{"id":336730,"date":"2019-02-09T01:00:00","date_gmt":"2019-02-09T00:00:00","guid":{"rendered":"https:\/\/medizinonline.com\/nova-terapia-para-doencas-raras-do-sangue\/"},"modified":"2019-02-09T01:00:00","modified_gmt":"2019-02-09T00:00:00","slug":"nova-terapia-para-doencas-raras-do-sangue","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/medizinonline.com\/pt-pt\/nova-terapia-para-doencas-raras-do-sangue\/","title":{"rendered":"Nova terapia para doen\u00e7as raras do sangue"},"content":{"rendered":"<p><strong>A doen\u00e7a auto-imune TTP \u00e9 rara, com risco de vida e dif\u00edcil de tratar. Os resultados de um grande ensaio de fase III envolvendo o Inselspital Bern est\u00e3o agora a chamar a aten\u00e7\u00e3o para uma nova op\u00e7\u00e3o de tratamento: caplacizumab.<\/strong><\/p>\n<p> <!--more--> <\/p>\n<p>Com uma incid\u00eancia anual de dois a tr\u00eas novos casos por milh\u00e3o, a p\u00farpura trombocitop\u00e9nica tromb\u00f3tica (TTP) \u00e9 rara. Se n\u00e3o for tratada, leva \u00e0 morte dentro de poucos dias. A maioria das pessoas mais jovens, anteriormente saud\u00e1veis, predominantemente mulheres, s\u00e3o afectadas.<\/p>\n<p>Em pessoas saud\u00e1veis, a protease ADAMTS13 cliva a prote\u00edna &#8220;Von Willebrand factor&#8221; (VWF) e evita assim que as plaquetas adiram ao VWF. O ADAMTS13 falta na doen\u00e7a auto-imune TTP. Formam-se co\u00e1gulos e os \u00f3rg\u00e3os s\u00e3o menos fornecidos com sangue, o que pode levar a insufici\u00eancia renal, ataque card\u00edaco ou AVC.<\/p>\n<p>At\u00e9 agora, a plasmaferese di\u00e1ria (extrac\u00e7\u00e3o de auto-anticorpos, adi\u00e7\u00e3o de ADAMTS13) em combina\u00e7\u00e3o com imunossupressores era considerada o padr\u00e3o de ouro no tratamento do TTP. No entanto, 10-20% dos pacientes morrem durante um epis\u00f3dio agudo; mais de metade sofre les\u00f5es e limita\u00e7\u00f5es permanentes dos \u00f3rg\u00e3os, frequentemente de natureza neurol\u00f3gica. As reca\u00eddas s\u00e3o frequentes.<\/p>\n<p>Um ensaio internacional de fase III com a participa\u00e7\u00e3o do Departamento de Hematologia no Inselspital Bern confirmou agora a efic\u00e1cia de uma abordagem terap\u00eautica promissora. O nanobody caplacizumab, que visa o VWF, assegura que o VWF e as plaquetas n\u00e3o se colam, o que significa que a doen\u00e7a pode ser empurrada para tr\u00e1s em poucos dias e que podem ser evitados mais danos aos \u00f3rg\u00e3os. O estudo envolveu 145 pacientes, metade dos quais receberam a Nanobody ou placebo durante 30 dias, para al\u00e9m da troca de plasma. Para 75% do grupo verum, a fase aguda do TTP terminou ap\u00f3s apenas 2,95 dias (grupo placebo: 4,5 dias). Al\u00e9m disso, os sujeitos nanobody requeriam menos plasmaferese (mediana 5 vs. 7) e poderiam ser descarregados mais cedo. O perfil do efeito secund\u00e1rio foi semelhante em ambos os grupos, embora a hemorragia menor tenha sido mais frequente com o tratamento Nanobody, como esperado (65% vs. 48%).<\/p>\n<p><em>Fonte: Scully M, et al: Caplacizumab Treatment for Acquired Thrombotic Thrombocytopenic Purpura. N Engl J Med 2019; doi: 10.1056\/NEJMoa1806311 [Epub ahead of print].<\/em><\/p>\n<p>&nbsp;<\/p>\n<p>&nbsp;<\/p>\n<p><em>PR\u00c1TICA DO GP 2019; 14(1): 2<\/em><\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>A doen\u00e7a auto-imune TTP \u00e9 rara, com risco de vida e dif\u00edcil de tratar. 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