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  • Medicamentos para doenças raras

Trabalhar em conjunto para melhorar os cuidados com bom senso e compreensão

    • Farmacologia e toxicologia
    • Notícias
    • RX
  • 3 minute read

Há algo de cínico no facto de que, embora os medicamentos órfãos (DO) estejam agora disponíveis para algumas doenças raras, são tão caros que o médico que os trata mal sabe como tratar os doentes com eles. Por conseguinte, são urgentemente necessárias soluções para melhorar a situação de abastecimento. Uma possibilidade é distribuir os custos à medida que estes surgem e, portanto, também a responsabilidade entre os diferentes parceiros.

O dilema destas inovações dispendiosas é óbvio: embora não tenham sido desenvolvidos medicamentos para doenças raras durante décadas, o mercado mudou nos últimos oito anos devido a novas leis, maior pressão pública e patentes a expirar. Por um lado, isto é muito agradável, uma vez que cerca de 300 milhões de pessoas em todo o mundo sofrem de uma das 7.000 doenças raras conhecidas – por outro lado, contudo, os doentes interrogam-se porque é que o medicamento urgentemente desejado não está agora coberto pelo seguro de saúde.

Sistema de saúde dispendioso

Os fundos de seguro de saúde são entidades administrativas geridas economicamente para os cuidados sociais, ou seja, para os cuidados de saúde em geral. Só podem gastar no máximo tanto dinheiro como o segurado paga e têm de considerar uma relação custo-benefício. A despesa total para o nosso sistema de saúde moderno na Suíça é já de 65 mil milhões por ano (fonte FOPH). Se as despesas com medicamentos órfãos fossem acrescentadas a isto, a conta seria sobrecarregada: Com custos anuais estimados em 100.000 CHF por paciente para um novo OD, um bom montante de 50 mil milhões de CHF seria acrescentado à conta para pouco menos de meio milhão de pessoas afectadas (estimativa, Supremo Tribunal Federal de Lausanne 2011). O moderno sistema de saúde suíço não consegue lidar com isto de longe, especialmente porque já temos dinheiro para pagar um dos mais caros do mundo.

Soluções

Cada profissional médico gostaria de ajudar os seus pacientes – especialmente quando se trata de uma doença que afecta crianças na sua maioria e resulta numa vida curta, para além de uma grande restrição da qualidade de vida.

O facto de as seguradoras de saúde se recusarem a cobrir os custos na maioria dos casos e de a FOPH impor restrições a certos grupos de pacientes – como no caso da terapia da hepatite C – exige soluções urgentes. Felizmente, estão a surgir novas ideias e respostas.

Uma está na forma como inovamos. Se diferentes parceiros partilham a responsabilidade e os custos do desenvolvimento de um novo medicamento e este acaba por custar menos, também pode ser oferecido a um preço mais barato. A Orphanbiotec AG é um exemplo disto. Aqui, as parcerias e a inovação formam a espinha dorsal para o sucesso partilhado no empreendedorismo responsável. Gastar menos dinheiro e ainda assim alcançar o objectivo – na verdade um verdadeiro truísmo, mas que algumas empresas farmacêuticas e investidores ainda não alcançaram. Um investidor que investe num novo medicamento espera não só o efeito prometido, mas também que este possa ser vendido em número suficiente e gerar um lucro sustentável.

Inovação através de investidores

Entretanto, há sinais de uma mudança de pensamento por parte dos investidores, já que cada vez mais pessoas procuram um “investimento responsável” onde um problema social ou médico até agora não resolvido é abordado com meios empresariais. O chamado “crowd-investing”, que tem sido muito bem sucedido nos últimos anos, reduz o risco de investimento do indivíduo, uma vez que o montante investido é pequeno e o risco é assim partilhado com muitos outros. O modelo já foi utilizado com sucesso em vários países.

Um problema de matemática

A nossa simulação envolve um investimento num novo medicamento órfão. O risco é minimizado pelo chamado reposicionamento, ou seja, a utilização de ingredientes activos (no nosso caso de base natural) com um perfil de eficácia e efeito secundário conhecido. Uma vez que o mercado para uma nova overdose não tem de ser combatido, uma vez que os pacientes já estão à espera do agente terapêutico, os custos de marketing normalmente muito elevados são aqui baixos. O medicamento X deverá mais tarde ser acessível às companhias de seguros e não deverá custar mais de CHF 4000 por ano por paciente. É necessário um total de CHF 15 milhões para o desenvolvimento. O novo OD visa um mercado de 100.000 pacientes na Europa. O investimento é dividido entre diferentes fontes. O objectivo é angariar 5 milhões de francos suíços através do investimento da população – pode esperar-se uma taxa de juro moderada de aproximadamente 3% ao ano.

Gostaríamos de saber quanto dinheiro estaria disposto a investir num projecto de medicamentos órfãos como este através do investimento da população? Saudamos a sua contribuição para isto no blogue online da Fundação Orphanbiotec: http://blog.orphanbiotec-foundation.com.

PRÁTICA DO GP 2015; 10(6): 9

Partner
  • 20151013_orphan-logo_de
Autoren
  • Nick Busink
Publikation
  • HAUSARZT PRAXIS
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