Malattia di Stargardt: un innovativo studio di terapia genica dà speranza

Nella malattia di Stargardt, le mutazioni con perdita di funzione nel gene ABCA4 portano alla degenerazione maculare e alla cecità. Un team guidato da ricercatori dell’Università di Basilea ha sviluppato un nuovo promettente approccio terapeutico. Nel loro studio, sono stati in grado di dimostrare una correzione genica precisa utilizzando il “base editing”. I risultati sono stati pubblicati nella rivista Nature Medicine.