Les changements de traitement sont fréquents. Outre la substance, l’application joue également un rôle, comme le montrent les comparaisons entre les résultats des études cliniques et les données du monde réel.
Les essais contrôlés randomisés (ECR) restent l’étalon-or pour la vérification de diverses questions cliniques. Mais lorsqu’il s’agit de la pratique clinique, la collecte de données en monde réel est essentielle. Les études factuelles réelles fournissent des informations non seulement sur les effets secondaires rares, mais aussi sur l’efficacité de la médiation, l’activité résiduelle de la maladie et les raisons d’un changement de traitement. La base est un grand collectif de patients hétérogènes, qui correspond à la situation réelle.
Lors d’une conférence de presse de Sanofi Genzyme à Cologne, le professeur Luisa Klotz, médecin-chef à la clinique de neurologie de l’hôpital universitaire de Münster, a présenté des données réelles sur la base des résultats des études cliniques sur le tériflunomide. Le tériflunomide est un immunomodulateur aux propriétés anti-inflammatoires qui est administré par voie orale une fois par jour. Comme l’a souligné le professeur Klotz, cette administration orale est importante pour de nombreux patients. C’est également ce qu’ont montré les analyses de Sacca et de ses collègues, qui ont étudié les raisons d’un changement de traitement chez 3025 patients atteints de SEP sur 24 sites. En trois ans, environ la moitié d’entre eux ont changé de traitement, l’administration jouant un rôle en plus de la substance active. “Par exemple, le changement de traitement s’est produit plus souvent sous forme de traitement par injection que sous forme de traitement oral”, a précisé le professeur Klotz.
Études cliniques sur le tériflunomide
Les études réglementaires TEMSO et TOWER ont démontré une réduction significative de la progression du handicap par rapport au placebo. Une analyse post-hoc des données regroupées des deux études a en outre montré une réduction significative de 53% du taux annuel de poussées résiduelles par rapport au placebo. En ce qui concerne la prévention des poussées, le tériflunomide est comparable au fumarate de diméthyle, également administré par voie orale. L’efficacité et la sécurité à long terme du tériflunomide ont été démontrées par les données à long terme des études réglementaires et de l’étude d’extension de phase II, qui ont montré un faible taux annuel de poussées et une stabilité de l’échelle EDSS (“Expanded Disability Status Scale”) sur 12 ans.
Et dans la pratique ?
Une étude d’observation prospective, multicentrique et indépendante de l’industrie a examiné combien de patients ont atteint le statut NEDA (“No Evidence of Disease Activity”) dans des conditions réelles avec le tériflunomide ou le fumarate de diméthyle. L’étude a porté sur 468 patients atteints de SEP récurrente-rémittente à l’initiation du traitement par tériflunomide ou fumarate de diméthyle. Sur une période d’observation de douze mois, les deux médicaments se sont révélés comparables. Cependant, le tériflunomide a été significativement mieux toléré : les patients traités par fumarate de diméthyle ont présenté plus d’effets secondaires que ceux prenant du tériflunomide (26,5% contre 12%). Cette constatation est tout à fait pertinente dans la pratique, d’autant plus que les effets secondaires sont une raison fréquente de changement de traitement.
Une autre étude d’observation (TAURUS-MS-I ; n=1128) sur deux ans indique également que le tériflunomide est bien adapté à la pratique. Environ trois quarts des participants avaient été prétraités à la base et étaient passés au tériflunomide en raison d’une fatigue à la piqûre ou d’effets secondaires de type grippal. Sous ce traitement, les taux de poussées ont été significativement réduits et les scores FSS (“Fatique Severity Scale”) se sont stabilisés. La satisfaction des patients a augmenté. Le profil d’effets indésirables était conforme aux résultats des études cliniques, les plus fréquents étant une augmentation des ALT, des céphalées, des diarrhées, des nausées et une diminution de la densité capillaire, généralement réversible. Selon le responsable de l’étude, la raison de la satisfaction accrue des patients pourrait être la facilité d’utilisation par voie orale et la bonne tolérance avec une efficacité continue.
Le professeur Klotz conclut : “Les données actuelles du monde réel sur le traitement de la SEP par le tériflunomide confirment le profil positif d’efficacité et de sécurité issu des études d’autorisation de mise sur le marché et des études à long terme et n’indiquent pas d’effets secondaires inattendus”.
InFo NEUROLOGIE & PSYCHIATRIE 2019 ; 17(3)
