C’è qualcosa di cinico nel fatto che, sebbene i farmaci orfani (OD) siano ora disponibili per alcune malattie rare, sono così costosi che il medico curante difficilmente sa come trattare i pazienti con essi. È quindi urgente trovare delle soluzioni per migliorare la situazione dell’offerta. Una possibilità è quella di distribuire i costi man mano che si presentano e quindi anche la responsabilità tra i diversi partner.
Il dilemma di queste innovazioni costose è ovvio: mentre per decenni non sono stati sviluppati farmaci per le malattie rare, il mercato è cambiato negli ultimi otto anni a causa di nuove leggi, di una maggiore pressione pubblica e di brevetti in scadenza. Da un lato, questo è molto piacevole, dato che circa 300 milioni di persone in tutto il mondo soffrono di una delle 7.000 malattie rare conosciute – dall’altro, però, i pazienti si chiedono perché il farmaco tanto desiderato non sia ora coperto dall’assicurazione sanitaria.
Sistema sanitario costoso
I fondi di assicurazione sanitaria sono organismi amministrativi gestiti economicamente per l’assistenza sanitaria sociale, vale a dire ampia. Possono spendere al massimo quanto gli assicurati versano e devono considerare un rapporto costi-benefici. La spesa totale per il nostro moderno sistema sanitario in Svizzera è già di 65 miliardi all’anno (fonte UFSP). Se a questo si aggiungesse la spesa per i farmaci orfani, il disegno di legge risulterebbe eccessivo: Con costi annuali stimati di 100.000 franchi svizzeri per paziente per una nuova overdose, si aggiungerebbero ben 50 miliardi di franchi svizzeri per poco meno di mezzo milione di persone colpite (stima, Tribunale federale di Losanna 2011). Il moderno sistema sanitario svizzero non è di gran lunga in grado di far fronte a questo, soprattutto perché ci permettiamo già uno dei più costosi al mondo.
Soluzioni
Ogni professionista del settore medico desidera aiutare i propri pazienti, soprattutto quando si tratta di una malattia che colpisce in maggioranza i bambini e che comporta una breve durata della vita, oltre a una grande limitazione della qualità della vita.
Il fatto che le assicurazioni sanitarie si rifiutino di coprire i costi nella maggior parte dei casi e che l’UFSP imponga restrizioni a determinati gruppi di pazienti – come nel caso della terapia dell’epatite C – richiede soluzioni urgenti. Fortunatamente, stanno emergendo nuove idee e risposte.
Uno è il modo in cui innoviamo. Se diversi partner condividono la responsabilità e i costi dello sviluppo di un nuovo farmaco e questo finisce per costare meno, può anche essere offerto in modo più economico. Orphanbiotec AG ne è un esempio. Qui le partnership e l’innovazione costituiscono la spina dorsale del successo condiviso nell’imprenditoria responsabile. Spendere meno denaro e raggiungere lo stesso l’obiettivo – in realtà un’ovvietà, ma che alcune aziende farmaceutiche e investitori non hanno ancora raggiunto. Un investitore che investe in un nuovo farmaco si aspetta non solo l’effetto promesso, ma anche che possa essere venduto in numero sufficiente e generare un profitto sostenibile.
Innovazione attraverso gli investitori
Nel frattempo, ci sono segnali di un cambiamento di pensiero da parte degli investitori, perché sempre più persone cercano un “investimento responsabile” in cui un problema sociale o medico finora irrisolto viene affrontato con mezzi imprenditoriali. Il cosiddetto ‘crowd-investing’, che ha avuto molto successo negli ultimi anni, riduce il rischio di investimento del singolo, in quanto l’importo investito è piccolo e il rischio è quindi condiviso con molti altri. Il modello è già stato utilizzato con successo in diversi Paesi.
Un problema di matematica
La nostra simulazione prevede un investimento in un nuovo farmaco orfano. Il rischio viene ridotto al minimo grazie al cosiddetto riposizionamento, ossia all’utilizzo di principi attivi (nel nostro caso a base naturale) con un’efficacia e un profilo di effetti collaterali noti. Poiché non è necessario lottare per il mercato di una nuova OD, in quanto i pazienti sono già in attesa dell’agente terapeutico, i costi di marketing, normalmente molto elevati, in questo caso sono bassi. Il farmaco X dovrebbe poi essere accessibile per le compagnie assicurative e costare non più di 4000 franchi svizzeri all’anno per paziente. Per lo sviluppo è necessario un totale di 15 milioni di franchi svizzeri. La nuova OD si rivolge a un mercato di 100.000 pazienti in Europa. L’investimento è suddiviso tra diverse fonti. L’obiettivo è di raccogliere 5 milioni di franchi svizzeri attraverso il crowd-investing – si può prevedere un tasso di interesse moderato di circa il 3% annuo.
Vorremmo sapere quanto denaro sarebbe disposto a investire in questo progetto di farmaci orfani tramite il crowd-investing? Siamo lieti di ricevere il suo contributo a questo proposito sul blog online della Fondazione Orphanbiotec: http://blog.orphanbiotec-foundation.com.
PRATICA GP 2015; 10(6): 9
