{"id":346109,"date":"2013-12-05T00:00:00","date_gmt":"2013-12-04T23:00:00","guid":{"rendered":"https:\/\/medizinonline.com\/nuove-possibilita-grazie-alla-terapia-mirata\/"},"modified":"2013-12-05T00:00:00","modified_gmt":"2013-12-04T23:00:00","slug":"nuove-possibilita-grazie-alla-terapia-mirata","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/medizinonline.com\/it\/nuove-possibilita-grazie-alla-terapia-mirata\/","title":{"rendered":"Nuove possibilit\u00e0 grazie alla terapia mirata"},"content":{"rendered":"

Al Congresso DGHO di Vienna, l’attenzione si \u00e8 concentrata sulle nuove terapie mirate, volte a migliorare la qualit\u00e0 di vita dei pazienti con malattie ematologiche maligne. In particolare, sono stati evidenziati i progressi medici nelle aree della sindrome mielodiplastica (MDS), della mielofibrosi (MF) e della leucemia mieloide cronica (CML).<\/strong><\/p>\n

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A titolo introduttivo, il Prof. Dr. med. Wolf-Karsten Hofmann, Medicina Universitaria di Mannheim, ha posto la questione di quali pazienti traggono beneficio dalla chelazione del ferro.
\nI pazienti con sindrome mielodiplastica (MDS) possono essere trattati in modo supportivo con trasfusioni di concentrati di globuli rossi (RCC), ma corrono il rischio di sovraccarico di ferro (ferritina sierica >1000 ng\/ml) dopo circa 20 RCC.<\/p>\n

“Fondamentalmente, il ferro \u00e8 un componente essenziale del corpo che partecipa a numerose funzioni fisiologiche importanti, come il trasporto di O2, lo scambio di gas, la biosintesi, la sintesi e la riparazione del DNA e la crescita e la proliferazione cellulare. Tuttavia, se l’intestino non \u00e8 pi\u00f9 in grado di assorbire il ferro in eccesso, si verificano effetti genotossici, che sono associati a danni agli organelli cellulari, a una maggiore instabilit\u00e0 genomica e a una morte cellulare prematura [1]”, afferma il Prof. Hofmann. “Poich\u00e9 l’80-90% delle persone con questa condizione sono o diventano trasfusione-dipendenti, la chelazione del ferro sembra ragionevole nei pazienti con MDS a basso rischio”.<\/p>\n

In particolare, diversi studi clinici, alcuni presentati all’ASH 2012, mostrano un prolungamento della sopravvivenza globale in questo gruppo di studio [2\u20134]. Inoltre, la chelazione (ad esempio con deferasirox, Exjade\u00ae<\/sup>) pu\u00f2 portare a un miglioramento dell’emopoiesi, che a sua volta riduce la necessit\u00e0 di trasfusioni [5, 6]. Le indicazioni per la chelazione del ferro nella MDS sono riassunte nella Tabella 1<\/strong>.<\/p>\n

Gli effetti collaterali pi\u00f9 comuni sono diarrea e nausea, un po’ meno frequentemente vomito, dolore addominale, flatulenza, eruzioni cutanee e costipazione.<\/p>\n

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Inibitore di JAK1\/2 nella mielofibrosi<\/h2>\n

“Nella mielofibrosi (MF), una malattia neoplastica del midollo osseo, l’attivazione della trasduzione del segnale JAK\/STAT \u00e8 fisiopatologicamente cruciale”, ha spiegato il Prof. Andreas Reiter, MD, Medicina Universitaria di Mannheim.<\/p>\n

I dati a lungo termine di uno studio di fase III che ha confrontato l’inibitore di JAK1\/2 ruxolitinib con la “migliore terapia disponibile” (BAT) hanno mostrato una riduzione significativa del volume della milza [7]. Inoltre, i sintomi pi\u00f9 comunemente associati alla MF sono migliorati in modo significativo e persistente. Questi includono: fastidio addominale, dolore sotto l’arco costale sinistro, rapida sensazione di pienezza, sudorazione notturna, prurito, dolore osseo e muscolare e affaticamento. Nel gruppo di controllo, invece, questi fattori sono peggiorati. Gli effetti collaterali pi\u00f9 comuni durante l’inizio del trattamento includono anemia e trombocitopenia [8].<\/p>\n

Tuttavia, la diminuzione iniziale del valore medio di emoglobina si uniforma successivamente al valore del braccio BAT e rimane stabile anche a lungo termine [7]. “Un crollo troppo forte pu\u00f2 essere mitigato da una riduzione temporanea della dose”, ha spiegato il Prof. Reiter.<\/p>\n

Leucemia mieloide cronica<\/h2>\n

Da diversi anni, l’inibitore della tirosin-chinasi BCR-ABL (TKI) nilotinib (Tasigna\u00ae<\/sup>) \u00e8 disponibile per i pazienti con leucemia mieloide cronica (LMC): Secondo il Prof. Dr. med. Andreas Hochhaus, Ospedale Universitario di Jena, la risposta rapida ai TKI \u00e8 il fattore prognostico pi\u00f9 importante nella terapia dei pazienti con CML. Il fallimento della terapia pu\u00f2 causare la progressione alla crisi di esplosione (BK) e alla fase accelerata (AP) dopo poco tempo, che a sua volta aumenta significativamente il rischio di morte.<\/p>\n

“I primi anni dopo la diagnosi sono molto cruciali, perch\u00e9 \u00e8 il momento in cui le progressioni sono particolarmente comuni, quindi nelle fasi iniziali la malattia deve essere affrontata con terapie efficaci e ad azione rapida”, continua il Prof. Hochhaus.<\/p>\n

La risposta precoce e profonda ai nuovi TKI, come nilotinib, nei pazienti con CML di nuova diagnosi, compresi quelli con pre-terapia con imatinib, sembra offrire una protezione contro la progressione e quindi favorire l’aspettativa di vita [9]. “Diversi studi indipendenti hanno dimostrato che il raggiungimento di una risposta molecolare di <10% BCR-ABL gi\u00e0 a tre mesi pu\u00f2 essere prognostico per una sopravvivenza globale pi\u00f9 lunga. L’European Leukaemia Network (ELN) parla di risposta ottimale [10]. Circa il 91% dei pazienti con nilotinib raggiunge questo valore”, afferma il Prof. Hochhaus.<\/p>\n

I nuovi concetti non mirano pi\u00f9 solo a prevenire la progressione, ma anche alla possibilit\u00e0 di un’interruzione sicura e senza ricadute della terapia, dopo una precedente riduzione del carico della malattia a un livello da discutere.<\/p>\n

Fonte: “Simposio di ematologia: casi di pazienti dalla pratica”, simposio satellite Novartis al Congresso DGHO, 18-22 ottobre 2013, Vienna.<\/em><\/p>\n

Letteratura:<\/h3>\n
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  1. Gattermann N, Rachmilewitz EA: Ann Hematol 2011 Jan; 90(1): 1-10. doi: 10.1007\/s00277-010-1091-1. Pubblicato il 12 ottobre 2010.<\/li>\n
  2. Leitch HA, et al: Leuk Res 2012 Nov; 36(11): 1380-6. doi: 10.1016\/j.leukres.2012.08.001. Epub 2012 Aug 24.<\/li>\n
  3. Remacha A, et al.: Lo studio IRON2. Uno studio osservazionale retrospettivo per descrivere l’evoluzione del sovraccarico di ferro nei pazienti con sindrome mielodisplastica a basso rischio. Riunione annuale ASH Abstracts 2012; 120: #1723.<\/li>\n
  4. Lyons RM, et al.: Relazione tra la chelazione e gli esiti clinici in 600 pazienti con MDS a basso rischio: analisi del registro a 36 mesi. Riunione annuale ASH Abstracts 2012; 120: #3800.<\/li>\n
  5. Gattermann N, et al: Haematologica 2012 Sep; 97(9): 1364-71. doi: 10.3324\/haematol.2011.048546. Epub 2012 Mar 14.<\/li>\n
  6. List AF, et al: J Clin Oncol 2012 Jun 10; 30(17): 2134-9. doi: 10.1200\/JCO.2010.34.1222. Pubblicato il 30 aprile 2012.<\/li>\n
  7. Vannucchi AM, et al: Esiti a lungo termine di uno studio di fase 3 che confronta Ruxolitinib con la migliore terapia disponibile (BAT) per il trattamento della mielofibrosi (MF): aggiornamento a 3 anni di COMFORT-II. Haematologica 2013; 98: Abstract #1111.<\/li>\n
  8. Verstovsek S, et al: N Engl J Med 2012 Mar 1; 366(9): 799-807. doi: 10.1056\/NEJMoa1110557.<\/li>\n
  9. Hochhaus A, et al: Nilotinib mostra un beneficio sostenuto rispetto a imatinib nei pazienti (pts) con leucemia mieloide cronica di nuova diagnosi in fase cronica (CML-CP): ENESTnd 4 anni di follow-up (f\/u). Haematologica 2013; 98: Abstract #P712.<\/li>\n
  10. Baccarani M, et al: Blood 2013 Aug 8; 122(6): 872-84. doi: 10.1182\/blood-2013-05-501569. epub 2013 Jun 26.<\/li>\n<\/ol>\n

    InFo Oncologia & Ematalogia 2013; 1(1): 37-38<\/em><\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"

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