El primer inhibidor del complemento de acción prolongada aprobado para pacientes con HPN, el ravulizumab, ha sido aprobado para su reembolso en todo el país por la Oficina Federal de Salud Pública. Esto significa que los pacientes adultos de HPN en Suiza tendrán acceso a la nueva norma de tratamiento, cuyo efecto dura ocho semanas y ofrece así a los pacientes más libertad privada.
La hemoglobinuria paroximal nocturna (HPN) es una enfermedad grave muy poco frecuente, mediada por el complemento, que puede provocar diversos síntomas debilitantes y complicaciones, incluida la trombosis. La enfermedad puede atacar a cualquiera sin previo aviso, pero se declara predominantemente a principios de los 30 años. Ahora, la Oficina Federal de Salud Pública ha aprobado el primer y único inhibidor del complemento C5 de acción prolongada, el ravulizumab (Ultomiris®), para su reembolso en todo el país. Los pacientes adultos con HPN con hemólisis y síntomas clínicos indicativos de una elevada actividad de la enfermedad, así como los pacientes clínicamente estables tras haber sido tratados con eculizumab durante al menos los últimos seis meses, tienen ahora acceso a esta nueva opción de tratamiento. La aprobación de Swissmedic, concedida en enero de 2020, se basa en los resultados exhaustivos de dos estudios de fase III publicados, el mayor programa de fase III jamás realizado en la HPN. En estos ensayos, que incluyeron un total de más de 440 pacientes que no habían recibido ningún inhibidor del complemento o que habían sido tratados previamente con el tratamiento estándar actual, el eculizumab, se demostró que la eficacia del ravulizumab cada ocho semanas no era inferior a la del eculizumab cada dos semanas en los once criterios de valoración. El perfil de seguridad fue comparable. Los datos suplementarios publicados en febrero de 2019 mostraron que el ravulizumab produjo una inhibición inmediata y completa de la proteína C5, que se mantuvo durante ocho semanas, y evitó la hemólisis de ruptura debida a una inhibición incompleta de la C5. El ravulizumab tiene el potencial de convertirse en el nuevo tratamiento estándar, tanto en pacientes con HPN naïve a inhibidores del complemento como en pacientes con HPN que reciben eculizumab.
Fuente: “Alexion anuncia el reembolso a nivel nacional de ULTOMIRIS® (ravulizumab) para el tratamiento de adultos con hemoglobinuria paroxística nocturna (HPN)”, 01.09.2020, Alexion Pharma GmbH
InFo ONCOLOGÍA Y HEMATOLOGÍA 2020; 8(5): 37
