{"id":325200,"date":"2022-07-22T14:00:00","date_gmt":"2022-07-22T12:00:00","guid":{"rendered":"https:\/\/medizinonline.com\/um-maior-desenvolvimento-da-terapia-de-substituicao-enzimatica-proporciona-uma-nova-opcao-de-tratamento\/"},"modified":"2022-07-22T14:00:00","modified_gmt":"2022-07-22T12:00:00","slug":"um-maior-desenvolvimento-da-terapia-de-substituicao-enzimatica-proporciona-uma-nova-opcao-de-tratamento","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/medizinonline.com\/pt-pt\/um-maior-desenvolvimento-da-terapia-de-substituicao-enzimatica-proporciona-uma-nova-opcao-de-tratamento\/","title":{"rendered":"Um maior desenvolvimento da terapia de substitui\u00e7\u00e3o enzim\u00e1tica proporciona uma nova op\u00e7\u00e3o de tratamento"},"content":{"rendered":"<p><strong>Novos dados do r\u00f3tulo aberto, extens\u00e3o a longo prazo do ensaio COMET fase 3 duplo-cego aleatorizado, mostram que as pessoas com doen\u00e7a de Pompe em fase terminal (LOPD) mantiveram melhorias na fun\u00e7\u00e3o respirat\u00f3ria e mobilidade ap\u00f3s quase dois anos de tratamento com alfa avalglucosidase. A an\u00e1lise foi apresentada no 18\u00ba WORLDSymposium anual.<\/strong><\/p>\n<p> <!--more--> <\/p>\n<p>Avalglucosidase alfa (AVA; Nexviazyme\u00ae) \u00e9 um desenvolvimento adicional da terapia de substitui\u00e7\u00e3o enzim\u00e1tica com alglucosidase alfa (AL; Myozyme\u00ae), que pode retardar a progress\u00e3o da doen\u00e7a de Pompe. Os resultados do estudo comparativo da fase 3 COMET mostram que a enzima recombinante AVA tem uma liga\u00e7\u00e3o qualitativamente melhor ao receptor de manose-6-fosfato do que a AL, o que leva a uma melhor absor\u00e7\u00e3o nas c\u00e9lulas alvo.<\/p>\n<p>Os resultados de efic\u00e1cia e seguran\u00e7a a longo prazo foram estudados em doentes que tinham recebido tratamento cont\u00ednuo com AVA (20&nbsp;mg\/kg). Al\u00e9m disso, foram inclu\u00eddos na an\u00e1lise pacientes que foram tratados com AVA durante pelo menos 48 semanas ap\u00f3s terem sido trocados de tratamento anterior com AL (20&nbsp;mg\/kg). Durante as 97 semanas, houve um efeito de tratamento sustentado sob AVA, bem como a estabiliza\u00e7\u00e3o do efeito do tratamento em pacientes trocados de AL, em termos de fun\u00e7\u00e3o respirat\u00f3ria medida pela capacidade vital for\u00e7ada (CVF) na posi\u00e7\u00e3o vertical em compara\u00e7\u00e3o com a linha de base, e mobilidade medida pelo teste de caminhada de seis minutos (6MWT) em compara\u00e7\u00e3o com a linha de base.<\/p>\n<h2 id=\"resultados-do-estudo-de-extensao-a-longo-prazo-comet-fase-3\">Resultados do estudo de extens\u00e3o a longo prazo COMET fase 3<\/h2>\n<p>O tratamento com AVA resultou numa melhoria de 2,65 (1,05) pontos na percentagem de progn\u00f3stico de CVF a partir da linha de base, tanto na an\u00e1lise prim\u00e1ria como na fase de extens\u00e3o. Os pacientes tratados com AVA apenas durante o per\u00edodo de extens\u00e3o mostraram uma melhoria de 0,36 (1,12) pontos em compara\u00e7\u00e3o com a linha de base. Nos doentes tratados com AVA durante a an\u00e1lise prim\u00e1ria e o per\u00edodo de extens\u00e3o, a dist\u00e2ncia percorrida a p\u00e9 medida com o TC6MW aumentou em m\u00e9dia 18,6 (12,01) metros em compara\u00e7\u00e3o com a linha de base. Nos doentes tratados com AVA apenas durante o per\u00edodo de extens\u00e3o, a dist\u00e2ncia m\u00e9dia a p\u00e9 aumentou 4,56 (12,44) metros da linha de base.<\/p>\n<p>O perfil de seguran\u00e7a era compar\u00e1vel entre os dois bra\u00e7os de tratamento durante o tratamento com AVA. N\u00e3o foram observados novos sinais de seguran\u00e7a em pacientes que mudaram de AL para AVA durante o per\u00edodo de extens\u00e3o. Em ambos os grupos, cinco pessoas interromperam o tratamento durante o per\u00edodo de extens\u00e3o devido a eventos adversos tais como hiperaemia ocular, eritema, urtic\u00e1ria, dispneia, enfarte agudo do mioc\u00e1rdio ou adenocarcinoma do p\u00e2ncreas. Seis participantes sofreram efeitos secund\u00e1rios graves relacionados com o tratamento, possivelmente relacionados com a terapia.<\/p>\n<h2 id=\"\">&nbsp;<\/h2>\n<h2 id=\"-2\"><img fetchpriority=\"high\" decoding=\"async\" class=\" size-full wp-image-19355\" alt=\"\" src=\"https:\/\/medizinonline.com\/wp-content\/uploads\/2022\/07\/abb1-hp6_s45.jpg\" style=\"height:382px; width:400px\" width=\"914\" height=\"873\"><\/h2>\n<h2 id=\"-3\">&nbsp;<\/h2>\n<h2 id=\"resultados-da-extensao-a-longo-prazo-do-estudo-da-fase-2-mini-comet\">Resultados da extens\u00e3o a longo prazo do estudo da fase 2 Mini-COMET<\/h2>\n<p>Os resultados da fase de extens\u00e3o do estudo da fase 2 mini-COMET tamb\u00e9m foram apresentados no WORLDSymposium. O estudo aberto, em doses crescentes e de tr\u00eas breves doses, avaliou a seguran\u00e7a e efic\u00e1cia da AVA em doentes com menos de 18 anos de idade com doen\u00e7a de Pompe Infantil (OIDP) (uma aplica\u00e7\u00e3o ainda em investiga\u00e7\u00e3o nos EUA) que anteriormente receberam AL durante seis ou mais meses e mostraram ou uma resposta sub\u00f3tima ou um agravamento cl\u00ednico.<\/p>\n<p>Os pacientes foram inscritos em uma das tr\u00eas coortes: (1) 20&nbsp;mg\/kg AVA cada quinzena (n=6), (2) 40&nbsp;mg\/kg AVA cada quinzena (n=5), e (3) aleatorizado para AVA 40&nbsp;mg\/kg cada quinzena (n=5) ou AL na sua dose est\u00e1vel antes da inclus\u00e3o na coorte (variando de 20 mg\/kg cada quinzena a 40&nbsp;mg\/kg semanalmente n=6). Al\u00e9m disso, todos os 22 participantes participaram numa fase de extens\u00e3o e receberam at\u00e9 40&nbsp;mg\/kg de AVA a cada quinzena.<\/p>\n<p>Os eventos adversos relacionados com o tratamento mais frequentemente notificados foram de gravidade ligeira a moderada e inclu\u00edram erup\u00e7\u00f5es cut\u00e2neas (8 participantes), quedas, pneumonia, pirexia (7 cada&nbsp;participantes), dores de cabe\u00e7a, infec\u00e7\u00e3o do tracto respirat\u00f3rio superior (6 cada) e v\u00f3mitos (5 participantes). N\u00e3o se registaram efeitos secund\u00e1rios ou mortes graves ou graves relacionados com o tratamento. Na dose mais elevada de AVA (40&nbsp;mg\/kg cada quinzena), n\u00e3o foi observado qualquer risco de seguran\u00e7a acrescido nos participantes que mudaram de AL para AVA.<\/p>\n<p>Na semana 97, os resultados mostraram que os pacientes tratados com AVA tinham uma fun\u00e7\u00e3o motora est\u00e1vel ou melhorada conforme medida pela Medida de Fun\u00e7\u00e3o Motora (GMFM-88), a pontua\u00e7\u00e3o total percentual do Teste de Fun\u00e7\u00e3o Motora R\u00e1pida (QMFT) e a Escala de Avalia\u00e7\u00e3o Pedi\u00e1trica do \u00cdndice de Defici\u00eancia (Pompe-PEDI) de Compet\u00eancias Funcionais. Al\u00e9m disso, o Z-score do ventr\u00edculo esquerdo (LVMZ) estava no intervalo normal em todos os participantes.<\/p>\n<p><em>Fonte: &#8220;Nexviazyme\u00ae (avalglucosidase alfa) mostra melhorias sustentadas na fun\u00e7\u00e3o respirat\u00f3ria e mobilidade em doentes com doen\u00e7a de Pompe&#8221; 08.02.2022, Sanofi<\/em><\/p>\n<p>&nbsp;<\/p>\n<p><em>PR\u00c1TICA DO GP 2022; 17(6): 45<\/em><\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>Novos dados do r\u00f3tulo aberto, extens\u00e3o a longo prazo do ensaio COMET fase 3 duplo-cego aleatorizado, mostram que as pessoas com doen\u00e7a de Pompe em fase terminal (LOPD) mantiveram melhorias&hellip;<\/p>\n","protected":false},"author":7,"featured_media":123075,"comment_status":"closed","ping_status":"","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"_acf_changed":false,"pmpro_default_level":"","cat_1_feature_home_top":false,"cat_2_editor_pick":false,"csco_eyebrow_text":"Doen\u00e7a de Pompe","footnotes":""},"category":[11397,11521,11305,11542,11529,11551],"tags":[14957,14952,14954],"powerkit_post_featured":[],"class_list":["post-325200","post","type-post","status-publish","format-standard","has-post-thumbnail","category-endocrinologia-e-diabetologia-2","category-estudos","category-medicina-interna-geral","category-mercado-medicina","category-relatorios-do-congresso","category-rx-pt","tag-cometa-pt-pt","tag-morbus-pompe-pt-pt","tag-terapia-de-substituicao-enzimatica","pmpro-has-access"],"acf":[],"publishpress_future_action":{"enabled":false,"date":"2026-05-07 14:16:42","action":"change-status","newStatus":"draft","terms":[],"taxonomy":"category","extraData":[]},"publishpress_future_workflow_manual_trigger":{"enabledWorkflows":[]},"wpml_current_locale":"pt_PT","wpml_translations":{"es_ES":{"locale":"es_ES","id":325207,"slug":"un-mayor-desarrollo-de-la-terapia-de-sustitucion-enzimatica-ofrece-una-nueva-opcion-de-tratamiento","post_title":"Un mayor desarrollo de la terapia de sustituci\u00f3n enzim\u00e1tica ofrece una nueva opci\u00f3n de tratamiento","href":"https:\/\/medizinonline.com\/es\/un-mayor-desarrollo-de-la-terapia-de-sustitucion-enzimatica-ofrece-una-nueva-opcion-de-tratamiento\/"}},"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/medizinonline.com\/pt-pt\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/325200","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/medizinonline.com\/pt-pt\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/medizinonline.com\/pt-pt\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/medizinonline.com\/pt-pt\/wp-json\/wp\/v2\/users\/7"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/medizinonline.com\/pt-pt\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=325200"}],"version-history":[{"count":0,"href":"https:\/\/medizinonline.com\/pt-pt\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/325200\/revisions"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/medizinonline.com\/pt-pt\/wp-json\/wp\/v2\/media\/123075"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/medizinonline.com\/pt-pt\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=325200"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/medizinonline.com\/pt-pt\/wp-json\/wp\/v2\/category?post=325200"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/medizinonline.com\/pt-pt\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=325200"},{"taxonomy":"powerkit_post_featured","embeddable":true,"href":"https:\/\/medizinonline.com\/pt-pt\/wp-json\/wp\/v2\/powerkit_post_featured?post=325200"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}