Données à long terme sur les modulateurs de CFTR chez les enfants atteints de mucoviscidose

La mucoviscidose, également appelée fibrose kystique (CF), est l’une des maladies métaboliques congénitales les plus courantes en Europe. Les options thérapeutiques pour les personnes atteintes de mucoviscidose se sont considérablement élargies au cours des dernières années. Les modulateurs de CFTR améliorent la fonction de la protéine CFTR défectueuse et sont donc les premiers médicaments à avoir une action causale, du moins partielle, dans la mucoviscidose. Une étude d’extension de phase IIIb en open label a évalué l’utilisation d’une thérapie combinée à base d’ivacaftor, d’elexacaftor et de tezacaftor chez des enfants âgés de 6 à 11 ans sur une période de 96 semaines.