Du "one size fits all" à la thérapie personnalisée

La sclérose en plaques est également appelée “maladie aux mille visages”, car aucune évolution ne ressemble à une autre. Une intervention précoce est nécessaire pour préserver les tissus du cerveau et de la moelle épinière. En effet, même à un stade précoce, le bien-être mental, la qualité de vie et la capacité de travail, entre autres, peuvent être considérablement affectés. L’objectif est de mettre en place une médecine personnalisée, centrée sur les préoccupations individuelles.

Hippocrate savait déjà qu’il est beaucoup plus important de savoir quel patient a la maladie que de savoir quelle maladie a le patient. Pourtant, pendant des années, le principe du “one size fits all” a été appliqué et la sclérose en plaques (SEP) a été considérée comme une cible, comme l’a montré le professeur Tjalf Ziemssen, Dresde (Allemagne). De même, la base de la médecine factuelle ne laisse pas beaucoup de place aux décisions individuelles. En effet, une approche statistique nécessite de grands nombres pour obtenir des résultats représentatifs. Mais la SEP est une maladie très variable d’un individu à l’autre, avec des évolutions différentes. Par conséquent, le traitement devrait en fait être adapté à cette variabilité, c’est-à-dire personnalisé, selon lui. Cependant, la maladie est difficile à surveiller et à pronostiquer. Dans la pratique quotidienne, il est d’autant plus important de garder à l’esprit les particularités de chaque patient et de le phénotyper en le mesurant (Fig. 1).

Focus sur les phénotypes

Le phénotypage de la SEP selon Lublin a fait un premier pas dans la bonne direction en différenciant la maladie en patients actifs et non actifs. Toutefois, compte tenu de la diversité des options thérapeutiques, elle n’est plus suffisante aujourd’hui. Il faut un système beaucoup plus sensible pour détecter les marqueurs infra-cliniques en plus des signes cliniques évidents, tels que la progression du handicap et les poussées, entre autres. Il s’agit par exemple de la pathologie IRM, de l’atrophie cérébrale ou encore du niveau de neurofilaments. “Nous devons essayer de collecter des données dans la réalité clinique”, a réaffirmé Ziemssen.

Préserver la réserve neurologique

La priorité absolue est de préserver la “santé du cerveau” (Fig. 2). Tout retard dans le diagnostic et le traitement optimal augmente le risque pour le patient de perdre inutilement ses fonctions physiques et cognitives. Dans l’ensemble, trois recommandations principales sont mises en avant pour préserver la réserve neurologique ou Brain Health :

Il s’agit d’éviter les retards dans le diagnostic et le début ou l’optimisation du traitement,
L’activité de la maladie doit être surveillée en détail et de manière étroite afin de mettre en œuvre un concept de thérapie dite “Treat to a Target”,
Il s’agit de générer des preuves scientifiques solides à partir de données du monde réel, qui peuvent être utilisées pour optimiser le traitement des patients individuels atteints de SEP.

Dans ces conditions, il est possible de personnaliser le traitement de la sclérose en plaques, affirme-t-il avec assurance. Dans ce contexte, la collecte d’une grande quantité de données pour permettre un traitement personnalisé n’est pas contradictoire. En effet, c’est la seule façon d’observer comment différents patients réagissent à différentes thérapies et de générer ensuite le traitement approprié à l’aide de méthodes statistiques. “Je suis sûr que la thérapie personnalisée est ce que nous pourrons proposer en standard à nos patients dans quelques années”, a conclu M. Ziemssen.

Source : Alzheimer’s Association International Conference (AAIC) 2020

Littérature :