Friedreich-Ataxie (FA) ist eine seltene, erblich bedingte, progressive neurodegenerative Erkrankung, die typischerweise zu Ataxie, Dysarthrie, sensorischem Verlust und einer Verkürzung der Lebenserwartung führt [1]. Skyclarys™ (Omaveloxolon) ist die erste zugelassene medikamentöse FA-Therapie [2,3], die den Krankheitsverlauf signifikant verlangsamen und neurologische Funktionen gegenüber Placebo verbessern kann [4]. Seit dem 1. Mai 2025 ist Skyclarys™ für Erwachsene und Jugendliche ab 16 Jahren kassenzulässig [5]. Neue Langzeitdaten aus der offenen MOXIe-Verlängerungsstudie belegen den langfristigen klinischen Nutzen der Therapie [6,7].
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