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Il n’existe toujours pas de traitement contre la mucoviscidose. Le développement de modulateurs du CFTR a toutefois permis ces dernières années de mettre au point des options de traitement permettant d’améliorer jusqu’à 15% le VEMS chez certains patients, par exemple. En tant que premiers médicaments contre la mucoviscidose ayant une action au moins partiellement causale, les modulateurs de la CFTR font l’objet de nombreuses études.

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