Les thérapies cellulaires et géniques sont considérées comme des approches très innovantes, mais aussi comme des défis dans la cardiologie moderne. Alors que les premiers espoirs placés dans les cellules souches adultes de la moelle osseuse ou du muscle squelettique ont été largement déçus, les cellules souches pluripotentes et les techniques d’édition de gènes sont aujourd’hui au centre de l’attention. Les résultats des études précliniques sont encourageants, mais ne sont pas (encore) confirmés à l’échelle correspondante dans les essais cliniques. Les principaux problèmes sont les questions immunologiques, les risques d’arythmie, les coûts, le manque de reproductibilité et, dans certains cas, les préoccupations éthiques. Les développements futurs, y compris les gènes avancés sans cassure double brin (édition de base/prime) ou la modulation épigénétique ciblée, promettent de développer davantage le potentiel de la médecine régénérative dans le domaine de la cardiologie.
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