A ataxia de Friedreich está associada a manifestações multissistémicas, tais como cardiomiopatia, escoliose e diabetes. A progressão da doença caracteriza-se, tipicamente, por um declínio gradual das funções neurológicas e das atividades da vida quotidiana. Em análises de longo prazo do programa de estudos MOXIe, os investigadores avaliaram a eficácia e a segurança da omaveloxolona, com um período de acompanhamento de até seis anos.
Autoren
- Jens Dehn
Publikation
- InFo NEUROLOGIE & PSYCHIATRIE
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