Dados a longo prazo sobre os moduladores CFTR em crianças com fibrose quística

A fibrose quística (FC) é uma das doenças metabólicas congénitas mais comuns na Europa. As opções de tratamento para as pessoas que sofrem de FC expandiram-se significativamente nos últimos anos. Os moduladores da CFTR melhoram a função da proteína CFTR defeituosa e são, por conseguinte, os primeiros medicamentos com um efeito causal, pelo menos parcial, na FC. Num estudo de extensão aberto de fase IIIb, a utilização da terapia combinada de ivacaftor, elexacaftor e tezacaftor foi investigada em crianças de 6-11 anos de idade durante um período de 96 semanas.