Maladie de Stargardt : une étude de thérapie génique pionnière donne de l’espoir

La maladie de Stargardt se caractérise par une dégénérescence maculaire et une cécité dues à des mutations “loss of function” dans le gène ABCA4. Une équipe dirigée par des chercheurs de l’Université de Bâle a développé une nouvelle approche thérapeutique prometteuse. Dans leur étude, ils ont pu démontrer une correction précise du gène grâce au “base editing”. Les résultats ont été publiés dans la revue Nature Medicine.