Più un paziente con SM è limitato nelle diverse aree della vita dalla sua crescente disabilità, più peggiora il suo stato di salute. In Svizzera è stato appena approvato un trattamento orale per la SM, la teriflunomide, che ha portato a una riduzione significativa del rischio di progressione della disabilità in due studi di fase III.
Il 5 novembre 2013, è stato annunciato che la terapia per la SM teriflunomide, disponibile in forma orale, ha ricevuto l’autorizzazione all’immissione in commercio da Swissmedic con il nome di Aubagio® [1]. Aubagio® è indicato alla dose di 14 mg/die per il trattamento di pazienti adulti con sclerosi multipla recidivante-remittente. Al congresso ECTRIMS di quest’anno, gli esperti avevano auspicato una scelta precoce e adeguata della terapia, adattata alle esigenze del singolo paziente. In questo contesto, è importante considerare anche il fattore dell’aderenza al trattamento quando si sceglie una terapia, ed è per questo che gli esperti accolgono con favore la disponibilità di ulteriori opzioni terapeutiche, comprese quelle orali.
Rischio significativamente minore di progressione della disabilità
La teriflunomide inibisce la proliferazione dei linfociti attivati inibendo la biosintesi de novo della pirimidina [2]. Inoltre, sembra avere diversi effetti antinfiammatori e immunomodulatori. Nei due studi di fase III TEMSO (“TEriflunomide Multiple Sclerosis Oral”) e TOWER (“Teriflunomide Oral in people With relapsing remitting multiplE scleRosis”), la teriflunomide ha ridotto significativamente il tasso di ricaduta annuale e il rischio di progressione della disabilità rispetto al placebo (Fig. 1) [3, 4].
Con TEMSO e TOWER, la riduzione del rischio di progressione della disabilità è stata quindi confermata per la prima volta in due studi di fase III. Un’analisi congiunta dei dati di TEMSO e TOWER, presentata all’ECTRIMS, ha mostrato che si potevano ottenere risultati comparabili anche nei pazienti con un’elevata attività di malattia (>2 ricadute nell’anno precedente) [5].
La maggior parte degli effetti collaterali sperimentati con teriflunomide nei due studi sono stati da lievi a moderati, si sono risolti spontaneamente e raramente hanno portato all’interruzione del trattamento. I dati della fase di estensione di TEMSO sono ora disponibili per un periodo di trattamento fino a otto anni [6]. Confermano il continuo basso tasso di ricadute e la tollerabilità del trattamento.
Diamo il benvenuto a una nuova opzione di trattamento
Il Prof. Ludwig Kappos, MD, Basilea, Svizzera, ha dichiarato nel comunicato stampa sulla nuova approvazione di teriflunomide: “Il fatto che teriflunomide 14 mg abbia mostrato un effetto positivo sulla progressione della disabilità in due studi clinici di fase III sottolinea l’importanza di questo composto come nuova opzione terapeutica per i pazienti con SM recidivante-remittente. Come nuova opzione di trattamento orale una volta al giorno, con un profilo di sicurezza e di effetti collaterali ben descritto, la teriflunomide potrebbe essere un’opzione di trattamento interessante per i pazienti insoddisfatti dei tradizionali farmaci iniettabili”.
Letteratura:
- Comunicato stampa Genzyme a Sanofi Company, 5 novembre 2013.
- Papadopoulou A, Kappos L, Sprenger T: Teriflunomide per la terapia orale nella sclerosi multipla. Expert Rev Clin Pharmacol 2012; 5: 617-28.
- O’Connor PW, et al: Studio randomizzato di teriflunomide orale per la sclerosi multipla recidivante. N Engl J Med 2011; 365: 1293-1303.
- Kappos L, et al: L’efficacia e la sicurezza di teriflunomide nei pazienti con SM recidivante: risultati di TOWER, uno studio di fase III, controllato con placebo. Presentazione orale: 28° Congresso del Comitato Europeo per il Trattamento e la Ricerca nella Sclerosi Multipla 2012.
- Kappos L, et al: Dati di efficacia in comune da due studi di fase 3 controllati con placebo di teriflunomide orale, una volta al giorno. Ectrims 2013, Abstract P618.
- Freedman M, et al: Sicurezza ed efficacia a lungo termine di teriflunomide nei pazienti con forme recidivanti di sclerosi multipla nello studio di estensione TEMSO. Ectrims 2013, Abstract P544.
- Miller A, et al: Risultati principali TOPIC: efficacia e sicurezza della teriflunomide orale una volta al giorno nei pazienti con sindrome clinicamente isolata. Ectrims 2013, abstract 99.
InFo Neurologia & Psichiatria 2013; 11(6): 48
