{"id":383112,"date":"2024-07-26T07:20:35","date_gmt":"2024-07-26T05:20:35","guid":{"rendered":"https:\/\/medizinonline.com\/?p=383112"},"modified":"2024-11-15T11:36:12","modified_gmt":"2024-11-15T10:36:12","slug":"le-differenze-nel-design-e-il-loro-significato-per-linterpretazione","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/medizinonline.com\/it\/le-differenze-nel-design-e-il-loro-significato-per-linterpretazione\/","title":{"rendered":"Le differenze nel design e il loro significato per l’interpretazione"},"content":{"rendered":"\n

Quali fasi di studio attraversa un nuovo principio attivo prima di arrivare alla pratica clinica? Quali sono le differenze nei disegni degli studi clinici? Quali aspetti sono importanti per l’interpretazione dei risultati? In questo articolo di formazione ECM, verr\u00e0 illustrato lo sviluppo dei disegni degli studi clinici nelle malattie infiammatorie intestinali (IBD) e verr\u00e0 spiegato come gli endpoint cambiano dalle misurazioni cliniche ai dati basati sul paziente e come gli endpoint misti siano composti da valutazioni endoscopiche e basate sul paziente. <\/strong><\/p>\n\n\n\n\n\n\n\n

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Quali fasi di studio attraversa un nuovo principio attivo prima di arrivare alla pratica clinica?\nQuali sono le differenze nei disegni degli studi clinici?\nQuali aspetti sono importanti per l’interpretazione dei risultati?\nIn questo articolo di formazione ECM, viene illustrato lo sviluppo dei disegni degli studi clinici nelle malattie infiammatorie intestinali (IBD) e viene spiegato come gli endpoint cambiano dalle misurazioni cliniche ai dati basati sul paziente e come gli endpoint misti siano composti da valutazioni endoscopiche e basate sul paziente [1]. <\/p>\n\n\n\n

Le diverse fasi degli studi clinici<\/h3>\n\n\n\n

Esistono diverse fasi degli studi clinici.\nLa prima fase – la fase 1 – si svolge con gruppi pi\u00f9 piccoli, di solito inferiori a 80 partecipanti [2].\nA volte anche con volontari sani, sui quali vengono testati i principi attivi, soprattutto per quanto riguarda la sicurezza e il dosaggio.\n [3,4]L’obiettivo \u00e8 valutare il dosaggio, la forma di somministrazione e la sicurezza. <\/p>\n\n\n\n

Una volta testati questi fattori, seguono le fasi 2a e 2b.\nNella fase 2a, viene tipicamente testata la prova di concetto, mentre la fase 2b valuta l’efficacia\/sicurezza e determina il dosaggio e la procedura per gli studi di fase 3 [5].\nNell’ambito delle malattie infiammatorie croniche intestinali, la fase 2b \u00e8 particolarmente importante: l’obiettivo \u00e8 capire esattamente il dosaggio e la modalit\u00e0 di somministrazione per ottenere la migliore efficacia. <\/p>\n\n\n\n

La Fase 3 di solito coinvolge tra i 500 e i 1000 pazienti.\nL’obiettivo di questa fase \u00e8 determinare se la sicurezza e l’efficacia sono confermate e se sono rilevanti.\nGli studi di Fase 3 sono soggetti a rigorose procedure statistiche e a disegni rigorosi che possono portare all’autorizzazione.\nDi solito sono randomizzati e in cieco rispetto al placebo [6].\n\u00c8 importante avere la possibilit\u00e0 di confrontare: con un placebo o con un altro principio attivo.\nQuando si interpretano i risultati, \u00e8 anche importante verificare se lo studio aveva un piano di analisi statistica rigoroso e predeterminato [6]. <\/p>\n\n\n\n

L’importanza dello studio \u00e8 influenzata dagli endpoint definiti all’inizio: nelle IBD, la remissione clinica e la risposta clinica sono solitamente endpoint primari. I comparatori attivi selezionati come controlli determinano la significativit\u00e0 dei risultati [7,8].<\/p>\n\n\n\n

Una volta che il principio attivo \u00e8 stato autorizzato ed \u00e8 sul mercato, segue la fase 4, in cui possono essere inclusi e osservati molti pi\u00f9 pazienti (>100.000).\nGli endpoint sono definiti in modo meno rigoroso, ma il periodo di follow-up \u00e8 pi\u00f9 lungo.\nIn questa fase, l’attenzione si concentra principalmente su ulteriori aspetti di sicurezza del principio attivo, che, a causa della loro rarit\u00e0, si presentano solo se \u00e8 disponibile un numero corrispondente di pazienti nel mondo reale. <\/p>\n\n\n\n

Categorie di disegni di studi clinici e loro limiti<\/h3>\n\n\n\n

Gli studi controllati con placebo<\/em> non sono sempre incontestabili, in quanto l’uso di un placebo in molti studi clinici sembra essere eticamente discutibile. Nelle IBD, i placebo vengono quindi utilizzati per un breve periodo (8\u201312 settimane di induzione) e con un piccolo braccio di controllo (2:2:1). Se il paziente non mostra alcuna risposta dopo questo periodo, pu\u00f2 ricevere il verum anche successivamente. I gruppi di controllo vengono sviluppati anche per numerosi studi (studi ombrello\/piattaforma).<\/p>\n\n\n\n

Poi bisogna trovare il giusto comparatore<\/em>: In generale, lo standard di cura (SOC) o la scelta di terapie standard da parte dei medici curanti pu\u00f2 determinare la credibilit\u00e0 dei risultati [8,9]. In assenza di comparatori appropriati, gli studi potrebbero non essere in grado di dimostrare se una terapia sperimentale \u00e8 superiore alla pratica prevalente e\/o porta a pregiudizi [10].<\/p>\n\n\n\n

I comparatori attivi potrebbero non essere adatti, a seconda di questo, tra le altre cose:<\/p>\n\n\n\n