Dati a lungo termine sui modulatori CFTR nei bambini con fibrosi cistica

La fibrosi cistica (FC) è una delle malattie metaboliche congenite più comuni in Europa. Le opzioni di trattamento per le persone affette da FC sono aumentate in modo significativo negli ultimi anni. I modulatori CFTR migliorano la funzione della proteina CFTR difettosa e sono quindi i primi farmaci con un effetto causale almeno parziale nella FC. In uno studio di estensione di fase IIIb in aperto, l’uso della terapia combinata di ivacaftor, elexacaftor e tezacaftor è stato studiato in bambini di 6-11 anni per un periodo di 96 settimane.