La malattia di Behçet è una malattia infiammatoria rara, cronica e multisistemica che causa vasculite. Le afte orali si verificano in oltre il 97% delle persone colpite e sono associate a una significativa compromissione della qualità della vita. Recentemente è stato reso disponibile Apremilast, una nuova opzione terapeutica altamente efficace.
Come annunciato dall’azienda farmaceutica Amgen nel luglio di quest’anno, Swissmedic ha approvato l’estensione dell’autorizzazione all’immissione in commercio di apremilast (Otezla®) [1] per il trattamento delle ulcere orali persistenti associate alla malattia di Behçet in pazienti adulti che hanno risposto in modo inadeguato alla terapia topica [2]. Otezla® è il primo e unico medicinale autorizzato da Swissmedic per il trattamento di pazienti adulti con afte orali associate alla malattia di Behçet*. Le afte orali sono la manifestazione più comune della malattia di Behçet, che colpisce oltre il 97% dei pazienti. I sintomi associati riguardano vari aspetti della vita, tra cui mangiare e parlare. “Le afte orali ricorrenti sono il sintomo più comune dei pazienti con malattia di Behçet. Gli episodi di afta orale sono dolorosi e influiscono sulla salute fisica e psicologica dei pazienti”, spiega il Prof. Alfred Mahr, MD, Clinica di Reumatologia dell’Ospedale Cantonale di San Gallo [2].
* Specifico per l’etichetta dei farmaci, a partire da giugno 2020.
Rapido inizio d’azione e riduzione dell’attività della malattia
L’approvazione si basa principalmente sui dati dello studio di fase III RELIEF™ (NCT02307513), randomizzato, controllato con placebo e in doppio cieco, con dati aggiuntivi dello studio di fase II (BCT-001), randomizzato, controllato con placebo e in doppio cieco, con 111 pazienti, inclusi nella domanda di approvazione [2]. “L’approvazione odierna dell’indicazione estesa è una pietra miliare significativa per i pazienti in Svizzera che soffrono di afte orali associate alla malattia di Behçet”, commenta Thomas Schwaller, MD, Direttore Medico di Amgen Svizzera AG, in merito all’espansione dell’indicazione di Otezla®.
Lo studio RELIEF™ ha valutato l’efficacia e la sicurezza di Otezla® in 207 pazienti adulti con malattia di Behçet e afte orali attive. I partecipanti allo studio erano stati precedentemente trattati con almeno un farmaco non biologico ed erano idonei alla terapia sistemica. Lo studio di 64 settimane si è svolto in 53 siti in 10 Paesi [3]. I pazienti hanno ricevuto 30 mg di Otezla® due volte al giorno (n=104) o placebo (n=103) durante la fase di trattamento di 12 settimane controllata con placebo. Dopo il completamento della settimana 12, tutti i pazienti hanno ricevuto Otezla® per la fase di trattamento attivo di 52 settimane. L’efficacia è stata valutata in base al numero di afte orali e al miglioramento del dolore orale [3]. I risultati dello studio RELIEF™ hanno dimostrato che Otezla® 30 mg due volte al giorno ha portato ad una riduzione dell’afta orale rispetto al placebo alla settimana 12. Otezla® ha mostrato una rapida insorgenza dell’azione: Il numero di afte orali e il dolore associato sono diminuiti già alla prima settimana. Nei pazienti che sono stati trattati in modo continuativo con Otezla® e hanno continuato a partecipare allo studio, i miglioramenti sono persistiti fino alla 64esima settimana: Riduzione delle afte orali e riduzione dei sintomi di dolore intorno alla bocca. Il trattamento con Otezla® ha anche portato a una riduzione significativa dell’attività complessiva della malattia rispetto al placebo alla settimana 12. Un questionario ha anche mostrato un miglioramento significativo della qualità di vita dei pazienti con malattia di Behçet che assumono Otezla® rispetto ai pazienti che assumono placebo [3].
| Malattia di Behçet La malattia di Behçet, nota anche come sindrome di Behçet o malattia di Behçet, è associata ad anomalie del sistema immunitario e all’infiammazione dei vasi sanguigni [4]. Le manifestazioni cliniche includono ulcere orali o genitali ricorrenti, lesioni cutanee, uveite, artrite e coinvolgimento vascolare, del sistema nervoso centrale e gastrointestinale [4]. Le afte orali possono verificarsi in oltre il 97% dei pazienti con malattia di Behçet [5]. La malattia di Behçet è stata classificata come malattia orfana in molte parti del mondo. La più alta prevalenza della malattia di Behçet si riscontra in Medio Oriente, Asia e Giappone [6]. |
La tollerabilità era coerente con il profilo di sicurezza noto di Otezla®. Gli eventi avversi più frequentemente osservati, che si sono verificati in ≥5% dei pazienti trattati con Otezla® I sintomi più comuni sperimentati dai pazienti trattati comprendevano diarrea (41,3%), nausea (19,2%), mal di testa (14,4%), infezione delle vie respiratorie superiori (11,5%), fastidio all’addome superiore (8,7%), vomito (8,7%) e mal di schiena (7,7%), ed erano per lo più di gravità lieve o moderata [4].
Fonte: Amgen
Letteratura:
- Swissmedicinfo: Riassunto delle caratteristiche del prodotto di Otezla® www.swissmedicinfo.ch
- Amgen Svizzera: Trattamento delle afte orali nei pazienti con malattia di Behçet: Amgen riceve l’estensione dell’autorizzazione all’immissione in commercio di Otezla® (apremilast) in Svizzera, Comunicato stampa, Rotkreuz, 6.7.2020.
- Hatemi G, et al: Prova di Apremilast per le ulcere orali nella sindrome di Behcet. N Engl J Med 2019;381: 1918-1928, e Hatemi G, et al. Efficacia di Apremilast per le ulcere orali associate alla sindrome di Behcet attiva per 64 settimane: risultati di uno studio di fase III). EULAR 2019; Madrid, Spagna. Estratto n. OP0146.
- Senusi A, et al: L’influenza della salute orale e del benessere psicosociale sui risultati clinici nella malattia di Behçet. Rheumatol Int 2018; 38(10): 1873-1883.
- Davatchi F, et al: Malattia di Behçet: da est a ovest. Clin Rheumatol 2010; 29(8): 823-833.
- Leonardo NM, McNeil J: Malattia di Behçet: esiste una variazione geografica? Una recensione lontano dalla via della seta. Int J Rheumatol 2015; 2015: 945262.
PRATICA GP 2020; 15(8): 39
PRATICA DERMATOLOGICA 2020; 30(4): 24
