A doença auto-imune TTP é rara, com risco de vida e difícil de tratar. Os resultados de um grande ensaio de fase III envolvendo o Inselspital Bern estão agora a chamar a atenção para uma nova opção de tratamento: caplacizumab.
Com uma incidência anual de dois a três novos casos por milhão, a púrpura trombocitopénica trombótica (TTP) é rara. Se não for tratada, leva à morte dentro de poucos dias. A maioria das pessoas mais jovens, anteriormente saudáveis, predominantemente mulheres, são afectadas.
Em pessoas saudáveis, a protease ADAMTS13 cliva a proteína “Von Willebrand factor” (VWF) e evita assim que as plaquetas adiram ao VWF. O ADAMTS13 falta na doença auto-imune TTP. Formam-se coágulos e os órgãos são menos fornecidos com sangue, o que pode levar a insuficiência renal, ataque cardíaco ou AVC.
Até agora, a plasmaferese diária (extracção de auto-anticorpos, adição de ADAMTS13) em combinação com imunossupressores era considerada o padrão de ouro no tratamento do TTP. No entanto, 10-20% dos pacientes morrem durante um episódio agudo; mais de metade sofre lesões e limitações permanentes dos órgãos, frequentemente de natureza neurológica. As recaídas são frequentes.
Um ensaio internacional de fase III com a participação do Departamento de Hematologia no Inselspital Bern confirmou agora a eficácia de uma abordagem terapêutica promissora. O nanobody caplacizumab, que visa o VWF, assegura que o VWF e as plaquetas não se colam, o que significa que a doença pode ser empurrada para trás em poucos dias e que podem ser evitados mais danos aos órgãos. O estudo envolveu 145 pacientes, metade dos quais receberam a Nanobody ou placebo durante 30 dias, para além da troca de plasma. Para 75% do grupo verum, a fase aguda do TTP terminou após apenas 2,95 dias (grupo placebo: 4,5 dias). Além disso, os sujeitos nanobody requeriam menos plasmaferese (mediana 5 vs. 7) e poderiam ser descarregados mais cedo. O perfil do efeito secundário foi semelhante em ambos os grupos, embora a hemorragia menor tenha sido mais frequente com o tratamento Nanobody, como esperado (65% vs. 48%).
Fonte: Scully M, et al: Caplacizumab Treatment for Acquired Thrombotic Thrombocytopenic Purpura. N Engl J Med 2019; doi: 10.1056/NEJMoa1806311 [Epub ahead of print].
PRÁTICA DO GP 2019; 14(1): 2
