Approche personnalisée et options thérapeutiques innovantes

En l’absence de traitement, l’hémophilie sévère présente un risque élevé de complications potentiellement mortelles. Outre le principe thérapeutique classique de substitution du facteur de coagulation manquant, de nouvelles options thérapeutiques ont été développées ces dernières années. C’était également l’un des thèmes abordés lors du congrès de l’Association européenne d’hématologie (EHA) de cette année. Les résultats d’études sur la thérapie génique montrent une augmentation durable du facteur de coagulation après une perfusion unique.