Scopo: La talamotomia con ultrasuoni focalizzati guidati dalla risonanza magnetica (MRgFUS) migliora significativamente il tremore nei pazienti con tremore essenziale (ET) precedentemente refrattario rispetto al trattamento sham e il profilo degli effetti collaterali giustifica questo approccio terapeutico stereotassico?
Premessa: studi non controllati mostrano che la talamotomia con MRgFUS porta a un miglioramento del tremore nei pazienti affetti da ET. Non sono ancora disponibili studi controllati su questo metodo terapeutico relativamente nuovo.
Pazienti e metodologia: Questo studio multicentrico, in doppio cieco, randomizzato, ha incluso pazienti con ET da moderata a grave che avevano risposto ad almeno due prove di trattamento farmacologico, compresa una terapia farmacologica singola. propranololo o primidone non avevano risposto. I pazienti sono stati randomizzati in un rapporto 3:1, assegnati a una talamotomia stereotassica con MRgFUS o a un intervento sham, che ha proceduto in modo analogo alla talamotomia senza fornire energia acustica al cervello durante i periodi di sonicazione. Solo il team di trattamento sapeva a quale gruppo erano assegnati i pazienti; i pazienti e gli sperimentatori erano in cieco. Il bersaglio anatomico era il nucleo ventralis intermedius del talamo (Vim), un bersaglio che viene utilizzato anche nella stimolazione cerebrale profonda (DBS) nel trattamento delle sindromi da tremore. La gravità del tremore è stata valutata con la Clinical Rating Scale for Tremor (CRST) e la qualità della vita con il questionario Quality of Life in Essential Tremor (QUEST). Lo studio è stato condotto al basale e dopo 1, 3, 6 e 12 mesi. L’esame del tremore è stato videoregistrato e valutato da un gruppo indipendente di neurologi che non erano a conoscenza dell’assegnazione del trattamento. Dopo 3 mesi, i pazienti del gruppo di trattamento sham hanno avuto la possibilità di passare al gruppo di trattamento.
Risultati: 76 pazienti sono stati inclusi nell’analisi (56 talamotomia MRgFUS, 20 trattamento sham). Il CRST è una scala di punti da 0 a 32, con punteggi più alti che indicano un maggiore coinvolgimento clinico. Il tremore della mano controlaterale al lato trattato cerebralmente è migliorato in modo più significativo nel gruppo della talamotomia MRgFUS (da 18,1 a 9,6 punti dopo 3 mesi) rispetto al gruppo del trattamento sham (da 16,0 a 15,8 punti). Questo miglioramento nel gruppo della talamotomia è rimasto stabile nel periodo di 12 mesi. Nel gruppo della talamotomia, la qualità della vita è migliorata in modo analogo alla riduzione del tremore clinico rispetto al gruppo trattato con lo sham. Gli effetti collaterali sono stati disturbi della deambulazione nel 36% dei casi nel gruppo della talamotomia e parestesia e intorpidimento nel 38% dei casi, che sono persistiti oltre i 12 mesi in 9 e 14% dei pazienti, rispettivamente.
Conclusioni degli autori: i risultati mostrano che il miglioramento descritto è dovuto al trattamento e non si tratta di un effetto placebo.
Commento: Il presente studio è il tanto atteso studio controllato che conferma i risultati promettenti di piccole serie di casi non controllati. Di particolare importanza è che, utilizzando un gruppo di confronto trattato con sham, si potrebbe dimostrare che non si tratta di un effetto placebo. Va sottolineato che si trattava di pazienti gravemente colpiti che non potevano essere trattati adeguatamente con le consuete terapie conservative disponibili, tra cui primidone e propranololo. La domanda decisiva per i pazienti colpiti rimane se la limitazione della qualità di vita legata alla malattia giustifichi i rischi della terapia stereotassica. Tuttavia, questa domanda si pone analogamente all’uso della DBS, la cui efficacia è stata dimostrata in diversi studi controllati e che è considerata il gold standard per il trattamento chirurgico dell’ET. Di conseguenza, sarebbe stato auspicabile un altro gruppo di controllo di pazienti trattati con DBS, per confrontare i vantaggi e gli svantaggi delle due procedure invasive. Secondo lo studio qui presentato, sappiamo che entrambi i metodi terapeutici sono efficaci nel trattamento dell’ET.
InFo NEUROLOGIA & PSICHIATRIA 2016; 14(6): 42
