La médecine personnalisée au cœur de la gestion des traitements

Faut-il encore plus de thérapies ? Cette question revient de plus en plus souvent dans les congrès. La raison en est que de nombreuses nouvelles autorisations ont été délivrées ces dernières années. La réponse est simple : oui. En effet, plus les préparations ont un effet spécifique et plus les formes d’administration sont différentes, plus le choix peut être individualisé. La médecine personnalisée n’est donc plus de la musique d’avenir dans la gestion de la sclérose en plaques.

De plus en plus de personnes sont atteintes de la maladie neurologique auto-immune la plus fréquente, la sclérose en plaques (SEP). Selon les estimations, le nombre de personnes atteintes en Suisse s’élèvera à 18 000 en 2021, soit une augmentation de 20% par rapport aux projections de 2016 [1]. Il n’existe pas de données plus récentes pour la Suisse. Le ratio hommes/femmes est de 2,7 femmes pour 1 homme et la plus forte augmentation parmi toutes les personnes touchées est visible chez les femmes de moins de 60 ans [1]. La forme de sclérose en plaques la plus fréquente est la sclérose en plaques récurrente-rémittente ( SEP-RR). Comme son nom l’indique, elle évolue par poussées, avec des épisodes de symptômes aigus durant au moins 24 heures. L’intensité, le moment des poussées, la durée et le type de symptômes varient considérablement d’une personne à l’autre. Les limitations dues à la maladie peuvent disparaître complètement à la fin de la poussée, mais elles peuvent aussi persister ou entraîner un handicap permanent ou une aggravation du handicap existant.

Une thérapie adaptée à chaque besoin ?

La SEP, également connue sous le nom de “maladie aux mille visages”, se manifeste cliniquement de manière différente pour chaque patient. Des symptômes tels que des troubles moteurs, des troubles visuels, des douleurs ou une incontinence, une fatigue, une dépression et des troubles cognitifs peuvent apparaître. En fonction de la diversité de l’évolution et des symptômes spécifiques, la gestion du traitement doit être adaptée aux besoins individuels. Outre le traitement à court terme des poussées, qui vise à les contenir, un traitement modificateur de l’évolution vise à réduire la sévérité et la fréquence des poussées. L’objectif est d’influencer positivement la progression de l’invalidité. Les immunomodulateurs, dont certains sont utilisés comme traitement de base depuis la fin du siècle dernier, constituent une priorité dans la SEPR. Il s’agit par exemple des interférons bêta ou de l’acétate de glatiramère [2]. Ils ont été complétés au fil du temps par la cladribine, le fumarate de diméthyle, l’ozanimod, le ponesimod, le tériflunomide, le fingolimod et les anticorps monoclonaux alemtuzumab, natalizumab, ocrelizumab, ofatumumab.

L’acide fumarique est une substance chimique organique dont l’ester est utilisé dans le traitement curatif de la SEP. Le fumarate de diméthyle a un effet anti-inflammatoire. En outre, des propriétés neuro- et myélino-protectrices sont discutées [3,4]. Dans une formulation orale sous forme de fumarate de diroximel, un effet comparable a été démontré avec un profil d’effets secondaires amélioré [3,4]. Ces deux médicaments sont transformés dans l’organisme en leur forme active, le fumarate de monométhyle. L’anticorps Natalizumab est également utilisé depuis des années dans le traitement d’escalade. Ce premier anticorps monoclonal empêche la migration des cellules immunitaires à travers les vaisseaux sanguins vers le cerveau, ce qui supprime l’activité inflammatoire. Depuis 2021, il peut également être appliqué par voie sous-cutanée et ne doit plus être administré en perfusion toutes les quatre semaines. Les deux formulations ne diffèrent pas l’une de l’autre en ce qui concerne leurs critères pharmacologiques pertinents [3,4].

Littérature :