Doença de Stargardt: estudo inovador de terapia genética dá esperança

Na doença de Stargardt, as mutações de perda de função no gene ABCA4 conduzem à degenerescência macular e à cegueira. Uma equipa liderada por investigadores da Universidade de Basileia desenvolveu uma nova e promissora abordagem terapêutica. No seu estudo, conseguiram demonstrar uma correção genética precisa através da “edição de bases”. Os resultados foram publicados na revista Nature Medicine.