L’atassia di Friedreich è associata a manifestazioni multisistemiche quali cardiomiopatia, scoliosi e diabete. Il decorso della malattia è tipicamente caratterizzato da un progressivo deterioramento delle funzioni neurologiche e delle attività della vita quotidiana. In analisi a lungo termine condotte nell’ambito del programma di studi MOXIe, i ricercatori hanno valutato l’efficacia e la sicurezza dell’omaveloxolone con un periodo di follow-up fino a sei anni.
Autoren
- Jens Dehn
Publikation
- InFo NEUROLOGIE & PSYCHIATRIE
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