Il primo inibitore del complemento ad azione prolungata approvato per i pazienti con PNH, ravulizumab, è stato approvato per il rimborso a livello nazionale dall’Ufficio federale della sanità pubblica. Ciò significa che i pazienti adulti affetti da PNH in Svizzera avranno accesso al nuovo standard di trattamento, il cui effetto dura otto settimane e offre quindi ai pazienti una maggiore libertà privata.
L’emoglobinuria parossimale notturna (PNH) è una condizione molto rara, mediata dal complemento e grave, che può portare a una serie di sintomi e complicazioni debilitanti, tra cui la trombosi. La malattia può colpire chiunque senza preavviso, ma si manifesta prevalentemente intorno ai 30 anni. Ora, l’Ufficio federale della sanità pubblica ha approvato il primo e unico inibitore del complemento C5 ad azione prolungata, ravulizumab (Ultomiris®), per il rimborso a livello nazionale. I pazienti adulti affetti da PNH con emolisi e sintomi clinici indicativi di un’elevata attività della malattia, nonché i pazienti clinicamente stabili dopo essere stati trattati con eculizumab per almeno sei mesi, hanno ora accesso a questa nuova opzione terapeutica. L’approvazione di Swissmedic, concessa nel gennaio 2020, si basa sui risultati completi di due studi di fase III pubblicati – il più grande programma di fase III mai condotto sulla PNH. In questi studi, che hanno incluso un totale di oltre 440 pazienti naïve agli inibitori del complemento o precedentemente trattati con l’attuale standard di cura, eculizumab, l’efficacia di ravulizumab a otto settimane si è dimostrata non inferiore a quella di eculizumab bisettimanale in tutti gli undici endpoint. Il profilo di sicurezza era comparabile. I dati supplementari pubblicati a febbraio 2019 hanno dimostrato che ravulizumab ha portato a un’immediata e completa inibizione della proteina C5, mantenuta per otto settimane, e ha impedito l’emolisi dirompente dovuta all’inibizione incompleta di C5. Ravulizumab ha il potenziale per diventare il nuovo standard di cura, sia nei pazienti PNH naïve agli inibitori del complemento, sia nei pazienti PNH che ricevono eculizumab.
Fonte: “Alexion annuncia il rimborso a livello nazionale di ULTOMIRIS® (ravulizumab) per il trattamento di adulti con emoglobinuria parossistica notturna (PNH)”, 01.09.2020, Alexion Pharma GmbH
InFo ONCOLOGIA ED EMATOLOGIA 2020; 8(5): 37
