Lo spettro delle immunoterapie per la sclerosi multipla è in continua espansione. Questo perché le attuali opzioni di trattamento a lungo termine possono ritardare la progressione della malattia in molti pazienti, ma non in tutti. Tuttavia, in Svizzera occorre prestare attenzione soprattutto all’autorizzazione all’immissione in commercio e ad altre limitazioni, che possono essere diverse da quelle dell’area EMA.
In Svizzera, circa 15.000 persone soffrono di sclerosi multipla (SM) con una prevalenza crescente [1]. La malattia neurodegenerativa cronica, ancora incurabile, è associata a un decorso imprevedibile. Ma le opzioni terapeutiche si sono ampliate. Negli ultimi anni, l’immunoterapia ha guadagnato costantemente importanza. Per le forme recidivanti di SM sono attualmente disponibili più di una dozzina di sostanze con diversi meccanismi d’azione, modalità di applicazione, gruppi target e profili di rischio-benefici. Tuttavia, la loro approvazione in Svizzera può differire in modo significativo da quella dei Paesi vicini. Anche le limitazioni dovute all’elenco delle specialità hanno un impatto sulla domanda. Inoltre, la terapia modificante la progressione è ora approvata per i pazienti con SM primariamente progressiva. L’obiettivo della terapia personalizzata si avvicina sempre di più. Aspetti come le attuali circostanze di vita o anche gli obiettivi prospettici, come la gravidanza o la situazione professionale, possono sempre essere meglio considerati nella scelta del trattamento giusto [2].
Tuttavia, le particolari condizioni normative in Svizzera possono portare a differenze nell’uso degli immunoterapici nella pratica clinica quotidiana, che non si riflettono nelle linee guida europee o nazionali di altri Paesi (panoramica 1) [3]. Valutazioni diverse dei rischi e dei benefici, ma anche aspetti procedurali, possono portare a queste approvazioni in parte divergenti. Questo potrebbe anche essere dovuto alla presentazione scaglionata alle autorità regolatorie, che quindi accedono a situazioni di dati divergenti. Questo include non solo i risultati scientifici, ma anche altri aspetti come la qualità dei dati e la qualità dei prodotti.
Tenere d’occhio i possibili effetti collaterali
Le nuove sostanze sono molto efficaci, ma in rari casi possono avere effetti collaterali potenzialmente gravi. Pertanto, è essenziale un monitoraggio neurologico regolare. Ad esempio, sono noti casi di leucoencefalopatia multifocale progressiva. Pertanto, i pazienti ad alto rischio di sviluppare la PML dovrebbero sottoporsi a una risonanza magnetica cranica dopo l’inizio del trattamento. Inoltre, per questo gruppo di pazienti si raccomanda una puntura lombare per determinare il DNA di JCV prima di iniziare il trattamento [2].
Caso eccezionale: trapianto di cellule staminali ematopoietiche autologhe
Il trapianto autologo di cellule staminali ematopoietiche (aHSCT) ha dimostrato di essere efficace per i tumori maligni del sistema ematopoietico (box). Anche il loro uso nella terapia della SM è stato studiato per anni. Anche in questo caso, sembra essere efficace, ma presenta un rischio significativo di effetti collaterali. Pertanto, attualmente viene eseguita in Svizzera solo nei pazienti con decorso grave, a determinate condizioni [4]: i pazienti affetti da SM devono trovarsi nella fase recidivante della malattia (in un decorso cronico progressivo primario/secondario, le lesioni infiammatorie devono essere ancora presenti nel sistema nervoso centrale), diversi criteri devono indicare una forma attiva/aggressiva del decorso, le persone colpite non devono preferibilmente avere più di 50 anni e non devono presentare gravi menomazioni [5].
Strategia di trattamento efficace
Lo stato NEDA (“Nessuna evidenza di attività della malattia”) è diventato un luogo comune per indicare l’efficacia di un trattamento. Questo termine descrive l’assenza di attività clinica della malattia (ricadute, aumento della disabilità) e di lesioni alla risonanza magnetica. Con strategie di trattamento altamente efficaci, come l’immunoterapia, questo risultato può essere raggiunto fino al 50% dei pazienti nell’arco di due anni. Tuttavia, con l’aHSCT, la frazione di pazienti con NEDA dopo due anni è del 70-92% [4]. Tuttavia, il cancro (<2%) e altre malattie autoimmuni (≤5%; in particolare l’infiammazione della ghiandola tiroidea con conseguente ipofunzione) possono manifestarsi come effetti collaterali a lungo termine. Inoltre, il trattamento può portare all’infertilità nelle donne, molto raramente anche negli uomini.
Letteratura:
- Blozik E et al: Epidemiologia e costi della sclerosi multipla in Svizzera: un’analisi dei dati delle richieste di assistenza sanitaria, 2011-2015. Neuropsychiatr Dis Treat 2017; 13: 2737-2745.
- Chan A, Diem L. Indicazione e sicurezza delle terapie modificanti il decorso della sclerosi multipla. Leading Opinions, 31.10.2019. https://ch.universimed.com/fachthemen/1000001995 (ultimo accesso 18.03.2020)
- Achtnichts L, Chan A, Czaplinski A, et al: Specificità dell’immunoterapia per la sclerosi multipla in Svizzera. Un rapporto strutturato. SWISS MEDICAL FORUM – SCHWEIZERISCHES MEDIZIN-FORUM 2019; 19(41-42): 676-685.
- www.multiplesklerose.ch/PDF/de/News/2017/Stellungnahme_aHSCT_Wiss.Beirat_MS-Gesellschaft.pdf (ultimo accesso 18.03.2020)
- www.multiplesklerose.ch/de/aktuelles/detail/stammzelltherapie-wird-von-krankenkasse-uebernommen/ (ultimo accesso il 18.03.2020).
InFo NEUROLOGIA & PSICHIATRIA 2020; 18(2): 26-27.
