Die Friedreich-Ataxie geht mit multisystemischen Manifestationen wie Kardiomyopathie, Skoliose und Diabetes einher. Das Fortschreiten der Erkrankung ist typischerweise von einem allmählichen Rückgang der neurologischen Funktionen und der Aktivitäten des täglichen Lebens gekennzeichnet. In Langzeitanalysen aus dem MOXIe-Studienprogramm bewerteten Forscher die Wirksamkeit und Sicherheit von Omaveloxolon mit einer Nachbeobachtungszeit von bis zu sechs Jahren.
Autoren
- Jens Dehn
Publikation
- InFo NEUROLOGIE & PSYCHIATRIE
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