: LB771.<\/li>\n<li>Debliquis A, et al: Progressi nella diagnosi del linfoma primario del sistema nervoso centrale. EHA21, 2016, Abstract: PB2049.<\/li>\n<\/ol>\n<p>\n<em>InFo ONCOLOGIA &amp; EMATOLOGIA 2016; 4(5): 28-30<\/em><\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>Quest&#8217;anno, il Congresso dell&#8217;Associazione Europea di Ematologia (EHA) si \u00e8 tenuto a Copenhagen dal 9 al 12 giugno. 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