{"id":557177,"date":"2026-06-06T12:42:24","date_gmt":"2026-06-06T10:42:24","guid":{"rendered":"https:\/\/medizinonline.com\/stabilizzatori-ttr-silenziamento-genico-e-forbici-geniche-a-che-punto-siamo\/"},"modified":"2026-06-06T12:42:34","modified_gmt":"2026-06-06T10:42:34","slug":"stabilizzatori-ttr-silenziamento-genico-e-forbici-geniche-a-che-punto-siamo","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/medizinonline.com\/it\/stabilizzatori-ttr-silenziamento-genico-e-forbici-geniche-a-che-punto-siamo\/","title":{"rendered":"Stabilizzatori TTR, silenziamento genico e forbici geniche: a che punto siamo?"},"content":{"rendered":"\n

I progressi nella comprensione della fisiopatologia della cardiomiopatia amiloide da transtiretina (ATTR-CM) hanno rivoluzionato il panorama terapeutico negli ultimi anni. Gli stabilizzatori di TTR, come tafamidis e acoramidis, possono ridurre l’instabilit\u00e0 di TTR e la conseguente formazione di fibrille amiloidi, mentre le terapie di silenziamento genico con piccoli RNA interferenti, come patisiran e vutrisiran, o gli inibitori di oligonucleotidi antisenso, come inotersen ed eplontersen, rappresentano anch’essi opzioni terapeutiche promettenti, poich\u00e9 riducono la produzione di TTR. Ulteriori silenziatori genici, terapie geniche e strategie di trattamento combinate sono in fase di ricerca negli studi in corso. <\/strong><\/p>\n\n

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