Le ravulizumab, premier inhibiteur du complément à longue durée d’action autorisé pour les patients souffrant d’HPN, a été approuvé par l’Office fédéral de la santé publique pour un remboursement à l’échelle nationale. Les patients adultes souffrant d’HPN en Suisse ont ainsi accès à la nouvelle norme de traitement, dont les effets durent huit semaines, ce qui permet aux patients d’avoir plus d’espace privé.
L’hémoglobinurie paroxystique nocturne (HPN) est une maladie très rare, à médiation par le complément et grave, qui peut entraîner, entre autres, des thromboses, en plus d’un grand nombre de symptômes et de complications invalidants. La maladie peut toucher n’importe qui sans prévenir, mais elle se déclare principalement au début de la trentaine. L’Office fédéral de la santé publique a désormais autorisé le ravulizumab (Ultomiris®), premier et unique inhibiteur du complément C5 à longue durée d’action, à être remboursé dans tout le pays. Les patients adultes atteints d’HPN présentant une hémolyse et des symptômes cliniques indiquant une activité élevée de la maladie, ainsi que les patients cliniquement stables après avoir été traités par l’éculizumab pendant au moins les six derniers mois, ont désormais accès à cette nouvelle option thérapeutique. L’autorisation de Swissmedic, obtenue en janvier 2020, se fonde sur les résultats complets de deux études de phase III publiées – le plus grand programme de phase III jamais mené dans l’HPN. Ces études, qui ont porté sur un total de plus de 440 patients naïfs d’inhibiteur du complément ou précédemment traités par l’éculizumab, le traitement de référence actuel, ont démontré la non-infériorité du ravulizumab administré toutes les huit semaines par rapport à l’éculizumab administré toutes les deux semaines pour les onze critères d’évaluation. Le profil de sécurité était comparable. Des données complémentaires publiées en février 2019 ont montré que le ravulizumab entraînait une inhibition complète et immédiate de la protéine C5, maintenue pendant huit semaines, et empêchait les hémolyses de rupture dues à une inhibition incomplète de la C5. Le ravulizumab a le potentiel de devenir le nouveau standard de traitement, à la fois chez les patients atteints d’HPN naïfs d’inhibiteurs du complément et chez les patients atteints d’HPN recevant de l’éculizumab.
Source : “Alexion annonce le remboursement national d’ULTOMIRIS® (ravulizumab) pour le traitement des adultes atteints d’hémoglobinurie paroxystique nocturne (HPN)”, 01.09.2020, Alexion Pharma GmbH
InFo ONKOLOGIE & HÉMATOLOGIE 2020 ; 8(5) : 37
