O primeiro inibidor de acção prolongada aprovado para pacientes com PNH, ravulizumab, foi aprovado para reembolso a nível nacional pelo Gabinete Federal de Saúde Pública. Isto significa que os pacientes adultos PNH na Suíça terão acesso à nova norma de tratamento, cujo efeito dura oito semanas, oferecendo assim aos pacientes mais liberdade privada.
A hemoglobinúria paroximal nocturna (PNH) é uma condição muito rara, completa e grave que pode levar a uma variedade de sintomas e complicações debilitantes, incluindo trombose. A doença pode atingir qualquer pessoa sem aviso prévio, mas predominantemente surge no início da década de 30. Agora, o Gabinete Federal de Saúde Pública aprovou o primeiro e único inibidor de acção prolongada do complemento C5, ravulizumab (Ultomiris®), para reembolso a nível nacional. Os pacientes adultos PNH com hemólise e sintomas clínicos indicativos de elevada actividade da doença, bem como os pacientes que são clinicamente estáveis após terem sido tratados com eculizumabe durante pelo menos os últimos seis meses, têm agora acesso a esta nova opção de tratamento. A aprovação Swissmedic, concedida em Janeiro de 2020, baseia-se nos resultados abrangentes de dois estudos publicados da fase III – o maior programa da fase III alguma vez realizado na PNH. Nestes ensaios, que incluíram um total de mais de 440 doentes que ou eram inibidores complementares – inócuos ou previamente tratados com o actual padrão de cuidados, eculizumabe, a eficácia do ravulizumabe oito semanas mostrou ser não-inferior ao eculizumabe quinzenal em todos os onze pontos terminais. O perfil de segurança era comparável. Dados suplementares publicados em Fevereiro de 2019 mostraram que o ravulizumabe levou à inibição imediata e completa da proteína C5, que foi mantida durante oito semanas, e impediu a hemólise de ruptura devido à inibição incompleta da C5. Ravulizumab tem o potencial de se tornar o novo padrão de cuidados, tanto em doentes com PNH ingenuidade inibidora como em doentes com PNH que recebem eculizumab.
Fonte: “Alexion anuncia o reembolso nacional do ULTOMIRIS® (ravulizumab) para o tratamento de adultos com Hemoglobinúria Paroxística Nocturna (PNH)”, 01.09.2020, Alexion Pharma GmbH
InFo ONCOLOGY & HEMATOLOGY 2020; 8(5): 37
