Des progrès importants dans le domaine des traitements médicamenteux ont considérablement augmenté l’espérance de vie des patients atteints de mucoviscidose. Avec le vieillissement de ce groupe de patients et l’apparition de maladies associées à l’âge adulte, il est devenu évident que les soins actuels doivent être adaptés pour répondre aux besoins spécifiques de ce groupe démographique, qui sont différents de ceux de l’enfance.
Ces dernières années, de grands progrès ont été réalisés dans la compréhension de la mucoviscidose et dans la prise en charge des personnes atteintes de mucoviscidose (pwCF), grâce à plusieurs facteurs, notamment le diagnostic précoce, l’introduction de nouveaux médicaments (antibiotiques inhalés et, plus récemment, médicaments qui corrigent fonctionnellement le défaut causé par des mutations du gène CFTR ( Cystic Fibrosis Transmembrane Conductance Regulator )) et l’introduction de soins multidisciplinaires dans des centres ou unités spécialisés. Ces progrès ont permis d’améliorer considérablement le pronostic, ce qui signifie un allongement de la durée de vie pour de nombreux patients et donc une augmentation significative du nombre de patients adultes atteints de mucoviscidose.
En fait, au fil des ans, le nombre de patients adultes atteints de mucoviscidose a dépassé le nombre de patients pédiatriques. Selon les dernières données du European Cystic Fibrosis Society Patient Registry (ECFSPR), 54% (n=28 986) des patients atteints de mucoviscidose (pwCF) étaient âgés de ≥18 ans en 2021. Les modèles prédictifs indiquent un déplacement de la distribution des âges dans la mucoviscidose, avec une plus grande proportion de patients atteints de mucoviscidose atteignant un âge plus avancé. Par conséquent, le vieillissement est devenu un nouveau facteur qui peut contribuer à la complexité de la maladie et nécessiter des ajustements dans les soins de la mucoviscidose. Par conséquent, des soins standardisés, spécialisés et multidisciplinaires sont nécessaires. Cependant, des inquiétudes existent quant à l’adéquation des services de santé, de traitement et d’éducation actuels.
Pour répondre à ces préoccupations, le Dr Almudena Felipe Montiel du département de médecine respiratoire (unité de fibrose kystique adulte), Hôpital universitaire de la Vallée d’Hébron, Institut de recherche de la Vallée d’Hébron (VHIR), Universitat Autònoma, Barcelone, et ses collègues ont mené une enquête multinationale afin d’évaluer l’état actuel des soins dans les unités multidisciplinaires spécialisées dans la mucoviscidose pour adultes et enfants et d’identifier les domaines à améliorer [1]. L’enquête consistait en 36 questions fermées à choix multiples couvrant différents aspects des soins, de l’organisation, de la formation et de la recherche liés à la mucoviscidose. La collecte de données s’est déroulée de décembre 2021 à novembre 2022. En outre, une analyse descriptive des centres interrogés et des réponses au questionnaire a été réalisée. Les réponses ont été recueillies auprès de 44 centres fournissant des soins réguliers aux patients atteints de mucoviscidose (34 services hospitaliers spécialisés dans la mucoviscidose, 10 hôpitaux sans centre spécialisé dans la mucoviscidose) dans 13 pays différents (35 centres de l’UE et neuf centres hors UE). La distinction entre les centres spécialisés dans les soins pour enfants, pour adultes et ceux qui combinent les soins pour les deux groupes d’âge est importante, selon les auteurs, afin d’éviter la duplication des données.
Besoin urgent de soins standardisés et de qualité pour les patients atteints de mucoviscidose
Les résultats de l’enquête ont montré qu’un grand nombre de centres ou d’unités spécialisées dans la mucoviscidose répondent à la plupart des normes de soins de la Société européenne pour la mucoviscidose (ECFS). Cependant, des différences pertinentes, parfois importantes, ont été constatées à la fois entre les différents centres et entre les cas pédiatriques et adultes. Ainsi, de nombreux centres CF ne se sont pas adaptés à la proportion croissante de patients adultes : Dans 25% des centres de soins mixtes, les patients adultes continuent d’être traités par des pneumologues pédiatriques.
De plus, le nouveau profil du patient atteint de mucoviscidose nécessite une adaptation au sein de l’équipe multidisciplinaire afin d’assurer une prise en charge globale, écrivent les auteurs. Il est donc essentiel, selon eux, de promouvoir l’inclusion de protocoles de transition dans tous les centres et auprès d’autres spécialistes pour aider les pneumologues à gérer la pwCF. Cependant, les résultats de leur enquête ont montré que seulement 52,3% des centres recevaient le soutien d’autres spécialistes pour le diagnostic de la maladie, le suivi et la prévention des comorbidités.
De plus, dans un centre de mucoviscidose, il est essentiel de fournir une assistance pour le traitement de certaines mutations, mais seulement 52,3% des centres interrogés avaient accès à un généticien. Les pharmaciens jouent également un rôle crucial dans le suivi de l’observance du traitement et dans l’identification des interactions potentielles et des effets indésirables, mais seulement 61,4% des centres interrogés avaient accès à ces spécialistes.
Selon les chercheurs, il est également important d’inclure des psychologues et des travailleurs sociaux dans l’équipe afin de soutenir les patients dans les phases de transition, par exemple au début de l’âge adulte lorsqu’ils entrent dans la vie active. Cependant, selon leur évaluation, 30 à 40% des centres inclus ne disposaient pas de ces groupes professionnels. Ce pourcentage était encore plus élevé dans les centres ou les unités de lutte contre la mucoviscidose qui prennent en charge à la fois des patients pédiatriques et adultes. Tout cela souligne la nécessité d’une transition coordonnée entre les soins pédiatriques et les soins pour adultes. Cependant, 30% des centres participant à l’étude ne mettent toujours pas en place de programmes de transition, bien qu’une équipe multidisciplinaire soit présente dans plus de 80% des cas. Cette disparité frappante pourrait être due à une mise en œuvre hétérogène des normes de soins dans les différents centres et peut-être à un manque local de ressources dans certains centres, écrivent le Dr Montiel et ses collègues.
De nouvelles approches seront nécessaires
En ce qui concerne les ressources, la plupart des centres ont montré qu’ils disposaient des tests et des techniques diagnostiques et thérapeutiques nécessaires pour traiter la maladie de manière appropriée. Cependant, la disponibilité des tests d’ICL n’était pas encore intégrée dans la gestion globale de la maladie. Seuls 14% des centres de soins pédiatriques et 60% des centres pour adultes participant à l’enquête disposaient de tests LCI. Plus de 50% des services de pwCF sont proposés en ambulatoire, et de nombreuses procédures qui étaient auparavant uniquement réalisées à l’hôpital, comme le traitement des exacerbations, sont désormais externalisées. Ce modèle s’est avéré bénéfique, en particulier pour les personnes atteintes de mucoviscidose. Cependant, étant donné le nombre croissant de pwCF adultes, il est probable que de nouvelles approches seront nécessaires pour prendre en charge ce nouveau profil de patients plus âgés et plus complexes, selon les auteurs. Leur analyse a révélé que 57% des centres disposent de services ambulatoires exclusivement dédiés aux soins des pwCF et seulement 43% de lits d’hospitalisation, ce qui pourrait être insuffisant dans le contexte d’une maladie complexe avec une prévalence croissante de comorbidités.
Un pourcentage important des médecins qui s’occupent de la pwCF (20,4%) estiment ne pas être suffisamment formés à la gestion de la maladie. De plus, seuls 53% des centres proposent une rotation dans les services de mucoviscidose dans le cadre de leur formation académique.
Selon les chercheurs, ces résultats mettent en évidence le manque de personnel de recherche dans les centres de mucoviscidose, y compris les infirmières, les coordinateurs de bases de données et de recherche, ce qui limite la recherche et les progrès. Comme la complexité de la maladie chez les patients adultes atteints de mucoviscidose continue d’augmenter avec l’âge et les comorbidités, le besoin de soins homogènes, spécialisés et multidisciplinaires devient de plus en plus important, ont-ils ajouté.
Source : Montiel AF, et al : Standards of care and educational gaps in adult cystic fibrosis units : a European Respiratory Society Survey. ERJ Open Research 2024 ; 10(3) : 00065-2024 ; doi : 10.1183/23120541.00065-2024.
InFo PNEUMOLOGIE & ALLERGOLOGIE 2024 ; 6(4) : 36-37
