Il y a quelque chose de cynique dans le fait que des médicaments orphelins (DO) sont désormais disponibles pour certaines maladies rares, mais qu’ils sont si chers que le médecin traitant sait à peine comment traiter les patients avec ces médicaments. Il est donc urgent de trouver des solutions pour améliorer la situation en matière d’approvisionnement. Une possibilité est de répartir les coûts en cours de création et donc la responsabilité entre différents partenaires.
Le dilemme de ces innovations coûteuses est évident : si pendant des décennies aucun médicament n’a été développé pour les maladies rares, le marché a évolué au cours des huit dernières années en raison de nouvelles lois, d’une plus grande pression du public et de l’expiration des brevets. D’un côté, c’est très encourageant, car environ 300 millions de personnes dans le monde souffrent de l’une des 7000 maladies rares connues – mais d’un autre côté, les patients se demandent pourquoi ce médicament tant attendu n’est pas pris en charge par l’assurance maladie.
Un système de santé coûteux
Les caisses d’assurance maladie sont des organes administratifs gérés de manière économique pour les soins de santé sociaux, c’est-à-dire à grande échelle. Ils ne peuvent dépenser au maximum que l’argent que les assurés versent et doivent tenir compte d’un rapport coût/bénéfice. Les dépenses totales de notre système de santé moderne en Suisse s’élèvent déjà à 65 milliards par an (source OFSP). Si l’on ajoutait à cela les dépenses pour les médicaments orphelins, le calcul deviendrait trop lourd : Avec des coûts annuels estimés à 100 000 CHF par patient pour un nouveau DO, le coût supplémentaire serait de 50 milliards de francs pour un demi-million de personnes concernées (estimation, Tribunal fédéral de Lausanne 2011). Le système de santé suisse moderne est loin de pouvoir supporter cela, d’autant plus que nous nous offrons déjà l’un des plus chers au monde.
Solutions
Tout professionnel de la santé souhaite aider ses patients, en particulier lorsqu’il s’agit d’une maladie qui touche majoritairement les enfants et qui, en plus de réduire considérablement la qualité de vie, a pour conséquence une courte durée de vie.
Le fait que les assurances maladie refusent dans la plupart des cas de prendre en charge les coûts et que l’OFSP impose des restrictions à certains groupes de patients – comme pour le traitement de l’hépatite C – appelle des solutions urgentes. Heureusement, de nouvelles idées et réponses se dessinent.
L’une d’entre elles réside dans la manière dont nous innovons. Si différents partenaires partagent la responsabilité et les coûts de développement d’un nouveau médicament et qu’il coûte finalement moins cher, il peut également être proposé à un prix plus bas. Orphanbiotec AG en est un exemple. Ici, les partenariats et l’innovation constituent l’épine dorsale d’une réussite commune dans un esprit d’entreprise responsable. Dépenser moins tout en atteignant l’objectif – un truisme en fait, mais qui n’a pas encore atteint certaines entreprises pharmaceutiques et certains investisseurs. Un investisseur qui investit dans un nouveau médicament ne s’attend pas seulement à l’effet promis, mais aussi à ce qu’il se vende en quantité suffisante et génère un bénéfice durable.
L’innovation par les investisseurs
En effet, de plus en plus de personnes recherchent un “investissement responsable” qui permette d’aborder un problème social ou médical non résolu à l’aide de moyens entrepreneuriaux. Le “crowd-investing”, qui a connu un grand succès ces dernières années, réduit le risque d’investissement de l’individu, car le montant investi est faible et le risque est donc partagé avec de nombreuses autres personnes. Le modèle a déjà été utilisé avec succès dans plusieurs pays.
Un problème de calcul
Notre jeu de simulation implique un investissement dans un nouveau médicament orphelin. Le risque est minimisé car on mise sur ce que l’on appelle le repositionnement, c’est-à-dire sur l’utilisation de substances actives (dans notre cas, à base naturelle) dont le profil d’action et d’effets secondaires est connu. Comme il n’est pas nécessaire de se battre pour le marché d’un nouveau DO, les patients attendant déjà le médicament, les coûts de marketing, généralement très élevés, sont faibles. Le médicament X doit ensuite être supportable pour les assurances et ne pas coûter plus de 4000 CHF par an et par patient. Au total, 15 millions de francs sont nécessaires pour le développement. Le nouvel OD vise un marché de 100 000 patients en Europe. L’investissement est réparti entre différentes sources. Le crowd-investing devrait permettre de collecter 5 millions de francs – on peut s’attendre à un taux d’intérêt modéré d’environ 3% par an.
Nous aimerions savoir combien d’argent vous seriez prêt à investir dans un tel projet de médicament orphelin via le crowd-investing ? Nous serions heureux de recevoir votre contribution à ce sujet sur le blog en ligne de la fondation Orphanbiotec : http://blog.orphanbiotec-foundation.com.
PRATIQUE DU MÉDECIN DE FAMILLE 2015 ; 10(6) : 9
